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Barth Syndrome 환자에서 Elamipretide의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 시험 (TAZPOWER)

2024년 4월 14일 업데이트: Stealth BioTherapeutics Inc.

유전적으로 확인된 Barth Syndrome이 있는 피험자에서 Elamipretide(MTP-131) 피하 주사 후 공개 라벨 치료 확장의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 2상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 교차 시험

Barth Syndrome 환자에서 elamipretide의 안전성, 효능 및 내약성을 평가하기 위한 무작위 이중 맹검 교차 시험.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

유전적으로 확인된 바르트 증후군 환자를 대상으로 엘라미프레타이드 피하 주사의 안전성, 내약성 및 효능을 평가한 후 공개 라벨 치료 연장을 위한 제2상 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 교차 시험입니다. 파트 1은 바르트 증후군 환자에게 12주 동안 엘라미프레타이드 40mg을 매일 1회 피하(SC) 투여하여 안전성, 내약성 및 유효성을 평가하기 위한 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조, 교차 시험이었습니다. 파트 2: 이는 최대 192주 동안 엘라미프레타이드 40mg의 단일 일일 SC 용량의 효능에 대한 장기적인 안전성, 내약성 및 종단적 추세를 평가하기 위한 공개 연장 시험이었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University School of Medicine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 유전적으로 확인된 바스 증후군
  • 만 12세 이상 남성

  • 스크리닝 방문 시 eGFR은 다음을 충족해야 합니다.

    1. 스크리닝 시 체중 >30kg AND eGFR > 90mL/분
    2. 스크리닝 시 체중 >40kg AND eGFR >60 그러나 <90mL/min
  • 6MWT 동안 보행 및 장애
  • 기준선 방문 전 30일 동안 안정적인 약물 치료

제외 기준:

  • 30일 이내에 또 다른 중재 임상 시험에 참여했거나 현재 이 임상 시험과 잠재적으로 혼동을 일으킬 수 있는 기준선 방문에서 비 중재 임상 시험에 등록되어 있습니다.
  • 피험자가 시험에 안전하게 참여하는 것을 방해하는 이전 또는 현재의 의학적 상태
  • 기준선 방문 후 30일 이내에 입원 환자 입원을 받은 경우
  • 명백한 사춘기 성장 분출을 겪고 있습니다.
  • 조절되지 않는 고혈압이 있다
  • 기준 방문 전 1년 이내에 약물 남용 이력이 있거나 준수하지 않을 가능성이 있는 경우
  • 심장 이식 이력 또는 현재 심장 이식 대기자 명단에 있는 경우
  • ICD가 있는 피험자의 경우: 기준선 방문 전 3개월 동안 알려진 ICD 방전 발생
  • ICD가 없는 피험자의 경우: 연구 수행 중 ICD 이식을 받을 것으로 예상됨
  • 현재 화학요법제 또는 면역억제제로 치료를 받고 있거나 이전에 흉부 방사선 요법을 받은 적이 있는 자
  • 줄기 세포 또는 유전자 치료를 받거나 현재 치료 조사 장치로 치료를 받고 있는 사람

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Elamipretide, 그 다음 위약

실험 파트 1: 치료 기간 1에서 엘라미프레티드 40mg을 12주간 매일 단일 SC 투여한 후 치료 기간 2에서 12주간 위약 치료(4주간의 휴약 기간으로 구분).

실험적 오픈 라벨 확장 파트 2: 모든 피험자는 최대 168주 동안 Elamipretide 40mg SC 주사를 매일 투여받게 됩니다.
의약품: 엘라미프레타이드
12주 동안 매일 40mg 피하주사
다른 이름들:
  • MTP-131
의약품: 위약
12주 동안 매일 피하주사
다른 이름들:
  • 위약 비교기
위약 비교기: 위약, 그 다음 Elamipretide

위약 비교 파트 1: 치료 기간 1에서 위약을 12주간 매일 단일 SC 투여한 후 치료 기간 2에서 40mg 엘라미프레티드로 12주간 치료(4주간의 휴약 기간으로 구분).

위약 비교기 오픈 라벨 확장 파트 2: 모든 피험자는 최대 168주 동안 Elamipretide 40mg SC 주사를 매일 투여받게 됩니다.
의약품: 엘라미프레타이드
12주 동안 매일 40mg 피하주사
다른 이름들:
  • MTP-131
의약품: 위약
12주 동안 매일 피하주사
다른 이름들:
  • 위약 비교기

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1부: 방문을 통한 6분 걷기 테스트 중 걸은 거리(6MWT)
기간: 12주차(치료 종료)까지의 사전 투여
치료 종료 시 6분 걷기 테스트(6MWT) 동안 평균 보행 거리(미터). 여기서 치료 종료는 1기의 경우 방문 5(12주) 종료, 2기의 경우 10차 방문(12주)의 종료를 의미합니다. 결과 각 12주 기간 동안 통합되었습니다.
12주차(치료 종료)까지의 사전 투여
파트 1: 방문별 BTHS-SA를 기반으로 한 총 피로 점수.
기간: 투여 전, 1주차, 4주차, 8주차, 12주차(치료 종료)
총 피로 점수(1분기, 2분기 및 4분기) 투여 전, 1주차, 4주차, 8주차 및 12주차(치료 종료)에 방문하여 BarTH 증후군 증상 평가(BTHS-SA)를 기준으로 합니다. BTHS-SA는 피로 없음 =0, 매우 심한 피로 =4인 각 질문에 대해 0~4점 척도를 사용하는 3개 질문 피로 평가이며, 3개 질문 모두의 점수를 합산하여 모든 과목에 대한 평균을 냅니다. 점수가 낮을수록 좋은 결과를 의미하고, 점수가 높을수록 나쁜 결과를 의미합니다. 결합된 최소 점수=0, 최대 점수=12. 주간 값은 두 기간 모두 현장 방문 또는 방문 간호사 방문 전 지난 7일의 주간 평균을 기준으로 합니다. 각 12주 기간의 결과를 합쳤는데, 여기서 1기의 치료 종료 = 5차 방문(12주), 2기의 종료 = 10차 방문(12주)
투여 전, 1주차, 4주차, 8주차, 12주차(치료 종료)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
2부: 6MWT 동안 걸은 거리
기간: 12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 72주차, 96주차, 168주차, 192주차까지의 기준선
6분 걷기 테스트(6MWT) 동안 기준선 = 파트 1 기간 1 투여 전 방문에 의한 보행 거리(미터 단위)에 대한 변경
12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 72주차, 96주차, 168주차, 192주차까지의 기준선
2부: 기준선에서의 변화: 방문별 BTHS-SA를 기반으로 한 총 피로 점수(Q1, Q2 및 Q4)
기간: 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주, 120주, 144주, 168주, 192주까지의 기준선
방문별 BarTH 증후군 증상 평가(BTHS-SA)를 기준으로 한 총 피로 점수(Q1, Q2 및 Q4)의 기준선(평균) 변화. BTHS-SA는 피로 없음 =0, 매우 심한 피로 =4인 각 질문에 대해 0-4점 척도를 사용하는 3개 질문 피로 평가이며, 3개 질문 모두의 점수를 합산하고 방문별로 모든 대상에 대해 평균을 냅니다. 점수가 낮을수록 좋은 결과를 의미하고, 점수가 높을수록 나쁜 결과를 의미합니다. 기준선으로부터의 변화: 점수가 높아지면 결과가 나빠지고, 점수가 낮아지면 결과가 좋아집니다. 결합된 최소 점수=-12, 최대 점수=12. 주간 값은 두 기간 모두 현장 방문 또는 방문 간호사 방문 전 지난 7일의 주간 평균을 기준으로 합니다. 기준선 = 기간 1 사전 투여.
12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주, 120주, 144주, 168주, 192주까지의 기준선
1부: 방문을 통해 HHD로 측정한 근력
기간: 12주차(치료 종료)까지의 사전 투여
Newtons에서 HHD(handheld dynamometry)로 측정한 근력. 치료 종료는 1기의 경우 5차 방문(12주) 종료, 2기의 10차 방문(12주)의 종료를 의미합니다. 결과는 각 12주 동안 통합되었습니다. . 휴대용 동력측정법은 양쪽 다리의 무릎 신근의 평균 강도를 평가합니다.
12주차(치료 종료)까지의 사전 투여
2부: 기준선에서의 변화: 방문에 의한 HHD(뉴턴)별 근력
기간: 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96,168주, 192주까지의 기준선
뉴턴 단위의 휴대용 동력측정법(HHD)으로 측정한 근력. 휴대용 동력측정법은 양쪽 다리의 무릎 신근의 평균 강도를 평가합니다. 기준선 = 파트 1 기간 1 투여 전인 기준선으로부터의 변화: 긍정적인 변화가 클수록 결과는 더 좋고, 긍정적인 변화(또는 부정적인 변화)가 작을수록 결과는 더 나쁩니다.
12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96,168주, 192주까지의 기준선
1부: 방문을 통한 5XSST
기간: 12주차(치료 종료)까지의 사전 투여
5회 기립을 완료하는 데 걸리는 시간(초). 여기서 치료 종료는 기간 1의 경우 5차 방문(12주) 종료, 기간 2의 경우 10차 방문(12주)의 종료를 의미합니다. 결과는 각 항목에 대해 통합되었습니다. 12주 기간.
12주차(치료 종료)까지의 사전 투여
2부: 기준선에서 변경: 방문 대기에서 5배
기간: 12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 72주차, 96주차, 168주차, 192주차까지의 기준선
기준선의 시간(초 단위) 변화. 기준선= 파트 1 기간 1 사전 투여로 방문하여 5회 기립 자세를 완료합니다. 시간이 길다는 것은 결과가 나쁘다는 뜻이고, 시간이 짧다는 것은 결과가 좋다는 뜻입니다.
12주차, 24주차, 36주차, 48주차, 72주차, 96주차, 168주차, 192주차까지의 기준선
1부: 방문을 통한 SWAY 애플리케이션 균형 평가
기간: 12주차(치료 종료)까지의 사전 투여
SWAY 적용 균형 평가는 각각 10초 동안 수행된 5가지 자세로 구성되며 자세 안정성을 0~100점으로 점수를 매깁니다. 점수가 높을수록 투여 전부터 치료 종료를 의미하는 12주차(치료 종료)까지 자세 안정성이 더 우수함을 나타냅니다. 1기의 경우 방문 5(12주) 및 2기의 경우 10차 방문(12주) 종료. 결과는 각 12주 기간 동안 통합되었습니다.
12주차(치료 종료)까지의 사전 투여
2부: 기준선에서의 변경: SWAY 애플리케이션 균형 평가
기간: 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96,168주, 192주까지의 기준선
기준선 변경: SWAY 적용 균형 평가(기준선 = 1부 기간 1) 투여 전 SWAY 적용 균형 평가는 각각 10초 동안 수행된 5가지 자세로 구성되며 0~100점 척도로 자세 안정성 점수를 매깁니다. 점수가 높을수록 자세 안정성이 더 우수함을 의미합니다. 기준선보다 증가하면 더 나은 결과이고 점수가 감소하면 더 나쁜 결과입니다.
12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96,168주, 192주까지의 기준선
1부: 증상에 대한 환자의 전반적인 인상 척도
기간: 투여 전, 1주차, 12주차(치료 종료)
지난 주 방문을 통해 환자가 보고한 건강 상태. 여기서 치료 종료는 기간 1의 경우 5차 방문(12주) 종료, 기간 2의 경우 10차 방문(12주)의 종료를 의미합니다. 결과는 각 12주 동안 통합되었습니다. . 점수 범위는 청소년의 경우 0~40점, 성인의 경우 0~50점입니다. PGI 척도는 다음과 같습니다: 0=없음, 1=약함, 2=보통, 3=심함, 4=매우심함. 점수가 높을수록 건강 상태가 더 나쁘고 결과가 더 나쁘다는 것을 의미합니다. 점수가 낮을수록 건강 상태가 더 좋고 결과가 더 좋다는 것을 의미합니다.
투여 전, 1주차, 12주차(치료 종료)
파트 2: 기준선으로부터의 변화: 방문에 따른 증상에 대한 환자의 전반적인 인상 척도
기간: 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주, 120주, 144주, 168주, 192주까지의 기준선
파트 2: 기준선으로부터의 변화: 방문에 의한 증상의 환자 전반적 인상 척도 기준선 = 파트 1 기간 1 사전 투여, 기간 1 및 기간 2에 대해 12주차에 투여된 지난 주 동안 환자가 보고한 건강 상태. 점수 범위는 0부터 청소년은 -40, 성인은 0-50입니다. PGI 척도는 다음과 같습니다: 1=없음, 2=약함, 3=보통, 4=심함, 5=매우 심함. 기준치로부터의 변화: 점수가 높을수록 건강 상태가 더 나쁘고 결과가 더 나쁘다는 것을 의미합니다. 점수가 낮을수록 건강 상태가 더 좋고 결과가 더 좋다는 것을 의미합니다.
12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주, 120주, 144주, 168주, 192주까지의 기준선
1부: 1부: 임상의의 전반적인 인상
기간: 12주차(치료 종료)까지의 사전 투여
방문별 임상의 전반적인 인상 척도: 치료 종료 시 임상의가 보고한 전반적인 건강 상태, 1차 및 2차 기간 동안 12주차에 실시. 점수 범위는 청소년과 성인 모두 0~6입니다. PGI 척도는 다음과 같습니다: 1= 매우 좋아짐, 2= 약간 좋아짐, 3= 약간 좋아짐, 4= 변화 없음, 5= 약간 나빠짐 6= 매우 나빠짐. 점수가 높을수록 건강 상태가 더 나쁘고 결과가 더 나쁘다는 것을 의미합니다. 점수가 낮을수록 건강 상태가 더 좋고 결과가 더 좋다는 것을 의미합니다. 치료 종료는 1기의 경우 방문 5(12주차) 종료, 2기의 경우 10차 방문(12주차)의 종료를 의미합니다. 결과는 각 12주 기간 동안 통합되었습니다.
12주차(치료 종료)까지의 사전 투여
2부: 기준선에서의 변화: CGI 증상 척도
기간: 12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주, 120주, 144주, 168주, 192주까지의 기준선
기준선으로부터의 변경: 기준선 = 파트 1 기간 1 투여 전 방문에 따른 CGI 증상 척도. 임상의 종합적 인상 척도(Clinician Global Impression Scale): 임상의가 보고한 치료 종료 시 전반적인 건강 상태로, 1차 및 2차 기간 동안 12주차에 실시됩니다. 점수 범위는 청소년과 성인 모두 0~6입니다. PGI 척도는 다음과 같습니다: 1= 매우 좋아짐, 2= 약간 좋아짐, 3= 약간 좋아짐, 4= 변화 없음, 5= 약간 나빠짐 6= 매우 나빠짐. 기준치로부터의 변화: 점수가 높을수록 건강 상태가 더 나쁘고 결과가 더 나쁘다는 것을 의미합니다. 점수가 낮을수록 건강 상태가 더 좋고 결과가 더 좋다는 것을 의미합니다.
12주, 24주, 36주, 48주, 72주, 96주, 120주, 144주, 168주, 192주까지의 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Stealth BioTherapeutics Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Hilary Vernon, MD, PhD, McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University, Baltimore, MD, USA

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 7월 5일

기본 완료 (실제)

2018년 10월 5일

연구 완료 (실제)

2021년 10월 11일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 3월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 3월 27일

처음 게시됨 (실제)

2017년 4월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 14일

마지막으로 확인됨

2024년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SPIBA-201

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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