以用户为中心的神经肌肉受试者手臂功能辅助系统 (USEFUL)
2019年12月9日 更新者：Alessandra Pedrocchi、Politecnico di Milano
有用：用于神经肌肉受试者手臂功能的以用户为中心的辅助系统
恢复失去的功能对于受神经肌肉进化性疾病影响的人来说是一种特殊的体验。 “从病人的角度来看，改善是通过恢复失去的能力来衡量的，通过能够做某事——任何事情——今天我昨天做不到”。 上肢疼痛、僵硬和活动受限在降低患者的自主权和恶化生活质量方面起着至关重要的作用。
真实用户的需求已经通过几个研讨会确定，即使商业产品可以确保某些用户受益并满足他们的大部分需求，但到目前为止，神经肌肉疾病患者使用此类设备的验证仍然缺失。
我们的目标是实地测试使用一些商业设备所提供的手臂功能的改善，并评估它们对用户生活质量和独立性的影响。 此步骤对于确保大多数潜在用户能够广泛使用这些设备至关重要，可能会为医疗服务提供者提供医疗技术评估的方向和指导。
临床试验设计——该研究提出了 JAECO WREX 被动反重力外骨骼的现场验证；和 Armon Ayura，在交叉设计的随机对照试验中用于重力补偿的电动手臂外骨骼。 临床研究将是多中心的，涉及 MEDEA 和 VALDUCE，并获得伦理委员会的批准。
研究概览
地位
完全的
研究类型
介入性
注册 (实际的)
38
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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LC
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Bosisio Parini、LC、意大利、23842
- IRCCS E. Medea - La Nostra Famiglia
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Costa Masnaga、LC、意大利、23845
- Villa Beretta
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
15年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准
- 签署知情同意书（我们将向家庭说明我们研究的目的，并仔细描述遵守这些目的的必要性）
- 肌营养不良症的诊断（遗传、组织学和生化，如有必要），特别是 Duchenne、Becker 和 Limb Girdle 2 型肌营养不良症。 除非有诊断需要，否则不会进行肌肉活检。
- 坐轮椅
- 上肢三角肌、二头肌、肱三头肌的 MRC 评分范围为 2 至 4。
排除标准
- 存在其他疾病（例如：智力低下、癫痫、脑瘫的家族史）
- 行为和精神障碍（情绪问题、抑郁症）
- 不遵守家庭和照顾者的研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持性护理
- 分配：随机化
- 介入模型：跨界
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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ACTIVE_COMPARATOR：阿蒙阿尤拉
具有重力补偿主动解决方案的上肢辅助设备。
干预：上肢外骨骼由患者戴在偏爱的手臂上，在日常生活活动中使用，以支持手臂运动，特别是摆脱重力手臂重量。
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短期培训 (T0-T1) - 每个受试者将在临床中心接受为期 3 天的培训，在此期间，技术人员和物理治疗师将调整和定制设备，并解释在家中独立使用的可能性。 家庭使用 (T1-T2) - 受试者将在家中为期两周的日常生活活动中使用该设备。 他们将执行面向任务的动作（例如 拿到桌子上的鼠标和物体，回到轮椅上，喝水），自由活动，有趣的活动（例如 下棋、翻阅一本书）和自理活动，根据受试者的剩余能力，至少 5 小时/天。 他们将保留一份结构化的日记，其中将报告所有问题、成就和评论。 |
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ACTIVE_COMPARATOR：Jaeco 雷克斯
具有重力补偿被动解决方案的上肢辅助设备。
干预：上肢外骨骼由患者戴在偏爱的手臂上，在日常生活活动中使用，以支持手臂运动，特别是摆脱重力手臂重量。
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短期培训 (T0-T1) - 每个受试者将在临床中心接受为期 3 天的培训，在此期间，技术人员和物理治疗师将调整和定制设备，并解释在家中独立使用的可能性。 家庭使用 (T1-T2) - 受试者将在家中为期两周的日常生活活动中使用该设备。 他们将执行面向任务的动作（例如 拿到桌子上的鼠标和物体，回到轮椅上，喝水），自由活动，有趣的活动（例如 下棋、翻阅一本书）和自理活动，根据受试者的剩余能力，至少 5 小时/天。 他们将保留一份结构化的日记，其中将报告所有问题、成就和评论。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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上肢表现 (PUL) 量表
大体时间：T0（基线）； T1（使用设备 1 进行为期 3 天的短期训练后）； T2（家庭使用设备 1 两周后——主要评估点）； T3（使用设备 2 进行为期 3 天的短期训练后）； T4（家庭使用设备 2 两周后 - 二级评估点）
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PUL 包括 22 个项目，其中一个条目项目定义起始功能水平，21 个项目细分为肩水平（4 个项目）、中间水平（9 个项目）和远端水平（8 个项目）维度。
对于较弱的患者，条目项目的低分意味着不需要执行高级别项目。
根据性能，评分选项在 0-1 到 0-6 之间变化。
各维度可单独评分，最高分肩部16分，中部34分，远端24分。
将三个级别的分数相加即可得出总分（最高总分74分）。
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T0（基线）； T1（使用设备 1 进行为期 3 天的短期训练后）； T2（家庭使用设备 1 两周后——主要评估点）； T3（使用设备 2 进行为期 3 天的短期训练后）； T4（家庭使用设备 2 两周后 - 二级评估点）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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运动功能量表 (MFM)
大体时间：T0（基线）； T1（使用设备 1 进行为期 3 天的短期训练后）； T2（家庭使用设备 1 两周后——主要评估点）； T3（使用设备 2 进行为期 3 天的短期训练后）； T4（家庭使用设备 2 两周后 - 二级评估点）
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MFM 是一种定量量表，可以测量受神经肌肉疾病影响的人的功能性运动能力。
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T0（基线）； T1（使用设备 1 进行为期 3 天的短期训练后）； T2（家庭使用设备 1 两周后——主要评估点）； T3（使用设备 2 进行为期 3 天的短期训练后）； T4（家庭使用设备 2 两周后 - 二级评估点）
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布鲁克规模
大体时间：T0（基线）； T1（使用设备 1 进行为期 3 天的短期训练后）； T2（家庭使用设备 1 两周后——主要评估点）； T3（使用设备 2 进行为期 3 天的短期训练后）； T4（家庭使用设备 2 两周后 - 二级评估点）
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Brooke 量表旨在评估上肢功能。
Brooke 量表的等级范围从 1 到 6； 1 表示受试者可以将手臂完全举到头部，手臂伸直；而2表示肩部力量不足以抬起手臂，需要屈肘才能抬起手臂；在 3 年级和 4 年级，受试者无法抬高肩膀，但可以分别在有或没有重量的情况下将手举到嘴边； 5级是指受试者不能将手举到嘴边，只有一些手部运动，而6级是指手没有任何有用的功能。
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T0（基线）； T1（使用设备 1 进行为期 3 天的短期训练后）； T2（家庭使用设备 1 两周后——主要评估点）； T3（使用设备 2 进行为期 3 天的短期训练后）； T4（家庭使用设备 2 两周后 - 二级评估点）
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能手
大体时间：T0（基线）； T1（使用设备 1 进行为期 3 天的短期训练后）； T2（家庭使用设备 1 两周后——主要评估点）； T3（使用设备 2 进行为期 3 天的短期训练后）； T4（家庭使用设备 2 两周后 - 二级评估点）
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衡量需要使用上肢的日常活动的手动能力的量度，无论涉及何种策略
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T0（基线）； T1（使用设备 1 进行为期 3 天的短期训练后）； T2（家庭使用设备 1 两周后——主要评估点）； T3（使用设备 2 进行为期 3 天的短期训练后）； T4（家庭使用设备 2 两周后 - 二级评估点）
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佩斯QL
大体时间：T0（基线）； T2（家庭使用设备 1 两周后——主要评估点）； T4（家庭使用设备 2 两周后 - 二级评估点）
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神经肌肉模块：由3个维度的25个条目组成，即关于我的神经肌肉疾病（1-17）；通讯（1-3）；关于我们的故障资源（1-5）多维疲劳模块：由18个项目组成，包括3个维度，即一般疲劳（1-6）；睡眠/休息疲劳 (1-6)；和认知疲劳 (1-6)。
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T0（基线）； T2（家庭使用设备 1 两周后——主要评估点）； T4（家庭使用设备 2 两周后 - 二级评估点）
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PROMIS FATIGUE 简表
大体时间：T0（基线）； T2（家庭使用设备 1 两周后——主要评估点）； T4（家庭使用设备 2 两周后 - 二级评估点）
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PROMIS 疲劳工具评估了一系列自我报告的症状，从轻微的主观疲倦感到压倒性的、令人虚弱的、持续的疲惫感，这可能会降低一个人执行日常活动和在家庭或社会角色中正常发挥作用的能力。
疲劳分为疲劳的体验（频率、持续时间和强度）和疲劳对身体、精神和社会活动的影响。
疲劳简表是通用的，而不是针对特定疾病的。
它评估过去 7 天的疲劳程度。
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T0（基线）； T2（家庭使用设备 1 两周后——主要评估点）； T4（家庭使用设备 2 两周后 - 二级评估点）
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个人调整和角色技能量表 (PARS) III
大体时间：T0（基线）； T2（家庭使用设备 1 两周后——主要评估点）； T4（家庭使用设备 2 两周后 - 二级评估点）
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PARS III 用于评估患有慢性身体疾病且无精神障碍的儿童的社会心理调整。
PARS III 包括 28 个项目，衡量六个领域的社会心理功能：同伴关系、依赖性、敌意、生产力、焦虑-抑郁和退缩。
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T0（基线）； T2（家庭使用设备 1 两周后——主要评估点）； T4（家庭使用设备 2 两周后 - 二级评估点）
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技术接受模型 (TAM)
大体时间：T2（家庭使用设备 1 两周后——主要评估点）； T3（使用设备 2 进行为期 3 天的短期训练后）； T4（家庭使用设备 2 两周后 - 二级评估点）
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技术接受模型 (TAM) 提供了一种有效且可靠的衡量标准，可预测最终用户对新技术的接受或采用。
TAM 根据最终用户对特定目的技术的感知有用性（6 项）和感知易用性（6 项）来预测接受度。
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T2（家庭使用设备 1 两周后——主要评估点）； T3（使用设备 2 进行为期 3 天的短期训练后）； T4（家庭使用设备 2 两周后 - 二级评估点）
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系统可用性量表 (SUS)
大体时间：T2（家庭使用设备 1 两周后——主要评估点）； T3（使用设备 2 进行为期 3 天的短期训练后）； T4（家庭使用设备 2 两周后 - 二级评估点）
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系统可用性量表 (SUS) 是一个简单的、包含十项的李克特态度量表，给出了可用性主观评估的全局视图。
可用性的测量有几个不同的方面：有效性（用户能否成功实现他们的目标）；效率（为实现这些目标花费了多少努力和资源）；和满意度（体验令人满意）。
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T2（家庭使用设备 1 两周后——主要评估点）； T3（使用设备 2 进行为期 3 天的短期训练后）； T4（家庭使用设备 2 两周后 - 二级评估点）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Alessandra Pedrocchi, Prof、Politecnico di Milano
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- McDonald CM, Meier T, Voit T, Schara U, Straathof CS, D'Angelo MG, Bernert G, Cuisset JM, Finkel RS, Goemans N, Rummey C, Leinonen M, Spagnolo P, Buyse GM; DELOS Study Group. Idebenone reduces respiratory complications in patients with Duchenne muscular dystrophy. Neuromuscul Disord. 2016 Aug;26(8):473-80. doi: 10.1016/j.nmd.2016.05.008. Epub 2016 May 12.
- Buyse GM, Voit T, Schara U, Straathof CS, D'Angelo MG, Bernert G, Cuisset JM, Finkel RS, Goemans N, Rummey C, Leinonen M, Mayer OH, Spagnolo P, Meier T, McDonald CM; DELOS Study Group. Treatment effect of idebenone on inspiratory function in patients with Duchenne muscular dystrophy. Pediatr Pulmonol. 2017 Apr;52(4):508-515. doi: 10.1002/ppul.23547. Epub 2016 Aug 29.
- Magri F, Nigro V, Angelini C, Mongini T, Mora M, Moroni I, Toscano A, D'angelo MG, Tomelleri G, Siciliano G, Ricci G, Bruno C, Corti S, Musumeci O, Tasca G, Ricci E, Monforte M, Sciacco M, Fiorillo C, Gandossini S, Minetti C, Morandi L, Savarese M, Fruscio GD, Semplicini C, Pegoraro E, Govoni A, Brusa R, Del Bo R, Ronchi D, Moggio M, Bresolin N, Comi GP. The italian limb girdle muscular dystrophy registry: Relative frequency, clinical features, and differential diagnosis. Muscle Nerve. 2017 Jan;55(1):55-68. doi: 10.1002/mus.25192. Epub 2016 Oct 28.
- Ricci G, Ruggiero L, Vercelli L, Sera F, Nikolic A, Govi M, Mele F, Daolio J, Angelini C, Antonini G, Berardinelli A, Bucci E, Cao M, D'Amico MC, D'Angelo G, Di Muzio A, Filosto M, Maggi L, Moggio M, Mongini T, Morandi L, Pegoraro E, Rodolico C, Santoro L, Siciliano G, Tomelleri G, Villa L, Tupler R. A novel clinical tool to classify facioscapulohumeral muscular dystrophy phenotypes. J Neurol. 2016 Jun;263(6):1204-14. doi: 10.1007/s00415-016-8123-2. Epub 2016 Apr 28.
- Pane M, Mazzone ES, Fanelli L, De Sanctis R, Bianco F, Sivo S, D'Amico A, Messina S, Battini R, Scutifero M, Petillo R, Frosini S, Scalise R, Vita G, Bruno C, Pedemonte M, Mongini T, Pegoraro E, Brustia F, Gardani A, Berardinelli A, Lanzillotta V, Viggiano E, Cavallaro F, Sframeli M, Bello L, Barp A, Bonfiglio S, Rolle E, Colia G, Catteruccia M, Palermo C, D'Angelo G, Pini A, Iotti E, Gorni K, Baranello G, Morandi L, Bertini E, Politano L, Sormani M, Mercuri E. Reliability of the Performance of Upper Limb assessment in Duchenne muscular dystrophy. Neuromuscul Disord. 2014 Mar;24(3):201-6. doi: 10.1016/j.nmd.2013.11.014. Epub 2013 Dec 5.
- Messina S, Vita GL, Sframeli M, Mondello S, Mazzone E, D'Amico A, Berardinelli A, La Rosa M, Bruno C, Distefano MG, Baranello G, Barcellona C, Scutifero M, Marcato S, Palmieri A, Politano L, Morandi L, Mongini T, Pegoraro E, D'Angelo MG, Pane M, Rodolico C, Minetti C, Bertini E, Vita G, Mercuri E. Health-related quality of life and functional changes in DMD: A 12-month longitudinal cohort study. Neuromuscul Disord. 2016 Mar;26(3):189-96. doi: 10.1016/j.nmd.2016.01.003. Epub 2016 Feb 2.
- Pane M, Fanelli L, Mazzone ES, Olivieri G, D'Amico A, Messina S, Scutifero M, Battini R, Petillo R, Frosini S, Sivo S, Vita GL, Bruno C, Mongini T, Pegoraro E, De Sanctis R, Gardani A, Berardinelli A, Lanzillotta V, Carlesi A, Viggiano E, Cavallaro F, Sframeli M, Bello L, Barp A, Bianco F, Bonfiglio S, Rolle E, Palermo C, D'Angelo G, Pini A, Iotti E, Gorni K, Baranello G, Bertini E, Politano L, Sormani MP, Mercuri E. Benefits of glucocorticoids in non-ambulant boys/men with Duchenne muscular dystrophy: A multicentric longitudinal study using the Performance of Upper Limb test. Neuromuscul Disord. 2015 Oct;25(10):749-53. doi: 10.1016/j.nmd.2015.07.009. Epub 2015 Jul 17.
- Magliano L, D'Angelo MG, Vita G, Pane M, D'Amico A, Balottin U, Angelini C, Battini R, Politano L, Patalano M, Sagliocchi A, Civati F, Brighina E, Vita GL, Messina S, Sframeli M, Lombardo ME, Scalise R, Colia G, Catteruccia M, Berardinelli A, Motta MC, Gaiani A, Semplicini C, Bello L, Astrea G, Zaccaro A, Scutifero M. Psychological and practical difficulties among parents and healthy siblings of children with Duchenne vs. Becker muscular dystrophy: an Italian comparative study. Acta Myol. 2014 Dec;33(3):136-43.
- Longatelli V, Antonietti A, Biffi E, Diella E, D'Angelo MG, Rossini M, Molteni F, Bocciolone M, Pedrocchi A, Gandolla M. User-centred assistive SystEm for arm Functions in neUromuscuLar subjects (USEFUL): a randomized controlled study. J Neuroeng Rehabil. 2021 Jan 6;18(1):4. doi: 10.1186/s12984-020-00794-z.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年6月16日
初级完成 (实际的)
2019年11月30日
研究完成 (实际的)
2019年11月30日
研究注册日期
首次提交
2017年4月20日
首先提交符合 QC 标准的
2017年4月24日
首次发布 (实际的)
2017年4月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年12月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年12月9日
最后验证
2019年12月1日
更多信息
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