- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT03127241
Felhasználóközpontú segítő rendszer karfunkciókhoz neuromuszkuláris betegekben (USEFUL)
HASZNOS: Felhasználó-központú kisegítő rendszer karfunkciókhoz neUromuscuLar alanyoknál
Az elveszett funkció helyreállítása különleges élmény a neuromuszkuláris evolúciós betegségekben szenvedők számára. "A beteg szemszögéből a javulás az elveszett képességek visszanyerésében mérhető, -azzal, hogy képes vagyok valamire -mindenre -ma már nem tudtam tegnap." A felső végtag fájdalma, merevsége és tevékenységi korlátai döntő szerepet játszanak a betegek autonómiájának csökkentésében és az életminőség romlásában.
A valódi felhasználók igényeit több műhely is feltárta, és még ha a kereskedelmi termékek bizonyos felhasználók számára előnyösek is lehetnek, és megfelelnek a legtöbb követelménynek, egyelőre hiányzik az ilyen eszközök neuromuszkuláris betegségben szenvedők általi használatának validálása.
Célunk, hogy tereppróbára tegyük az egyes kereskedelmi eszközök használata által biztosított karfunkciók javulását, és felmérjük ezek hatását a felhasználók életminőségére és függetlenségére. Ez a lépés elengedhetetlen ahhoz, hogy a legtöbb potenciális felhasználó számára széles körű hozzáférést biztosítson ezekhez az eszközökhöz, esetleg útmutatást és útmutatást adva az egészségügyi szolgáltatóknak az egészségügyi technológiai értékeléshez.
Klinikai vizsgálat tervezése – A tanulmány a JAECO WREX, a passzív antigravitációs exoskeleton helyszíni validálását javasolja; és Armon Ayura, motoros kar exoskeleton a gravitációs kompenzációhoz egy randomizált, kontrollált kísérletben crossover tervezéssel. A klinikai vizsgálat többközpontú, a MEDEA és a VALDUCE bevonásával, és megkapta az Etikai Bizottság jóváhagyását.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
LC
-
Bosisio Parini, LC, Olaszország, 23842
- IRCCS E. Medea - La Nostra Famiglia
-
Costa Masnaga, LC, Olaszország, 23845
- Villa Beretta
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok
- aláírt, tájékozott beleegyezés (tanulmányunk céljait bemutatjuk a családnak, és gondosan leírjuk a betartásuk szükségességét)
- izomdisztrófia diagnosztizálása (szükség esetén genetikai, szövettani és biokémiai), különösen Duchenne, Becker és Limb Girdle 2-es típusú izomdisztrófiával. Izombiopsziára nem kerül sor, kivéve diagnosztikai igény esetén.
- tolószékhez kötve
- az MRC skálán a felső végtagokra a deltoid, bicepsz, brachii tricepsz izmokra vonatkozó pontozása 2-től 4-ig terjed.
Kizárási kritériumok
- további betegségek jelenléte (például: a családi anamnézisben mentális retardáció, epilepszia, agyi bénulás)
- viselkedési és pszichiátriai zavarok (érzelmi problémák, depresszió)
- a család és a gondozók tanulmányainak be nem tartása
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: TÁMOGATÓ GONDOSKODÁS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: CROSSOVER
- Maszkolás: EGYETLEN
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
ACTIVE_COMPARATOR: Armon Ayura
Felső végtag segédeszköz aktív megoldásokkal a gravitációs kompenzációhoz.
Beavatkozás: A felső végtag külső vázát a páciens a kívánt karján viseli, és a mindennapi élettevékenység során a karmozgások támogatására, különösen a gravitációs kar súlyától való megszabadulásra használják.
|
Rövid tréning (T0-T1) – minden alany 3 napos képzésen vesz részt a klinikai központban, melynek során a technikusok és a gyógytornász beállítják és testreszabják az eszközt, és elmagyarázzák a lehetséges önálló otthoni használatot. Háztartási használat (T1-T2) – Az alanyok két hétig otthon használják az eszközt mindennapi tevékenységeik során. Feladatorientált mozdulatokat hajtanak végre (pl. az egér és az asztalon lévő tárgyak elérése, visszaköltözés a tolószékbe, ivás, szabad mozgások, játékos tevékenységek (pl. sakkjáték, könyvlapozás) és öngondoskodási tevékenység, az alany maradékképességének megfelelően, legalább napi 5 óra időtartamban. Strukturált naplót vezetnek, ahol minden problémáról, eredményről és észrevételről beszámolnak. |
ACTIVE_COMPARATOR: Jaeco Wrex
Felső végtag segédeszköz passzív megoldásokkal a gravitációs kompenzációhoz.
Beavatkozás: A felső végtag külső vázát a páciens a kívánt karján viseli, és a mindennapi élettevékenység során a karmozgások támogatására, különösen a gravitációs kar súlyától való megszabadulásra használják.
|
Rövid tréning (T0-T1) – minden alany 3 napos képzésen vesz részt a klinikai központban, melynek során a technikusok és a gyógytornász beállítják és testreszabják az eszközt, és elmagyarázzák a lehetséges önálló otthoni használatot. Háztartási használat (T1-T2) – Az alanyok két hétig otthon használják az eszközt mindennapi tevékenységeik során. Feladatorientált mozdulatokat hajtanak végre (pl. az egér és az asztalon lévő tárgyak elérése, visszaköltözés a tolószékbe, ivás, szabad mozgások, játékos tevékenységek (pl. sakkjáték, könyvlapozás) és öngondoskodási tevékenység, az alany maradékképességének megfelelően, legalább napi 5 óra időtartamban. Strukturált naplót vezetnek, ahol minden problémáról, eredményről és észrevételről beszámolnak. |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A felső végtag (PUL) skála teljesítménye
Időkeret: T0 (alapvonal); T1 (3 napos rövid edzés után az 1-es készülékkel); T2 (az 1. készülék 2 hetes otthoni használata után - elsődleges értékelési pont); T3 (3 napos rövid edzés után a 2-es eszközzel); T4 (a 2. készülék 2 hetes otthoni használata után – másodlagos értékelési pont)
|
A PUL 22 elemet tartalmaz egy belépési elemmel a kezdő funkcionális szint meghatározására, valamint 21 elemet, amelyek vállszintre (4 elem), középső szintre (9 elem) és disztális szintre (8 elem) vannak felosztva.
Gyengébb betegeknél a belépési tétel alacsony pontszáma azt jelenti, hogy nem kell magas szintű tételeket végrehajtani.
A pontozási lehetőségek a skálán 0-1 és 0-6 között változnak a teljesítménytől függően.
Minden dimenzió külön-külön is pontozható, maximális pontszám 16 a vállszintre, 34 a középső szintre és 24 a disztális szintre.
Az összpontszám a három szintpontszám összeadásával érhető el (maximum 74 pont).
|
T0 (alapvonal); T1 (3 napos rövid edzés után az 1-es készülékkel); T2 (az 1. készülék 2 hetes otthoni használata után - elsődleges értékelési pont); T3 (3 napos rövid edzés után a 2-es eszközzel); T4 (a 2. készülék 2 hetes otthoni használata után – másodlagos értékelési pont)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Motorfunkciós mérési skála (MFM)
Időkeret: T0 (alapvonal); T1 (3 napos rövid edzés után az 1-es készülékkel); T2 (az 1. készülék 2 hetes otthoni használata után - elsődleges értékelési pont); T3 (3 napos rövid edzés után a 2-es eszközzel); T4 (a 2. készülék 2 hetes otthoni használata után – másodlagos értékelési pont)
|
Az MFM egy kvantitatív skála, amely lehetővé teszi egy neuromuszkuláris betegségben szenvedő személy funkcionális motoros képességeinek mérését.
|
T0 (alapvonal); T1 (3 napos rövid edzés után az 1-es készülékkel); T2 (az 1. készülék 2 hetes otthoni használata után - elsődleges értékelési pont); T3 (3 napos rövid edzés után a 2-es eszközzel); T4 (a 2. készülék 2 hetes otthoni használata után – másodlagos értékelési pont)
|
Brooke skála
Időkeret: T0 (alapvonal); T1 (3 napos rövid edzés után az 1-es készülékkel); T2 (az 1. készülék 2 hetes otthoni használata után - elsődleges értékelési pont); T3 (3 napos rövid edzés után a 2-es eszközzel); T4 (a 2. készülék 2 hetes otthoni használata után – másodlagos értékelési pont)
|
A Brooke skála a felső végtagok működésének felmérésére szolgál.
A Brooke-skála fokozatai 1-től 6-ig terjednek; Az 1 azt jelenti, hogy az alany a karját teljes tartományban a fejéhez tudja emelni, miközben a karja egyenes; míg a 2 azt jelenti, hogy a váll erőssége nem elegendő a karok felemeléséhez, és az alanynak hajlítania kell a könyökét, hogy felemelje a karját; a 3. és 4. osztályban az alany nem tudja felemelni a vállát, de súllyal vagy anélkül emelheti a kezét a szájához; Az 5. osztály azt jelenti, hogy az alany nem tudja felemelni a kezét a szájához, és csak némi kézmozdulat létezik, míg a 6. osztály a kezek hasznos funkcióinak hiányára utal.
|
T0 (alapvonal); T1 (3 napos rövid edzés után az 1-es készülékkel); T2 (az 1. készülék 2 hetes otthoni használata után - elsődleges értékelési pont); T3 (3 napos rövid edzés után a 2-es eszközzel); T4 (a 2. készülék 2 hetes otthoni használata után – másodlagos értékelési pont)
|
ABILHAND
Időkeret: T0 (alapvonal); T1 (3 napos rövid edzés után az 1-es készülékkel); T2 (az 1. készülék 2 hetes otthoni használata után - elsődleges értékelési pont); T3 (3 napos rövid edzés után a 2-es eszközzel); T4 (a 2. készülék 2 hetes otthoni használata után – másodlagos értékelési pont)
|
a felső végtagok használatát igénylő napi tevékenységek irányításának manuális képességének mértéke, bármilyen stratégiáról is legyen szó.
|
T0 (alapvonal); T1 (3 napos rövid edzés után az 1-es készülékkel); T2 (az 1. készülék 2 hetes otthoni használata után - elsődleges értékelési pont); T3 (3 napos rövid edzés után a 2-es eszközzel); T4 (a 2. készülék 2 hetes otthoni használata után – másodlagos értékelési pont)
|
PedsQL
Időkeret: T0 (alapvonal); T2 (az 1. készülék 2 hetes otthoni használata után - elsődleges értékelési pont); T4 (a 2. készülék 2 hetes otthoni használata után – másodlagos értékelési pont)
|
Neuromuszkuláris modul: 25 elemből áll, amelyek 3 dimenziót tartalmaznak, azaz a neuromuszkuláris betegségemről (1-17); kommunikáció (1-3); és a meghibásodott erőforrásainkról (1-5) Többdimenziós fáradtság modul: 18 elemből áll, amelyek 3 dimenziót tartalmaznak, azaz általános fáradtság (1-6); alvási/pihenési fáradtság (1-6); és kognitív fáradtság (1-6).
|
T0 (alapvonal); T2 (az 1. készülék 2 hetes otthoni használata után - elsődleges értékelési pont); T4 (a 2. készülék 2 hetes otthoni használata után – másodlagos értékelési pont)
|
PROMIS FATIGUE Rövid forma
Időkeret: T0 (alapvonal); T2 (az 1. készülék 2 hetes otthoni használata után - elsődleges értékelési pont); T4 (a 2. készülék 2 hetes otthoni használata után – másodlagos értékelési pont)
|
A PROMIS Fáradtságmérő eszközök egy sor saját maguk által bejelentett tünetet értékelnek, az enyhe szubjektív fáradtság érzésétől a mindent elsöprő, legyengítő és tartós kimerültség érzéséig, amely valószínűleg csökkenti a napi tevékenységek végzésére és a családi vagy társadalmi szerepekben való normális működésre való képességét.
A fáradtság a fáradtság élményére (gyakorisága, időtartama és intenzitása) és a fáradtság fizikai, mentális és szociális tevékenységekre gyakorolt hatására oszlik.
A fáradtság rövid forma univerzális, nem pedig betegségspecifikus.
Felméri az elmúlt hét nap fáradtságát.
|
T0 (alapvonal); T2 (az 1. készülék 2 hetes otthoni használata után - elsődleges értékelési pont); T4 (a 2. készülék 2 hetes otthoni használata után – másodlagos értékelési pont)
|
Személyes alkalmazkodási és szerepismereti skála (PARS) III
Időkeret: T0 (alapvonal); T2 (az 1. készülék 2 hetes otthoni használata után - elsődleges értékelési pont); T4 (a 2. készülék 2 hetes otthoni használata után – másodlagos értékelési pont)
|
PARS III, amely a krónikus testi betegségben szenvedő, szellemi fogyatékossággal nem rendelkező gyermekek pszichoszociális alkalmazkodását vizsgálja.
A PARS III 28 tételből áll, amelyek hat területen mérik a pszichoszociális működést: kortárs kapcsolatok, függőség, ellenségesség, termelékenység, szorongás-depresszió és visszahúzódás.
|
T0 (alapvonal); T2 (az 1. készülék 2 hetes otthoni használata után - elsődleges értékelési pont); T4 (a 2. készülék 2 hetes otthoni használata után – másodlagos értékelési pont)
|
Technológiai Elfogadási Modell (TAM)
Időkeret: T2 (az 1. készülék 2 hetes otthoni használata után - elsődleges értékelési pont); T3 (3 napos rövid edzés után a 2-es eszközzel); T4 (a 2. készülék 2 hetes otthoni használata után – másodlagos értékelési pont)
|
A technológiai elfogadási modell (TAM) érvényes és megbízható mérőszámot biztosít, amely előrejelzi az új technológiák végfelhasználók általi elfogadását vagy átvételét.
A TAM előrejelzése a technológia egy adott célra történő felhasználásának a végfelhasználó által észlelt hasznossága (6 elem) és az észlelt könnyű használat (6 elem) alapján történik.
|
T2 (az 1. készülék 2 hetes otthoni használata után - elsődleges értékelési pont); T3 (3 napos rövid edzés után a 2-es eszközzel); T4 (a 2. készülék 2 hetes otthoni használata után – másodlagos értékelési pont)
|
Rendszerhasználati skála (SUS)
Időkeret: T2 (az 1. készülék 2 hetes otthoni használata után - elsődleges értékelési pont); T3 (3 napos rövid edzés után a 2-es eszközzel); T4 (a 2. készülék 2 hetes otthoni használata után – másodlagos értékelési pont)
|
a rendszer használhatósági skála (SUS) egy egyszerű, tízelemes attitűd-Likert-skála, amely globális képet ad a használhatóság szubjektív megítéléséről.
A használhatóság mérésének több különböző szempontja van: hatékonyság (sikeresen elérik-e a felhasználók céljaikat); hatékonyság (mennyi erőfeszítést és erőforrást fordítanak a célok eléréséhez); és elégedettség (kielégítő volt-e a tapasztalat).
|
T2 (az 1. készülék 2 hetes otthoni használata után - elsődleges értékelési pont); T3 (3 napos rövid edzés után a 2-es eszközzel); T4 (a 2. készülék 2 hetes otthoni használata után – másodlagos értékelési pont)
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Alessandra Pedrocchi, Prof, Politecnico di Milano
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- McDonald CM, Meier T, Voit T, Schara U, Straathof CS, D'Angelo MG, Bernert G, Cuisset JM, Finkel RS, Goemans N, Rummey C, Leinonen M, Spagnolo P, Buyse GM; DELOS Study Group. Idebenone reduces respiratory complications in patients with Duchenne muscular dystrophy. Neuromuscul Disord. 2016 Aug;26(8):473-80. doi: 10.1016/j.nmd.2016.05.008. Epub 2016 May 12.
- Buyse GM, Voit T, Schara U, Straathof CS, D'Angelo MG, Bernert G, Cuisset JM, Finkel RS, Goemans N, Rummey C, Leinonen M, Mayer OH, Spagnolo P, Meier T, McDonald CM; DELOS Study Group. Treatment effect of idebenone on inspiratory function in patients with Duchenne muscular dystrophy. Pediatr Pulmonol. 2017 Apr;52(4):508-515. doi: 10.1002/ppul.23547. Epub 2016 Aug 29.
- Magri F, Nigro V, Angelini C, Mongini T, Mora M, Moroni I, Toscano A, D'angelo MG, Tomelleri G, Siciliano G, Ricci G, Bruno C, Corti S, Musumeci O, Tasca G, Ricci E, Monforte M, Sciacco M, Fiorillo C, Gandossini S, Minetti C, Morandi L, Savarese M, Fruscio GD, Semplicini C, Pegoraro E, Govoni A, Brusa R, Del Bo R, Ronchi D, Moggio M, Bresolin N, Comi GP. The italian limb girdle muscular dystrophy registry: Relative frequency, clinical features, and differential diagnosis. Muscle Nerve. 2017 Jan;55(1):55-68. doi: 10.1002/mus.25192. Epub 2016 Oct 28.
- Ricci G, Ruggiero L, Vercelli L, Sera F, Nikolic A, Govi M, Mele F, Daolio J, Angelini C, Antonini G, Berardinelli A, Bucci E, Cao M, D'Amico MC, D'Angelo G, Di Muzio A, Filosto M, Maggi L, Moggio M, Mongini T, Morandi L, Pegoraro E, Rodolico C, Santoro L, Siciliano G, Tomelleri G, Villa L, Tupler R. A novel clinical tool to classify facioscapulohumeral muscular dystrophy phenotypes. J Neurol. 2016 Jun;263(6):1204-14. doi: 10.1007/s00415-016-8123-2. Epub 2016 Apr 28.
- Pane M, Mazzone ES, Fanelli L, De Sanctis R, Bianco F, Sivo S, D'Amico A, Messina S, Battini R, Scutifero M, Petillo R, Frosini S, Scalise R, Vita G, Bruno C, Pedemonte M, Mongini T, Pegoraro E, Brustia F, Gardani A, Berardinelli A, Lanzillotta V, Viggiano E, Cavallaro F, Sframeli M, Bello L, Barp A, Bonfiglio S, Rolle E, Colia G, Catteruccia M, Palermo C, D'Angelo G, Pini A, Iotti E, Gorni K, Baranello G, Morandi L, Bertini E, Politano L, Sormani M, Mercuri E. Reliability of the Performance of Upper Limb assessment in Duchenne muscular dystrophy. Neuromuscul Disord. 2014 Mar;24(3):201-6. doi: 10.1016/j.nmd.2013.11.014. Epub 2013 Dec 5.
- Messina S, Vita GL, Sframeli M, Mondello S, Mazzone E, D'Amico A, Berardinelli A, La Rosa M, Bruno C, Distefano MG, Baranello G, Barcellona C, Scutifero M, Marcato S, Palmieri A, Politano L, Morandi L, Mongini T, Pegoraro E, D'Angelo MG, Pane M, Rodolico C, Minetti C, Bertini E, Vita G, Mercuri E. Health-related quality of life and functional changes in DMD: A 12-month longitudinal cohort study. Neuromuscul Disord. 2016 Mar;26(3):189-96. doi: 10.1016/j.nmd.2016.01.003. Epub 2016 Feb 2.
- Pane M, Fanelli L, Mazzone ES, Olivieri G, D'Amico A, Messina S, Scutifero M, Battini R, Petillo R, Frosini S, Sivo S, Vita GL, Bruno C, Mongini T, Pegoraro E, De Sanctis R, Gardani A, Berardinelli A, Lanzillotta V, Carlesi A, Viggiano E, Cavallaro F, Sframeli M, Bello L, Barp A, Bianco F, Bonfiglio S, Rolle E, Palermo C, D'Angelo G, Pini A, Iotti E, Gorni K, Baranello G, Bertini E, Politano L, Sormani MP, Mercuri E. Benefits of glucocorticoids in non-ambulant boys/men with Duchenne muscular dystrophy: A multicentric longitudinal study using the Performance of Upper Limb test. Neuromuscul Disord. 2015 Oct;25(10):749-53. doi: 10.1016/j.nmd.2015.07.009. Epub 2015 Jul 17.
- Magliano L, D'Angelo MG, Vita G, Pane M, D'Amico A, Balottin U, Angelini C, Battini R, Politano L, Patalano M, Sagliocchi A, Civati F, Brighina E, Vita GL, Messina S, Sframeli M, Lombardo ME, Scalise R, Colia G, Catteruccia M, Berardinelli A, Motta MC, Gaiani A, Semplicini C, Bello L, Astrea G, Zaccaro A, Scutifero M. Psychological and practical difficulties among parents and healthy siblings of children with Duchenne vs. Becker muscular dystrophy: an Italian comparative study. Acta Myol. 2014 Dec;33(3):136-43.
- Longatelli V, Antonietti A, Biffi E, Diella E, D'Angelo MG, Rossini M, Molteni F, Bocciolone M, Pedrocchi A, Gandolla M. User-centred assistive SystEm for arm Functions in neUromuscuLar subjects (USEFUL): a randomized controlled study. J Neuroeng Rehabil. 2021 Jan 6;18(1):4. doi: 10.1186/s12984-020-00794-z.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (TÉNYLEGES)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GUP 15021
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Izomdisztrófiák
-
University of ValenciaMég nincs toborzásMuscular FitnessSpanyolország