Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание по оценке безопасности, переносимости и эффективности эламипретида у пациентов с синдромом Барта (TAZPOWER)

14 апреля 2024 г. обновлено: Stealth BioTherapeutics Inc.

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое перекрестное исследование фазы 2 для оценки безопасности, переносимости и эффективности подкожных инъекций эламипретида (MTP-131) у субъектов с генетически подтвержденным синдромом Барта с последующим открытым продлением лечения

Рандомизированное двойное слепое перекрестное исследование для оценки безопасности, эффективности и переносимости эламипретида у пациентов с синдромом Барта.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое перекрестное исследование фазы 2 для оценки безопасности, переносимости и эффективности подкожных инъекций эламипретида у пациентов с генетически подтвержденным синдромом Барта с последующим открытым продлением лечения. Часть 1 представляла собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое перекрестное исследование для оценки безопасности, переносимости и эффективности однократного подкожного (п/к) введения 40 мг эламипретида в течение 12 недель пациентам с синдромом Барта. Часть 2: Это было открытое расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности, переносимости и долгосрочных тенденций эффективности однократного подкожного введения 40 мг эламипретида на срок до 192 недель.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

12

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University School of Medicine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Генетически подтвержденный синдром Барта
  • Мужчина от 12 лет и старше

  • Во время скринингового визита рСКФ должна соответствовать следующим требованиям:

    1. Масса тела > 30 кг И рСКФ > 90 мл/мин при скрининге
    2. Масса тела >40 кг И рСКФ >60, но <90 мл/мин при скрининге
  • Амбулаторный и ослабленный во время 6MWT
  • Стабильное лечение в течение 30 дней до исходного визита

Критерий исключения:

  • Участвовал в другом интервенционном клиническом исследовании в течение 30 дней или в настоящее время включен в неинтервенционное клиническое исследование во время исходного визита, что может смешиваться с этим исследованием
  • Предшествующее или текущее состояние здоровья, которое помешало бы субъекту безопасно участвовать в испытании.
  • Были ли госпитализированы в стационар в течение 30 дней после исходного визита
  • Претерпевает явный пубертатный всплеск роста
  • Имеет неконтролируемую гипертензию
  • Злоупотребление психоактивными веществами в анамнезе в течение года до исходного визита или, вероятно, несоответствие
  • История трансплантации сердца или текущее место в списке ожидания на трансплантацию сердца
  • Для субъектов с ИКД: известные случаи разрядки ИКД за 3 месяца до исходного визита
  • Для субъектов без ИКД: ожидается имплантация ИКД во время проведения исследования.
  • В настоящее время получает лечение химиотерапевтическими агентами или иммунодепрессантами или ранее получал лучевую терапию грудной клетки
  • Получатель стволовых клеток или генной терапии или в настоящее время проходит лечение с помощью терапевтического исследовательского устройства

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Эламипретид, затем плацебо

Экспериментальная часть 1: 12 недель однократного подкожного введения 40 мг эламипретида в период лечения 1 с последующими 12 неделями лечения плацебо в период лечения 2 (разделенные 4-недельным периодом вымывания).

Расширение экспериментальной открытой этикетки, часть 2: Все субъекты будут получать эламипретид в дозе 40 мг подкожно ежедневно в течение 168 недель.
Лекарство: Эламипретид
40 мг ежедневно подкожно в течение 12 недель
Другие имена:
  • МТП-131
Лекарство: Плацебо
ежедневная подкожная инъекция в течение 12 недель.
Другие имена:
  • Плацебо Компаратор
Плацебо Компаратор: Плацебо, затем эламипретид

Часть 1 сравнения плацебо: 12 недель приема однократных ежедневных доз плацебо подкожно в период лечения 1 с последующими 12 неделями лечения эламипретидом в дозе 40 мг в период лечения 2 (разделенные 4-недельным периодом вымывания).

Расширение открытой этикетки плацебо-компаратора, часть 2: Все субъекты будут получать эламипретид в дозе 40 мг подкожно ежедневно в течение 168 недель.
Лекарство: Эламипретид
40 мг ежедневно подкожно в течение 12 недель
Другие имена:
  • МТП-131
Лекарство: Плацебо
ежедневная подкожная инъекция в течение 12 недель.
Другие имена:
  • Плацебо Компаратор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть 1. Расстояние, пройденное во время теста 6-минутной ходьбы (6MWT) при посещении
Временное ограничение: Предварительная доза до 12-й недели (окончание лечения)
Среднее расстояние, пройденное в метрах во время теста 6-минутной ходьбы (6MWT) в конце лечения, где окончание лечения означает окончание 5-го визита (12-я неделя) для периода 1 и конец 10-го визита (12-я неделя) для периода 2. Результаты были объединены для каждого 12-недельного периода.
Предварительная доза до 12-й недели (окончание лечения)
Часть 1: Общий балл усталости на основе BTHS-SA по результатам посещения.
Временное ограничение: До приема дозы, 1, 4, 8 и 12 недели (окончание лечения)
Общий показатель утомляемости (Q1, Q2 и Q4) на основе оценки симптомов синдрома BarTH (BTHS-SA) при посещении перед приемом препарата, на 1, 4, 8 и 12 неделях (окончание лечения). BTHS-SA — это оценка утомляемости из 3 вопросов с использованием шкалы от 0 до 4 баллов для каждого вопроса, где отсутствие усталости = 0 и очень сильная усталость = 4, при этом баллы по всем трем вопросам объединяются и усредняются для всех испытуемых; более низкий балл означает лучший результат, более высокий балл означает худший результат. Комбинированный минимальный балл = 0, максимальный балл = 12. Еженедельные значения основаны на среднем недельном значении за последние 7 дней перед посещением учреждения или приходящей медсестрой для обоих периодов. Результаты каждого 12-недельного периода были объединены, где конец лечения периода 1 = визит 5 (неделя 12), а конец периода 2 = визит 10 (неделя 12).
До приема дозы, 1, 4, 8 и 12 недели (окончание лечения)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть 2: Расстояние, пройденное во время 6MWT
Временное ограничение: От исходного уровня до 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192 недель.
Изменение пройденного расстояния в метрах от базового уровня во время теста 6-минутной ходьбы (6MWT) при посещении, где базовый уровень = Часть 1 Период 1 Предварительная доза
От исходного уровня до 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192 недель.
Часть 2. Изменение по сравнению с базовым уровнем: общий показатель усталости (1-й, 2-й и 4-й кварталы) на основе BTHS-SA по результатам посещения.
Временное ограничение: От исходного уровня до 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192 недель.
Изменение общего показателя усталости (Q1, Q2 и Q4) по сравнению с исходным уровнем (средним) на основе оценки симптомов синдрома BarTH (BTHS-SA) при посещении. BTHS-SA представляет собой оценку утомляемости из 3 вопросов с использованием шкалы от 0 до 4 баллов для каждого вопроса, где отсутствие усталости = 0 и очень сильная усталость = 4, при этом баллы по всем трем вопросам объединяются и усредняются для всех субъектов на момент посещения; более низкий балл означает лучший результат, более высокий балл означает худший результат. Изменение по сравнению с исходным уровнем: увеличение баллов будет означать худший результат, уменьшение баллов означает лучший результат. Суммарный минимальный балл = -12, максимальный балл = 12. Еженедельные значения основаны на среднем недельном значении за последние 7 дней перед посещением учреждения или приходящей медсестрой для обоих периодов. Исходный уровень = период 1 перед дозой.
От исходного уровня до 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192 недель.
Часть 1. Мышечная сила, измеренная с помощью HHD при посещении
Временное ограничение: Предварительная доза до 12-й недели (окончание лечения)
Мышечная сила, измеренная с помощью ручной динамометрии (HHD) в Ньютонах, где окончание лечения означает конец 5-го визита (12-я неделя) для периода 1 и конец 10-го визита (12-я неделя) для периода 2. Результаты суммировались для каждого 12-недельного периода. . Ручная динамометрия оценивает среднюю силу разгибателей коленей обеих ног.
Предварительная доза до 12-й недели (окончание лечения)
Часть 2. Изменение по сравнению с исходным уровнем: мышечная сила по HHD (ньютоны) по посещениям
Временное ограничение: От исходного уровня до 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192 недель.
Мышечная сила, измеренная с помощью портативной динамометрии (HHD) в Ньютонах. Ручная динамометрия оценивает среднюю силу разгибателей коленей обеих ног. Изменение по сравнению с базовым уровнем, где базовый уровень = Часть 1. Период 1. Предварительная доза: чем больше положительное изменение, тем лучше результат; чем меньше положительное изменение (или отрицательное изменение), тем хуже результат.
От исходного уровня до 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192 недель.
Часть 1: 5XSST от Visit
Временное ограничение: Предварительная доза до 12-й недели (окончание лечения)
Время (в секундах) для выполнения пятикратного упражнения «Сидеть-Встать», где окончание лечения означает окончание 5-го визита (12-я неделя) для периода 1 и конец 10-го визита (12-я неделя) для периода 2. Результаты были объединены для каждого Срок 12 недель.
Предварительная доза до 12-й недели (окончание лечения)
Часть 2. Изменение по сравнению с базовым уровнем: 5x визитов в режиме ожидания
Временное ограничение: От исходного уровня до 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192 недель.
Изменение базового уровня во времени (в секундах), где базовый уровень = Часть 1, период 1. Предварительная доза для завершения пятикратного периода сидя-вставания при посещении. Больше времени означает худший результат, меньше времени означает лучший результат.
От исходного уровня до 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192 недель.
Часть 1: Оценка баланса приложения SWAY при посещении
Временное ограничение: Предварительная доза до 12-й недели (окончание лечения)
Оценка баланса с помощью приложения SWAY состоит из пяти позиций, каждая из которых выполняется в течение 10 секунд, и оценивает стабильность позы по шкале от 0 до 100, при этом более высокие баллы указывают на лучшую стабильность позы от предварительной дозы до 12-й недели (окончание лечения), где окончание лечения означает прекращение лечения. 5-го визита (12-я неделя) для периода 1 и конца 10-го визита (12-я неделя) для периода 2. Результаты объединяли для каждого 12-недельного периода.
Предварительная доза до 12-й недели (окончание лечения)
Часть 2: Изменение по сравнению с базовым уровнем: Оценка баланса приложения SWAY
Временное ограничение: От исходного уровня до 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192 недель.
Изменение по сравнению с базовым уровнем: Оценка баланса с применением приложения SWAY, где базовый уровень = Часть 1, Период 1. Оценка баланса с применением приложения SWAY перед введением дозы состоит из пяти позиций, каждая из которых выполняется в течение 10 секунд, и оценивает стабильность позы по шкале от 0 до 100, при этом более высокие баллы указывают на лучшую стабильность позы. Увеличение показателя по сравнению с исходным уровнем является лучшим результатом, а снижение показателя — худшим результатом.
От исходного уровня до 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192 недель.
Часть 1. Шкала общего впечатления пациентов о симптомах
Временное ограничение: Предварительная доза, 1-я неделя, 12-я неделя (окончание лечения)
Состояние здоровья, сообщаемое пациентом, за последнюю неделю на момент визита, при этом окончание лечения означает окончание 5-го визита (12-я неделя) для периода 1 и конец 10-го визита (12-я неделя) для периода 2. Результаты суммировались для каждого 12-недельного периода. . Баллы варьируются от 0 до 40 для подростков и от 0 до 50 для взрослых. Шкала PGI следующая: 0 = нет, 1 = легкая, 2 = средняя, ​​3 = тяжелая и 4 = очень тяжелая. Более высокий балл означает худшее состояние здоровья, худший результат; более низкий балл означает лучшее состояние здоровья, означает лучший результат.
Предварительная доза, 1-я неделя, 12-я неделя (окончание лечения)
Часть 2. Изменение по сравнению с исходным уровнем: шкала общего впечатления пациентов о симптомах при посещении
Временное ограничение: От исходного уровня до 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192 недель.
Часть 2: Изменение по сравнению с исходным уровнем: шкала общего впечатления пациента о симптомах при посещении Состояние здоровья пациента за последнюю неделю, где исходный уровень = часть 1, период 1. Предварительная доза, вводимая на 12 неделе для периода 1 и периода 2. Баллы варьируются от 0. -40 для подростков и 0-50 для взрослых. Шкала PGI следующая: 1 = нет, 2 = легкая, 3 = средняя, ​​4 = тяжелая и 5 = очень тяжелая. Изменение по сравнению с исходным уровнем: более высокий балл означает худшее состояние здоровья, означает худший результат; более низкий балл означает лучшее состояние здоровья, означает лучший результат.
От исходного уровня до 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192 недель.
Часть 1: Часть 1: Общее впечатление клинициста
Временное ограничение: Предварительная доза до 12-й недели (окончание лечения)
Общая шкала клинического впечатления при посещении: общее состояние здоровья, сообщаемое клиницистом, в конце лечения, назначенного на 12 неделе в течение периода 1 и периода 2. Баллы варьируются от 0 до 6 как для подростков, так и для взрослых. Шкала PGI следующая: 1 = очень лучше, 2 = умеренно лучше, 3 = немного лучше, 4 = без изменений и 5 = немного хуже, 6 = очень хуже. Более высокий балл означает худшее состояние здоровья, худший результат; более низкий балл означает лучшее состояние здоровья, означает лучший результат. Окончание лечения означает окончание 5-го визита (12-я неделя) для периода 1 и окончание 10-го визита (12-я неделя) для периода 2. Результаты суммировались для каждого 12-недельного периода.
Предварительная доза до 12-й недели (окончание лечения)
Часть 2. Изменение по сравнению с базовым уровнем: шкала симптомов CGI
Временное ограничение: От исходного уровня до 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192 недель.
Изменение по сравнению с исходным уровнем: шкала симптомов CGI по посещениям, где исходный уровень = часть 1, период 1, предварительная доза. Общая шкала клинического впечатления: общее состояние здоровья, сообщаемое врачом, в конце лечения, назначенного на 12 неделе в течение периода 1 и периода 2. Баллы варьируются от 0 до 6 как для подростков, так и для взрослых. Шкала PGI следующая: 1 = очень лучше, 2 = умеренно лучше, 3 = немного лучше, 4 = без изменений и 5 = немного хуже, 6 = очень хуже. Изменение по сравнению с исходным уровнем: более высокий балл означает худшее состояние здоровья, означает худший результат; более низкий балл означает лучшее состояние здоровья, означает лучший результат.
От исходного уровня до 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192 недель.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Stealth BioTherapeutics Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Hilary Vernon, MD, PhD, McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University, Baltimore, MD, USA

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 июля 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

5 октября 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

11 октября 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 марта 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 марта 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 апреля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SPIBA-201

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром Барта

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться