- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT03127241
Käyttäjäkeskeinen apujärjestelmä hermo-lihaspotilaiden käsivarsitoimintoihin (USEFUL)
HYÖDYLLISYYDET: käyttäjäkeskeinen apujärjestelmä käsivarsitoimintoihin hermolihaspotilailla
Menetettyjen toimintojen palauttaminen on erityinen kokemus ihmisille, jotka kärsivät neuromuskulaarisista evolutiivisista sairauksista. "Potilaan näkökulmasta paranemista mitataan menetettyjen kykyjen palauttamisella, -kyvyllä tehdä jotain -mitään -tänään en voinut tehdä eilen". Yläraajojen kipu, jäykkyys ja aktiivisuuden rajoitukset vaikuttavat ratkaisevasti potilaiden autonomian vähentämiseen ja elämänlaadun heikkenemiseen.
Todellisten käyttäjien tarpeet on tunnistettu useissa työpajoissa, ja vaikka kaupalliset tuotteet voisivat olla hyödyksi joillekin käyttäjille ja täyttävät suurimman osan heidän vaatimuksistaan, toistaiseksi ei ole validoitu tällaisten laitteiden käyttöä hermo-lihassairauksia sairastavien keskuudessa.
Pyrimme kenttätestaukseen joidenkin kaupallisten laitteiden käytön tuomaa parannusta käsivarsien toimintoihin ja arvioimaan niiden vaikutusta käyttäjien elämänlaatuun ja itsenäisyyteen. Tämä vaihe on olennainen näiden laitteiden laajan saatavuuden takaamiseksi useimmille potentiaalisille käyttäjille, mikä mahdollisesti tarjoaa terveydenhuollon tarjoajille ohjeita ja ohjeita terveysteknologian arviointiin.
Kliinisen kokeen suunnittelu - Tutkimuksessa ehdotetaan JAECO WREXin, passiivisen antigravitaatio-eksoskeleton, validointia kentällä; ja Armon Ayura, moottoroitu käsivarren eksoskeleton painovoiman kompensointiin satunnaistetussa kontrolloidussa tutkimuksessa crossover-suunnittelulla. Kliininen tutkimus on monikeskeinen, ja siihen osallistuvat sekä MEDEA että VALDUCE, ja se sai eettisen komitean hyväksynnän.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
LC
-
Bosisio Parini, LC, Italia, 23842
- IRCCS E. Medea - La Nostra Famiglia
-
Costa Masnaga, LC, Italia, 23845
- Villa Beretta
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- allekirjoitettu tietoinen suostumus (paljastamme perheelle tutkimuksemme tavoitteet ja kuvailemme huolellisesti niiden noudattamisen tarpeen)
- lihasdystrofian diagnoosi (tarpeen mukaan geneettinen, histologinen ja biokemiallinen), erityisesti Duchennen, Beckerin ja Limb Girdlen tyypin 2 lihasdystrofian kanssa. Lihasbiopsiaa ei tehdä, paitsi jos kyseessä on diagnostinen tarve.
- olla pyörätuolissa
- joiden pisteytys MRC-asteikolla yläraajojen hartialihaksissa, hauislihaksissa ja triceps brachii -lihaksissa vaihtelee välillä 2-4.
Poissulkemiskriteerit
- muiden sairauksien esiintyminen (esimerkiksi: suvussa kehitysvammaisuus, epilepsia, aivohalvaus)
- käyttäytymis- ja psykiatriset häiriöt (emotionaaliset ongelmat, masennus)
- perheen ja huoltajien tutkimuksen noudattamatta jättäminen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: TUKEVAA HOITOA
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RISTO
- Naamiointi: YKSITTÄINEN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
ACTIVE_COMPARATOR: Armon Ayura
Yläraajojen apulaite aktiivisilla ratkaisuilla painovoiman kompensointiin.
Interventio: Potilas pitää yläraajan eksoskeletonia haluamassaan käsivarressa, ja sitä käytetään jokapäiväisessä elämässä tukemaan käsivarren liikkeitä, erityisesti päästämään eroon painovoimasta käsivarren painosta.
|
Lyhyt koulutus (T0-T1) - jokainen tutkittava käy läpi 3 päivän koulutuksen kliinisessä keskuksessa, jonka aikana teknikot yhdessä fysioterapeutin kanssa säätävät ja mukauttavat laitetta sekä selittävät mahdollisen itsenäisen käytön kotona. Kotikäyttö (T1-T2) - Koehenkilöt käyttävät laitetta jokapäiväisessä elämässään kahden viikon ajan kotona. He suorittavat tehtäväkeskeisiä liikkeitä (esim. hiiren ja pöydällä olevien esineiden tavoittaminen, takaisin pyörätuoliin siirtyminen, juominen, vapaat liikkeet, leikkisä toiminta (esim. shakin pelaaminen, kirjan selailu) ja itsehoitoaktiviteetit koehenkilön jäljellä olevan kyvyn mukaan vähintään 5 tuntia päivässä. He pitävät jäsenneltyä päiväkirjaa, jossa raportoidaan kaikista ongelmista, saavutuksista ja kommenteista. |
ACTIVE_COMPARATOR: Jaeco Wrex
Yläraajojen apulaite passiivisilla ratkaisuilla painovoiman kompensointiin.
Interventio: Potilas pitää yläraajan eksoskeletonia haluamassaan käsivarressa, ja sitä käytetään jokapäiväisessä elämässä tukemaan käsivarren liikkeitä, erityisesti päästämään eroon painovoimasta käsivarren painosta.
|
Lyhyt koulutus (T0-T1) - jokainen tutkittava käy läpi 3 päivän koulutuksen kliinisessä keskuksessa, jonka aikana teknikot yhdessä fysioterapeutin kanssa säätävät ja mukauttavat laitetta sekä selittävät mahdollisen itsenäisen käytön kotona. Kotikäyttö (T1-T2) - Koehenkilöt käyttävät laitetta jokapäiväisessä elämässään kahden viikon ajan kotona. He suorittavat tehtäväkeskeisiä liikkeitä (esim. hiiren ja pöydällä olevien esineiden tavoittaminen, takaisin pyörätuoliin siirtyminen, juominen, vapaat liikkeet, leikkisä toiminta (esim. shakin pelaaminen, kirjan selailu) ja itsehoitoaktiviteetit koehenkilön jäljellä olevan kyvyn mukaan vähintään 5 tuntia päivässä. He pitävät jäsenneltyä päiväkirjaa, jossa raportoidaan kaikista ongelmista, saavutuksista ja kommenteista. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Upper Limb (PUL) -asteikon suorituskyky
Aikaikkuna: T0 (perustaso); T1 (3 päivän lyhyen harjoittelun jälkeen laitteella 1); T2 (laitteen 1 2 viikon kotikäytön jälkeen - ensisijainen arviointipiste); T3 (3 päivän lyhyen harjoittelun jälkeen laitteella 2); T4 (2 viikon laitteen 2 kotikäytön jälkeen - toissijainen arviointipiste)
|
PUL sisältää 22 kohdetta, joissa on aloituskohta määrittämään aloitustoimintotason, ja 21 kohdetta, jotka on jaettu olkapäätason (4 kohdetta), keskitason (9 kohdetta) ja distaalisen tason (8 kohdetta) ulottuvuuteen.
Heikommille potilaille aloituskohteen alhainen pistemäärä tarkoittaa, että korkean tason kohteita ei tarvitse suorittaa.
Pisteytysvaihtoehdot vaihtelevat asteikolla 0-1 ja 0-6 välillä suorituskyvyn mukaan.
Jokainen ulottuvuus voidaan pisteyttää erikseen siten, että maksimipistemäärä on 16 olkapäätasolle, 34 keskitasolle ja 24 distaaliselle tasolle.
Kokonaispistemäärä saadaan laskemalla yhteen kolme tasopistettä (maksimi kokonaispistemäärä 74).
|
T0 (perustaso); T1 (3 päivän lyhyen harjoittelun jälkeen laitteella 1); T2 (laitteen 1 2 viikon kotikäytön jälkeen - ensisijainen arviointipiste); T3 (3 päivän lyhyen harjoittelun jälkeen laitteella 2); T4 (2 viikon laitteen 2 kotikäytön jälkeen - toissijainen arviointipiste)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Moottoritoimintojen mitta-asteikko (MFM)
Aikaikkuna: T0 (perustaso); T1 (3 päivän lyhyen harjoittelun jälkeen laitteella 1); T2 (laitteen 1 2 viikon kotikäytön jälkeen - ensisijainen arviointipiste); T3 (3 päivän lyhyen harjoittelun jälkeen laitteella 2); T4 (2 viikon laitteen 2 kotikäytön jälkeen - toissijainen arviointipiste)
|
MFM on kvantitatiivinen asteikko, jonka avulla voidaan mitata hermo-lihassairaudesta kärsivän henkilön toiminnallisia motorisia kykyjä.
|
T0 (perustaso); T1 (3 päivän lyhyen harjoittelun jälkeen laitteella 1); T2 (laitteen 1 2 viikon kotikäytön jälkeen - ensisijainen arviointipiste); T3 (3 päivän lyhyen harjoittelun jälkeen laitteella 2); T4 (2 viikon laitteen 2 kotikäytön jälkeen - toissijainen arviointipiste)
|
Brooken asteikko
Aikaikkuna: T0 (perustaso); T1 (3 päivän lyhyen harjoittelun jälkeen laitteella 1); T2 (laitteen 1 2 viikon kotikäytön jälkeen - ensisijainen arviointipiste); T3 (3 päivän lyhyen harjoittelun jälkeen laitteella 2); T4 (2 viikon laitteen 2 kotikäytön jälkeen - toissijainen arviointipiste)
|
Brooke-asteikko on suunniteltu arvioimaan yläraajojen toimintaa.
Brooke-asteikon arvosanat vaihtelevat 1-6; 1 tarkoittaa, että koehenkilö voi nostaa käsivartensa koko matkan päähän käsivarret suorina; kun taas 2 tarkoittaa, että hartioiden voima ei riitä käsivarsien nostamiseen ja koehenkilön on taivutettava kyynärpäätään käsivarsien nostamiseksi; luokilla 3 ja 4 tutkittava ei pysty nostamaan olkapäitä, mutta voi nostaa kätensä suulle painolla tai ilman; Arvosana 5 viittaa siihen, että tutkittava ei pysty nostamaan käsiä suulle ja käden liikettä on vain vähän, kun taas arvosana 6 viittaa siihen, että käsien ei ole hyödyllistä toimintaa.
|
T0 (perustaso); T1 (3 päivän lyhyen harjoittelun jälkeen laitteella 1); T2 (laitteen 1 2 viikon kotikäytön jälkeen - ensisijainen arviointipiste); T3 (3 päivän lyhyen harjoittelun jälkeen laitteella 2); T4 (2 viikon laitteen 2 kotikäytön jälkeen - toissijainen arviointipiste)
|
ABILHAND
Aikaikkuna: T0 (perustaso); T1 (3 päivän lyhyen harjoittelun jälkeen laitteella 1); T2 (laitteen 1 2 viikon kotikäytön jälkeen - ensisijainen arviointipiste); T3 (3 päivän lyhyen harjoittelun jälkeen laitteella 2); T4 (2 viikon laitteen 2 kotikäytön jälkeen - toissijainen arviointipiste)
|
mitta manuaalisesta kyvystä hallita päivittäisiä toimintoja, jotka edellyttävät yläraajojen käyttöä, riippumatta strategioista
|
T0 (perustaso); T1 (3 päivän lyhyen harjoittelun jälkeen laitteella 1); T2 (laitteen 1 2 viikon kotikäytön jälkeen - ensisijainen arviointipiste); T3 (3 päivän lyhyen harjoittelun jälkeen laitteella 2); T4 (2 viikon laitteen 2 kotikäytön jälkeen - toissijainen arviointipiste)
|
PedsQL
Aikaikkuna: T0 (perustaso); T2 (laitteen 1 2 viikon kotikäytön jälkeen - ensisijainen arviointipiste); T4 (2 viikon laitteen 2 kotikäytön jälkeen - toissijainen arviointipiste)
|
Neuromuskulaarinen moduuli: koostuu 25 kohdasta, joissa on 3 ulottuvuutta, eli hermo-lihassairaudestani (1-17); viestintä (1-3); ja epäonnistuneista resursseistamme (1-5) Moniulotteinen väsymysmoduuli: koostuu 18 kohdasta, jotka sisältävät 3 ulottuvuutta, eli yleinen väsymys (1-6); uni-/lepoväsymys (1-6); ja kognitiivinen väsymys (1-6).
|
T0 (perustaso); T2 (laitteen 1 2 viikon kotikäytön jälkeen - ensisijainen arviointipiste); T4 (2 viikon laitteen 2 kotikäytön jälkeen - toissijainen arviointipiste)
|
PROMIS FATIGUE Lyhyt lomake
Aikaikkuna: T0 (perustaso); T2 (laitteen 1 2 viikon kotikäytön jälkeen - ensisijainen arviointipiste); T4 (2 viikon laitteen 2 kotikäytön jälkeen - toissijainen arviointipiste)
|
PROMIS-väsymysinstrumentit arvioivat erilaisia itse ilmoittamia oireita lievästä subjektiivisesta väsymyksen tunteesta ylivoimaiseen, heikentävään ja jatkuvaan uupumukseen, joka todennäköisesti heikentää ihmisen kykyä suorittaa päivittäisiä toimintoja ja toimia normaalisti perhe- tai sosiaalisissa rooleissa.
Väsymys jaetaan väsymyksen kokemukseen (taajuus, kesto ja voimakkuus) ja väsymyksen vaikutuksiin fyysiseen, henkiseen ja sosiaaliseen toimintaan.
Väsymyslyhyt muoto on yleismaailmallinen eikä sairauskohtainen.
Se arvioi väsymyksen viimeisen seitsemän päivän ajalta.
|
T0 (perustaso); T2 (laitteen 1 2 viikon kotikäytön jälkeen - ensisijainen arviointipiste); T4 (2 viikon laitteen 2 kotikäytön jälkeen - toissijainen arviointipiste)
|
Henkilökohtainen sopeutumis- ja roolitaitoasteikko (PARS) III
Aikaikkuna: T0 (perustaso); T2 (laitteen 1 2 viikon kotikäytön jälkeen - ensisijainen arviointipiste); T4 (2 viikon laitteen 2 kotikäytön jälkeen - toissijainen arviointipiste)
|
Osa III arvioi kroonisista fyysisistä sairauksista kärsivien lasten psykososiaalista sopeutumista.
PARS III koostuu 28 kohteesta, jotka mittaavat psykososiaalista toimintaa kuudella alueella: vertaissuhteet, riippuvuus, vihamielisyys, tuottavuus, ahdistus-masennus ja vetäytyminen.
|
T0 (perustaso); T2 (laitteen 1 2 viikon kotikäytön jälkeen - ensisijainen arviointipiste); T4 (2 viikon laitteen 2 kotikäytön jälkeen - toissijainen arviointipiste)
|
Teknologian hyväksymismalli (TAM)
Aikaikkuna: T2 (laitteen 1 2 viikon kotikäytön jälkeen - ensisijainen arviointipiste); T3 (3 päivän lyhyen harjoittelun jälkeen laitteella 2); T4 (2 viikon laitteen 2 kotikäytön jälkeen - toissijainen arviointipiste)
|
Technology Acceptance Model (TAM) tarjoaa pätevän ja luotettavan mittarin, joka ennustaa uusien teknologioiden hyväksynnän tai käyttöönoton loppukäyttäjien keskuudessa.
TAM ennustaa hyväksynnän loppukäyttäjän kokeman hyödyllisyyden (6 kohdetta) ja havaitun helppokäyttöisyyden (6 tuotetta) perusteella teknologian tiettyyn tarkoitukseen.
|
T2 (laitteen 1 2 viikon kotikäytön jälkeen - ensisijainen arviointipiste); T3 (3 päivän lyhyen harjoittelun jälkeen laitteella 2); T4 (2 viikon laitteen 2 kotikäytön jälkeen - toissijainen arviointipiste)
|
Järjestelmän käytettävyysasteikko (SUS)
Aikaikkuna: T2 (laitteen 1 2 viikon kotikäytön jälkeen - ensisijainen arviointipiste); T3 (3 päivän lyhyen harjoittelun jälkeen laitteella 2); T4 (2 viikon laitteen 2 kotikäytön jälkeen - toissijainen arviointipiste)
|
järjestelmän käytettävyysasteikko (SUS) on yksinkertainen, kymmenen kohdan asenne-Likert-asteikko, joka antaa globaalin kuvan subjektiivisista käytettävyyden arvioinneista.
Käytettävyyden mittauksissa on useita eri näkökohtia: tehokkuus (pääsyvätkö käyttäjät menestyksekkäästi tavoitteensa); tehokkuus (kuinka paljon vaivaa ja resursseja näiden tavoitteiden saavuttamiseen käytetään); ja tyytyväisyys (oliko kokemus tyydyttävä).
|
T2 (laitteen 1 2 viikon kotikäytön jälkeen - ensisijainen arviointipiste); T3 (3 päivän lyhyen harjoittelun jälkeen laitteella 2); T4 (2 viikon laitteen 2 kotikäytön jälkeen - toissijainen arviointipiste)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Alessandra Pedrocchi, Prof, Politecnico di Milano
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- McDonald CM, Meier T, Voit T, Schara U, Straathof CS, D'Angelo MG, Bernert G, Cuisset JM, Finkel RS, Goemans N, Rummey C, Leinonen M, Spagnolo P, Buyse GM; DELOS Study Group. Idebenone reduces respiratory complications in patients with Duchenne muscular dystrophy. Neuromuscul Disord. 2016 Aug;26(8):473-80. doi: 10.1016/j.nmd.2016.05.008. Epub 2016 May 12.
- Buyse GM, Voit T, Schara U, Straathof CS, D'Angelo MG, Bernert G, Cuisset JM, Finkel RS, Goemans N, Rummey C, Leinonen M, Mayer OH, Spagnolo P, Meier T, McDonald CM; DELOS Study Group. Treatment effect of idebenone on inspiratory function in patients with Duchenne muscular dystrophy. Pediatr Pulmonol. 2017 Apr;52(4):508-515. doi: 10.1002/ppul.23547. Epub 2016 Aug 29.
- Magri F, Nigro V, Angelini C, Mongini T, Mora M, Moroni I, Toscano A, D'angelo MG, Tomelleri G, Siciliano G, Ricci G, Bruno C, Corti S, Musumeci O, Tasca G, Ricci E, Monforte M, Sciacco M, Fiorillo C, Gandossini S, Minetti C, Morandi L, Savarese M, Fruscio GD, Semplicini C, Pegoraro E, Govoni A, Brusa R, Del Bo R, Ronchi D, Moggio M, Bresolin N, Comi GP. The italian limb girdle muscular dystrophy registry: Relative frequency, clinical features, and differential diagnosis. Muscle Nerve. 2017 Jan;55(1):55-68. doi: 10.1002/mus.25192. Epub 2016 Oct 28.
- Ricci G, Ruggiero L, Vercelli L, Sera F, Nikolic A, Govi M, Mele F, Daolio J, Angelini C, Antonini G, Berardinelli A, Bucci E, Cao M, D'Amico MC, D'Angelo G, Di Muzio A, Filosto M, Maggi L, Moggio M, Mongini T, Morandi L, Pegoraro E, Rodolico C, Santoro L, Siciliano G, Tomelleri G, Villa L, Tupler R. A novel clinical tool to classify facioscapulohumeral muscular dystrophy phenotypes. J Neurol. 2016 Jun;263(6):1204-14. doi: 10.1007/s00415-016-8123-2. Epub 2016 Apr 28.
- Pane M, Mazzone ES, Fanelli L, De Sanctis R, Bianco F, Sivo S, D'Amico A, Messina S, Battini R, Scutifero M, Petillo R, Frosini S, Scalise R, Vita G, Bruno C, Pedemonte M, Mongini T, Pegoraro E, Brustia F, Gardani A, Berardinelli A, Lanzillotta V, Viggiano E, Cavallaro F, Sframeli M, Bello L, Barp A, Bonfiglio S, Rolle E, Colia G, Catteruccia M, Palermo C, D'Angelo G, Pini A, Iotti E, Gorni K, Baranello G, Morandi L, Bertini E, Politano L, Sormani M, Mercuri E. Reliability of the Performance of Upper Limb assessment in Duchenne muscular dystrophy. Neuromuscul Disord. 2014 Mar;24(3):201-6. doi: 10.1016/j.nmd.2013.11.014. Epub 2013 Dec 5.
- Messina S, Vita GL, Sframeli M, Mondello S, Mazzone E, D'Amico A, Berardinelli A, La Rosa M, Bruno C, Distefano MG, Baranello G, Barcellona C, Scutifero M, Marcato S, Palmieri A, Politano L, Morandi L, Mongini T, Pegoraro E, D'Angelo MG, Pane M, Rodolico C, Minetti C, Bertini E, Vita G, Mercuri E. Health-related quality of life and functional changes in DMD: A 12-month longitudinal cohort study. Neuromuscul Disord. 2016 Mar;26(3):189-96. doi: 10.1016/j.nmd.2016.01.003. Epub 2016 Feb 2.
- Pane M, Fanelli L, Mazzone ES, Olivieri G, D'Amico A, Messina S, Scutifero M, Battini R, Petillo R, Frosini S, Sivo S, Vita GL, Bruno C, Mongini T, Pegoraro E, De Sanctis R, Gardani A, Berardinelli A, Lanzillotta V, Carlesi A, Viggiano E, Cavallaro F, Sframeli M, Bello L, Barp A, Bianco F, Bonfiglio S, Rolle E, Palermo C, D'Angelo G, Pini A, Iotti E, Gorni K, Baranello G, Bertini E, Politano L, Sormani MP, Mercuri E. Benefits of glucocorticoids in non-ambulant boys/men with Duchenne muscular dystrophy: A multicentric longitudinal study using the Performance of Upper Limb test. Neuromuscul Disord. 2015 Oct;25(10):749-53. doi: 10.1016/j.nmd.2015.07.009. Epub 2015 Jul 17.
- Magliano L, D'Angelo MG, Vita G, Pane M, D'Amico A, Balottin U, Angelini C, Battini R, Politano L, Patalano M, Sagliocchi A, Civati F, Brighina E, Vita GL, Messina S, Sframeli M, Lombardo ME, Scalise R, Colia G, Catteruccia M, Berardinelli A, Motta MC, Gaiani A, Semplicini C, Bello L, Astrea G, Zaccaro A, Scutifero M. Psychological and practical difficulties among parents and healthy siblings of children with Duchenne vs. Becker muscular dystrophy: an Italian comparative study. Acta Myol. 2014 Dec;33(3):136-43.
- Longatelli V, Antonietti A, Biffi E, Diella E, D'Angelo MG, Rossini M, Molteni F, Bocciolone M, Pedrocchi A, Gandolla M. User-centred assistive SystEm for arm Functions in neUromuscuLar subjects (USEFUL): a randomized controlled study. J Neuroeng Rehabil. 2021 Jan 6;18(1):4. doi: 10.1186/s12984-020-00794-z.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GUP 15021
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Lihasdystrofiat
-
Novartis Gene TherapiesValmisGeeniterapia | SMA - Spinal Muscular AtrophyYhdysvallat