バース症候群の被験者におけるエラミプレチドの安全性、忍容性、および有効性を評価するための試験 (TAZPOWER)
2024年4月14日 更新者：Stealth BioTherapeutics Inc.
第 2 相無作為化、二重盲検、プラセボ対照クロスオーバー試験で、遺伝的に確認されたバース症候群に続いて非盲検治療が延長された被験者におけるエラミプレチド (MTP-131) の皮下注射の安全性、忍容性、および有効性を評価する
バース症候群の被験者におけるエラミプレチドの安全性、有効性、忍容性を評価するための無作為化二重盲検交差試験。
調査の概要
詳細な説明
遺伝的に確認されたバース症候群の被験者におけるエラミプレチドの皮下注射とそれに続く非盲検治療の延長の安全性、忍容性、および有効性を評価する第2相ランダム化二重盲検プラセボ対照クロスオーバー試験。
パート 1 は、バース症候群の被験者に 40 mg のエラミプレチドを 1 日 1 回皮下 (SC) 用量で 12 週間投与し、安全性、忍容性、有効性を評価するランダム化二重盲検プラセボ対照クロスオーバー試験でした。
パート 2: これは、最長 192 週間にわたる 40 mg のエラミプレチドの 1 日 1 回皮下投与の長期安全性、忍容性、および有効性の長期的傾向を評価するための非盲検拡張試験でした。
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University School of Medicine
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 遺伝的に確認されたバース症候群
- 12歳以上の男性
スクリーニング訪問時に、eGFR は以下を満たす必要があります。
- -スクリーニング時の体重> 30 kgおよびeGFR> 90mL /分
- スクリーニング時の体重 >40kg かつ eGFR >60 ただし <90mL/分
- 6MWT 中は歩行可能で障害がある
- -ベースライン訪問の前の30日間の安定した投薬
除外基準:
- -30日以内に別の介入臨床試験に参加したか、現在、ベースライン訪問時に非介入臨床試験に登録されており、この試験と交絡する可能性があります
- -被験者が安全に治験に参加することを妨げる以前または現在の病状
- -ベースライン訪問から30日以内に入院患者の入院を受けました
- 明らかに思春期の急成長を遂げている
- コントロールされていない高血圧がある
- -ベースライン訪問の前の1年以内に乱用された物質の履歴、またはコンプライアンス違反の可能性がある
- -心臓移植の歴史、または現在の心臓移植の待機リストへの配置
- -ICDのある被験者の場合：ベースライン訪問の3か月前にICD放電が発生したことがわかっている
- -ICDのない被験者の場合：研究の実施中にICDの移植を受けることが予想される
- -現在、化学療法剤または免疫抑制剤による治療を受けているか、胸部への以前の放射線療法を受けています
- -幹細胞または遺伝子治療のレシピエント、または現在治療用治験機器による治療を受けている
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エラミプレチド、その後プラセボ
実験パート 1: 治療期間 1 で 40 mg のエラミプレチドを 12 週間毎日単回皮下投与し、その後治療期間 2 でプラセボを用いた 12 週間の治療を行った (4 週間の休薬期間で区切られた)。 実験的オープンラベル拡張パート 2: すべての被験者は最長 168 週間、毎日エラミプレチド 40mg を皮下注射されます。 |
12週間、毎日40mgの皮下注射
他の名前：
12週間毎日皮下注射
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ、次にエラミプレチド
プラセボ比較パート 1: 治療期間 1 におけるプラセボの 12 週間の 1 日単回皮下投与、その後の治療期間 2 における 40 mg のエラミプレチドによる 12 週間の治療 (4 週間の休薬期間によって区切られる)。 プラセボ比較オープンラベル延長パート 2: すべての被験者は最長 168 週間、毎日エラミプレチド 40mg を皮下注射されます。 |
12週間、毎日40mgの皮下注射
他の名前：
12週間毎日皮下注射
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パート 1: 訪問による 6 分間歩行テスト (6MWT) での歩行距離
時間枠：投与前から12週目（治療終了）まで
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治療終了時の 6 分間歩行テスト (6MWT) 中に歩いた平均距離 (メートル単位)。治療終了とは、期間 1 の訪問 5 (12 週) の終了および期間 2 の訪問 10 (12 週) の終了を意味します。 12 週間ごとにプールされました。
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投与前から12週目（治療終了）まで
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パート 1: 訪問ごとの BTHS-SA に基づく総疲労スコア。
時間枠：投与前、1、4、8、12週目（治療終了）
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合計疲労スコア (Q1、Q2、および Q4) 投与前、1、4、8、および 12 週目 (治療終了時) の訪問による BarTH 症候群症状評価 (BTHS-SA) に基づく。
BTHS-SA は、各質問に 0 ～ 4 ポイントのスケールを使用する 3 つの質問からなる疲労評価で、疲労なし =0、非常に重度の疲労 =4 であり、3 つの質問すべてのスコアが結合され、すべての被験者について平均されます。スコアが低いほど結果が良好であることを意味し、スコアが高いほど結果が悪いことを意味します。
合計最小スコア = 0、最大スコア = 12。
週ごとの値は、両方の期間の現場または訪問看護師の訪問前の過去 7 日間の週平均に基づいています。
12 週間の各期間の結果が結合され、期間 1 の治療終了 = 来院 5 (12 週目)、期間 2 の終了 = 来院 10 (12 週目) となります。
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投与前、1、4、8、12週目（治療終了）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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パート 2: 6MWT 中に歩いた距離
時間枠：ベースラインから 12、24、36、48、72、96、168、192 週目まで
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訪問による 6 分間歩行テスト (6MWT) 中の歩行距離のベースラインからの変化 (メートル単位)。 ここで、ベースライン = パート 1 期間 1 投与前
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ベースラインから 12、24、36、48、72、96、168、192 週目まで
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パート 2: ベースラインからの変化: 訪問別の BTHS-SA に基づく総疲労スコア (Q1、Q2、および Q4)
時間枠：ベースラインから 12、24、36、48、72、96、120、144、168、192 週目まで
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総疲労スコア (Q1、Q2、および Q4) のベースライン (平均) からの変化は、訪問による BarTH 症候群症状評価 (BTHS-SA) に基づいています。
BTHS-SA は、各質問に 0 ～ 4 ポイントのスケールを使用する 3 つの質問による疲労評価で、疲労なし =0、非常に重度の疲労 =4 で、3 つの質問すべてのスコアが結合され、訪問ごとにすべての被験者の平均がとられます。スコアが低いほど結果が良好であることを意味し、スコアが高いほど結果が悪いことを意味します。
ベースラインからの変化: スコアの増加は結果の悪化を意味し、スコアの減少は結果の改善を意味します。
合計最小スコア = -12、最大スコア = 12。
週ごとの値は、両方の期間の現場または訪問看護師の訪問前の過去 7 日間の週平均に基づいています。
ベースライン = 期間 1 の投与前。
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ベースラインから 12、24、36、48、72、96、120、144、168、192 週目まで
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パート 1: 訪問による HHD によって測定された筋力
時間枠：投与前から12週目（治療終了）まで
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ハンドヘルドダイナモメトリー (HHD) によってニュートン単位で測定された筋力。治療の終了とは、期間 1 の訪問 5 (12 週) の終了および期間 2 の訪問 10 (12 週) の終了を意味します。結果は 12 週間の期間ごとにプールされました。 。
ハンドヘルドダイナモメトリーは、両脚の膝伸筋の平均強度を評価します。
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投与前から12週目（治療終了）まで
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パート 2: ベースラインからの変化: 訪問による HHD (ニュートン) による筋力
時間枠：ベースラインから 12、24、36、48、72、96、168、192 週目まで
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ハンドヘルドダイナモメトリー (HHD) によってニュートン単位で測定された筋力。
ハンドヘルドダイナモメトリーは、両脚の膝伸筋の平均強度を評価します。
ベースラインからの変化 (ベースライン = パート 1 期間 1 投与前): プラスの変化が大きいほど結果は良く、プラスの変化 (またはマイナスの変化) の数値が小さいほど結果は悪くなります。
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ベースラインから 12、24、36、48、72、96、168、192 週目まで
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パート 1: 訪問による 5XSST
時間枠：投与前から12週目（治療終了）まで
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5 回の座位から立位を完了するまでの時間 (秒)。治療の終了とは、期間 1 の訪問 5 (12 週) の終了と、期間 2 の訪問 10 (12 週) の終了を意味します。結果はそれぞれについてプールされました。 12週間の期間。
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投与前から12週目（治療終了）まで
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パート 2: ベースラインからの変更: 5 倍の着席から待機への訪問
時間枠：ベースラインから 12、24、36、48、72、96、168、192 週目まで
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ベースラインの時間変化（秒単位）。ベースライン = パート 1 期間 1 来院までに 5 回の座位から立位を完了するための投与前。
時間が長いほど結果は悪くなり、時間が短いほど結果は良くなります。
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ベースラインから 12、24、36、48、72、96、168、192 週目まで
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パート 1: 訪問による SWAY アプリケーションバランス評価
時間枠：投与前から12週目（治療終了）まで
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SWAY アプリケーションバランス評価は、それぞれ 10 秒間実行される 5 つのスタンスで構成され、姿勢の安定性を 0 ～ 100 のスケールでスコア付けします。スコアが高いほど、投与前から 12 週目 (治療終了) までの姿勢の安定性が良好であることを示します。治療終了は終了を意味します。期間 1 については訪問 5 (第 12 週) の終わり、期間 2 については訪問 10 (第 12 週) の終わり。結果は 12 週間ごとにプールされました。
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投与前から12週目（治療終了）まで
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パート 2: ベースラインからの変更: SWAY アプリケーションバランス評価
時間枠：ベースラインから 12、24、36、48、72、96、168、192 週目まで
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ベースラインからの変更: SWAY アプリケーション バランス評価、ここでベースライン = パート 1 期間 1 投与前SWAY アプリケーション バランス評価は、それぞれ 10 秒間実行される 5 つのスタンスで構成され、0 ～ 100 のスケールで姿勢の安定性をスコアリングします。スコアが高いほど、姿勢の安定性が優れていることを示します。
ベースラインからの増加はより良い結果であり、スコアの減少はより悪い結果です。
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ベースラインから 12、24、36、48、72、96、168、192 週目まで
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パート 1: 患者の症状の全体的な印象スケール
時間枠：投与前、1週目、12週目（治療終了）
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過去 1 週間の来院別の患者報告の健康状態。治療の終了とは、期間 1 の来院 5 (12 週目) の終了および期間 2 の来院 10 (12 週目) の終了を意味します。結果は 12 週間ごとにプールされました。 。
スコアの範囲は、青少年の場合は 0 ～ 40、成人の場合は 0 ～ 50 です。
PGI スケールは次のとおりです: 0= なし、1= 軽度、2= 中等度、3= 重度、4= 非常に重度。
スコアが高いほど健康状態が悪く、結果も悪くなります。スコアが低いほど健康状態が良好であることを意味し、結果が良好であることを意味します。
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投与前、1週目、12週目（治療終了）
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パート 2: ベースラインからの変化: 来院別の症状の患者の全体的な印象スケール
時間枠：ベースラインから 12、24、36、48、72、96、120、144、168、192 週目まで
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パート 2: ベースラインからの変化: 来院による症状の患者の全体的な印象スケール 過去 1 週間に患者が報告した健康状態、ベースライン = パート 1 期間 1 投与前、期間 1 および期間 2 の 12 週目に投与。スコアの範囲は 0青少年の場合は -40、成人の場合は 0 ～ 50。
PGI スケールは次のとおりです: 1= なし、2= 軽度、3= 中等度、4= 重度、5= 非常に重度。
ベースラインからの変化: スコアが高いほど、健康状態が悪化し、結果も悪化することを意味します。スコアが低いほど健康状態が良好であることを意味し、結果が良好であることを意味します。
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ベースラインから 12、24、36、48、72、96、120、144、168、192 週目まで
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パート 1: パート 1: 臨床医の全体的な印象
時間枠：投与前から12週目（治療終了）まで
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来院別の臨床医の全体的な印象スケール: 治療終了時に臨床医が報告した全体的な健康状態。期間 1 および期間 2 の 12 週目に投与されます。スコアの範囲は、青年と成人の両方で 0 ～ 6 です。
PGI スケールは次のとおりです: 1= 非常に良い、2= 中程度に良い、3= 少し良くなる、4= 変化なし、5= 少し悪い、6= 非常に悪い。
スコアが高いほど健康状態が悪く、結果も悪くなります。スコアが低いほど健康状態が良好であることを意味し、結果が良好であることを意味します。
治療の終了とは、期間 1 については訪問 5 (第 12 週) の終了、期間 2 については訪問 10 (第 12 週) の終了を意味します。結果は 12 週間ごとにプールされました。
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投与前から12週目（治療終了）まで
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パート 2: ベースラインからの変更: CGI 症状スケール
時間枠：ベースラインから 12、24、36、48、72、96、120、144、168、192 週目まで
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ベースラインからの変更: 訪問による CGI 症状スケール (ベースライン = パート 1 期間 1 投与前)。
臨床医の全体的な印象スケール: 治療終了時に臨床医が報告した全体的な健康状態。期間 1 および期間 2 の 12 週目に投与されます。スコアの範囲は、青年と成人の両方で 0 ～ 6 です。
PGI スケールは次のとおりです: 1= 非常に良い、2= 中程度に良い、3= 少し良くなる、4= 変化なし、5= 少し悪い、6= 非常に悪い。
ベースラインからの変化: スコアが高いほど健康状態が悪化し、結果も悪化することを意味します。スコアが低いほど健康状態が良好であることを意味し、結果が良好であることを意味します。
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ベースラインから 12、24、36、48、72、96、120、144、168、192 週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Hilary Vernon, MD, PhD、McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine, Johns Hopkins University, Baltimore, MD, USA
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年7月5日
一次修了 (実際)
2018年10月5日
研究の完了 (実際)
2021年10月11日
試験登録日
最初に提出
2017年3月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年3月27日
最初の投稿 (実際)
2017年4月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月14日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SPIBA-201
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
バース症候群の臨床試験
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