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Un ensayo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la elamipretida en sujetos con síndrome de Barth (TAZPOWER)

14 de abril de 2024 actualizado por: Stealth BioTherapeutics Inc.

Un ensayo cruzado de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de las inyecciones subcutáneas de elamipretida (MTP-131) en sujetos con síndrome de Barth genéticamente confirmado seguido de una extensión de tratamiento de etiqueta abierta

Un ensayo cruzado doble ciego aleatorizado para evaluar la seguridad, la eficacia y la tolerabilidad de la elamipretida en sujetos con síndrome de Barth.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Un ensayo cruzado de fase 2, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de las inyecciones subcutáneas de elamipretida en sujetos con síndrome de Barth genéticamente confirmado seguido de una extensión del tratamiento de etiqueta abierta. La parte 1 fue un ensayo cruzado, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de dosis únicas diarias subcutáneas (SC) de 40 mg de elamipretida administradas durante 12 semanas en sujetos con síndrome de Barth. Parte 2: Este fue un ensayo de extensión abierto para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y las tendencias longitudinales a largo plazo en la eficacia de dosis SC diarias únicas de 40 mg de elamipretida durante hasta 192 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University School of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Síndrome de Barth confirmado genéticamente
  • Varón de 12 años en adelante

  • En la visita de selección, la eGFR debe cumplir con lo siguiente:

    1. Peso corporal >30 kg Y eGFR > 90 ml/min en la selección
    2. Peso corporal >40 kg Y eGFR >60 pero <90 ml/min en la selección
  • Ambulatorio y discapacitado durante la 6MWT
  • Con medicación estable durante 30 días antes de la visita inicial

Criterio de exclusión:

  • Participó en otro ensayo clínico intervencionista dentro de los 30 días posteriores o actualmente está inscrito en un ensayo clínico no intervencionista en la visita inicial, lo que podría generar confusión con este ensayo.
  • Condición médica anterior o actual que impediría que el sujeto participe de manera segura en el ensayo
  • Ha sido hospitalizado como paciente hospitalizado dentro de los 30 días posteriores a la visita inicial
  • Está experimentando un crecimiento puberal aparente.
  • Tiene hipertensión no controlada
  • Historial de abuso de sustancias dentro del año anterior a la visita de referencia o es probable que no cumpla
  • Historial de trasplante de corazón o ubicación actual en la lista de espera para un trasplante de corazón
  • Para sujetos con un DAI: ocurrencia conocida de descarga del DAI en los 3 meses anteriores a la visita inicial
  • Para sujetos sin un ICD: se espera que se les implante un ICD durante la realización del estudio
  • Actualmente recibe tratamiento con agentes quimioterapéuticos o agentes inmunosupresores o ha recibido radioterapia previa en el tórax
  • Receptor de terapia génica o de células madre o actualmente en tratamiento con un dispositivo terapéutico en investigación

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Elamipretida, luego Placebo

Parte experimental 1: 12 semanas de dosis SC diarias únicas de 40 mg de elamipretida en el Período de tratamiento 1 seguidas de 12 semanas de tratamiento con placebo en el Período de tratamiento 2 (separadas por un período de lavado de 4 semanas).

Extensión experimental de etiqueta abierta, parte 2: todos los sujetos recibirán inyecciones diarias SC de 40 mg de elamipretida durante un máximo de 168 semanas.
Droga: Elamipretida
Inyección subcutánea diaria de 40 mg durante 12 semanas
Otros nombres:
  • MTP-131
Droga: Placebo
inyección subcutánea diaria durante 12 semanas
Otros nombres:
  • Comparador de placebos
Comparador de placebos: Placebo, luego Elamipretida

Comparador de placebo, Parte 1: 12 semanas de dosis SC diarias únicas de placebo en el Período de tratamiento 1 seguidas de 12 semanas de tratamiento con 40 mg de elamipretida en el Período de tratamiento 2 (separadas por un período de lavado de 4 semanas).

Extensión de etiqueta abierta del comparador de placebo, parte 2: todos los sujetos recibirán inyecciones diarias SC de 40 mg de elamipretida durante un máximo de 168 semanas.
Droga: Elamipretida
Inyección subcutánea diaria de 40 mg durante 12 semanas
Otros nombres:
  • MTP-131
Droga: Placebo
inyección subcutánea diaria durante 12 semanas
Otros nombres:
  • Comparador de placebos

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 1: Distancia recorrida durante la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) por visita
Periodo de tiempo: Predosis hasta la Semana 12 (fin del tratamiento)
Distancia promedio caminada en metros durante la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) al final del tratamiento, donde el final del tratamiento significa el final de la Visita 5 (Semana 12) para el Período 1 y el final de la Visita 10 (Semana 12) para el Período 2. Resultados se agruparon para cada período de 12 semanas.
Predosis hasta la Semana 12 (fin del tratamiento)
Parte 1: Puntuación de fatiga total basada en el BTHS-SA por visita.
Periodo de tiempo: Predosis, semanas 1, 4, 8 y 12 (fin del tratamiento)
Puntuación de fatiga total (Q1, Q2 y Q4) basada en la evaluación de síntomas del síndrome de BarTH (BTHS-SA) mediante visita previa a la dosis, semanas 1, 4, 8 y 12 (fin del tratamiento). El BTHS-SA es una evaluación de la fatiga de 3 preguntas que utiliza una escala de 0 a 4 puntos para cada pregunta, donde ninguna fatiga = 0 y fatiga muy severa = 4, con puntuaciones de las 3 preguntas combinadas y promediadas para todas las materias; una puntuación más baja significa un mejor resultado, una puntuación más alta significa un peor resultado. Puntuación mínima combinada = 0, puntuación máxima = 12. Los valores semanales se basan en el promedio semanal de los últimos 7 días antes de la visita del sitio o de la enfermera visitante para ambos períodos. Se combinaron los resultados de cada período de 12 semanas, donde el final del tratamiento para el período 1 = visita 5 (semana 12) y el final del período 2 = visita 10 (semana 12)
Predosis, semanas 1, 4, 8 y 12 (fin del tratamiento)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 2: Distancia recorrida durante el 6MWT
Periodo de tiempo: Línea de base hasta las semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Cambio desde el valor inicial para la distancia caminada en metros durante la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) por visita donde Valor inicial = Parte 1 Período 1 Predosis
Línea de base hasta las semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Parte 2: Cambio desde el inicio: puntuación total de fatiga (Q1, Q2 y Q4) según BTHS-SA por visita
Periodo de tiempo: Línea de base hasta las semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Cambio desde el valor inicial (media) en la puntuación de fatiga total (Q1, Q2 y Q4) según la evaluación de síntomas del síndrome de BarTH (BTHS-SA) por visita. El BTHS-SA es una evaluación de la fatiga de 3 preguntas que utiliza una escala de 0 a 4 puntos para cada pregunta, donde ninguna fatiga = 0 y fatiga muy severa = 4, con puntuaciones de las 3 preguntas combinadas y promediadas para todos los sujetos por visita; una puntuación más baja significa un mejor resultado, una puntuación más alta significa un peor resultado. Cambio desde el inicio: un aumento en las puntuaciones significaría un peor resultado, una disminución en las puntuaciones significaría un mejor resultado. Puntuación mínima combinada = -12, puntuación máxima = 12. Los valores semanales se basan en el promedio semanal de los últimos 7 días antes de la visita del sitio o de la enfermera visitante para ambos períodos. Línea de base = Predosis del período 1.
Línea de base hasta las semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Parte 1: Fuerza muscular medida por HHD por visita
Periodo de tiempo: Predosis hasta la Semana 12 (fin del tratamiento)
Fuerza muscular medida mediante dinamometría portátil (HHD) en Newtons, donde el final del tratamiento significa el final de la Visita 5 (Semana 12) para el Período 1 y el final de la Visita 10 (Semana 12) para el Período 2. Los resultados se agruparon para cada período de 12 semanas. . La dinamometría manual evalúa la fuerza promedio de los extensores de rodilla de ambas piernas.
Predosis hasta la Semana 12 (fin del tratamiento)
Parte 2: Cambio desde el inicio: Fuerza muscular por HHD (Newtons) por visita
Periodo de tiempo: Línea de base hasta las semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96,168, 192
Fuerza muscular medida mediante dinamometría portátil (HHD) en Newtons. La dinamometría manual evalúa la fuerza promedio de los extensores de rodilla de ambas piernas. Cambio desde el valor inicial donde Valor inicial = Parte 1 Período 1 Predosis: cuanto mayor sea el cambio positivo, mejor será el resultado; cuanto menor sea el cambio positivo (o negativo), peor será el resultado.
Línea de base hasta las semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96,168, 192
Parte 1: 5XSST por visita
Periodo de tiempo: Predosis hasta la Semana 12 (fin del tratamiento)
Tiempo (en segundos) para completar cinco veces sentado y de pie, donde el final del tratamiento significa el final de la visita 5 (semana 12) para el período 1 y el final de la visita 10 (semana 12) para el período 2. Los resultados se agruparon para cada Período de 12 semanas.
Predosis hasta la Semana 12 (fin del tratamiento)
Parte 2: Cambio desde el inicio: visita 5 veces sentado a parado
Periodo de tiempo: Línea de base hasta las semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Cambio en la línea de base en el tiempo (en segundos), donde Línea de base = Parte 1 Período 1 Predosis para completar las cinco veces sentado y de pie por visita. Más tiempo significa peor resultado, menos tiempo significa mejor resultado.
Línea de base hasta las semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96, 168, 192
Parte 1: Evaluaciones del saldo de la solicitud SWAY por visita
Periodo de tiempo: Predosis hasta la Semana 12 (fin del tratamiento)
La evaluación del equilibrio de la aplicación SWAY consta de cinco posturas, cada una realizada durante 10 segundos, y califica la estabilidad postural en una escala de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas indican una mejor estabilidad postural desde la predosis hasta la semana 12 (final del tratamiento), donde el final del tratamiento significa el final. de la Visita 5 (Semana 12) para el Período 1 y al final de la Visita 10 (Semana 12) para el Período 2. Los resultados se agruparon para cada período de 12 semanas.
Predosis hasta la Semana 12 (fin del tratamiento)
Parte 2: Cambio desde el punto de referencia: Evaluación del equilibrio de la aplicación SWAY
Periodo de tiempo: Línea de base hasta las semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96,168, 192
Cambio desde el inicio: Evaluación del equilibrio de la aplicación SWAY, donde Línea de base = Parte 1 Período 1 La evaluación del equilibrio de la aplicación SWAY previa a la dosis consta de cinco posturas realizadas cada una durante 10 segundos y califica la estabilidad postural en una escala de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas indican una mejor estabilidad postural. Un aumento desde el inicio es un mejor resultado y una disminución en la puntuación es un peor resultado.
Línea de base hasta las semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96,168, 192
Parte 1: Escalas de impresión global de síntomas del paciente
Periodo de tiempo: Predosis, Semana 1, Semana 12 (fin del tratamiento)
Estado de salud informado por el paciente durante la semana pasada, por visita, donde el final del tratamiento significa el final de la Visita 5 (Semana 12) para el Período 1 y el final de la Visita 10 (Semana 12) para el Período 2. Los resultados se agruparon para cada período de 12 semanas. . Las puntuaciones varían de 0 a 40 para adolescentes y de 0 a 50 para adultos. La escala de PGI es la siguiente: 0=Ninguno, 1=Leve, 2=Moderado, 3=Severo y 4=Muy severo. Una puntuación más alta significa un peor estado de salud, significa un peor resultado; Una puntuación más baja significa un mejor estado de salud, significa un mejor resultado.
Predosis, Semana 1, Semana 12 (fin del tratamiento)
Parte 2: Cambio desde el inicio: Escalas de impresión global del paciente sobre los síntomas por visita
Periodo de tiempo: Línea de base hasta las semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Parte 2: Cambio desde el inicio: Escalas de impresión global del paciente sobre los síntomas por visita Estado de salud informado por el paciente durante la semana pasada donde el inicio = Parte 1 Período 1 Predosis, administrada en la semana 12 para el Período 1 y el Período 2. Las puntuaciones oscilan entre 0 -40 para adolescentes y 0-50 para adultos. La escala de PGI es la siguiente: 1=Ninguno, 2=Leve, 3=Moderado, 4=Severo y 5=Muy severo. Cambio desde el inicio: una puntuación más alta significa un peor estado de salud, significa un peor resultado; Una puntuación más baja significa un mejor estado de salud, significa un mejor resultado.
Línea de base hasta las semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Parte 1: Parte 1: Impresión global del médico
Periodo de tiempo: Predosis hasta la Semana 12 (fin del tratamiento)
Escala de impresión global del médico por visita: estado de salud general informado por el médico al final del tratamiento, administrado en la semana 12 para el período 1 y el período 2. Las puntuaciones varían de 0 a 6 tanto para adolescentes como para adultos. La escala de PGI es la siguiente: 1= Mucho mejor, 2= Moderadamente mejor, 3= Un poco mejor, 4= Sin cambios y 5= Un poco peor 6= Mucho peor. Una puntuación más alta significa un peor estado de salud, significa un peor resultado; Una puntuación más baja significa un mejor estado de salud, significa un mejor resultado. El final del tratamiento significa el final de la Visita 5 (Semana 12) para el Período 1 y el final de la Visita 10 (Semana 12) para el Período 2. Los resultados se agruparon para cada período de 12 semanas.
Predosis hasta la Semana 12 (fin del tratamiento)
Parte 2: Cambio desde el inicio: Escala de síntomas CGI
Periodo de tiempo: Línea de base hasta las semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192
Cambio desde el inicio: escala de síntomas CGI por visita donde inicio = Parte 1 Período 1 Predosis. Escala de impresión global del médico: estado de salud general informado por el médico al final del tratamiento, administrado en la semana 12 para el período 1 y el período 2. Las puntuaciones varían de 0 a 6 tanto para adolescentes como para adultos. La escala de PGI es la siguiente: 1= Mucho mejor, 2= Moderadamente mejor, 3= Un poco mejor, 4= Sin cambios y 5= Un poco peor 6= Mucho peor. Cambio desde el inicio: una puntuación más alta significa un peor estado de salud, significa un peor resultado; Una puntuación más baja significa un mejor estado de salud, significa un mejor resultado.
Línea de base hasta las semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96, 120, 144, 168, 192

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Stealth BioTherapeutics Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Hilary Vernon, MD, PhD, McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University, Baltimore, MD, USA

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de julio de 2017

Finalización primaria (Actual)

5 de octubre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

11 de octubre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de marzo de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de marzo de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

4 de abril de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de abril de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SPIBA-201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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