Brugercentreret hjælpesystem til armfunktioner hos neuromuskulære forsøgspersoner (USEFUL)
9. december 2019 opdateret af: Alessandra Pedrocchi, Politecnico di Milano
NYTTIGT: Brugercentreret hjælpesystem til armfunktioner hos neuromuskulære forsøgspersoner
Gendannelse af en tabt funktion er en særlig oplevelse for mennesker, der er ramt af neuromuskulære evolutionære sygdomme. "Fra patientens synspunkt måles forbedring ved at genvinde tabte evner - ved at kunne gøre noget - hvad som helst - i dag, jeg ikke kunne i går". Smerter, stivhed og aktivitetsbegrænsninger i overekstremiteterne spiller en afgørende rolle i at reducere patienters autonomi og forværre livskvalitet.
Reelle brugeres behov er blevet identificeret på flere workshops, og selvom de kommercielle produkter kan sikre en fordel for nogle brugere og opfylde de fleste af deres krav, mangler der indtil videre en validering af brugen af sådanne enheder af personer med neuromuskulær sygdom.
Vi sigter mod at teste forbedringen af armfunktionerne ved brugen af nogle kommercielle enheder og vurdere deres indvirkning på brugernes livskvalitet og uafhængighed. Dette trin er afgørende for at sikre en udbredt tilgængelighed til disse enheder for de fleste af de potentielle brugere, hvilket muligvis giver sundhedsudbydere vejledning og vejledning til sundhedsteknologivurdering.
Design af kliniske forsøg - Undersøgelsen foreslår validering på stedet af JAECO WREX, passivt antigravitationseksoskelet; og Armon Ayura, motoriseret armeksoskelet til tyngdekraftskompensation i et randomiseret kontrolleret forsøg med crossover-design. Den kliniske undersøgelse er multi-centreret, involverer både MEDEA og VALDUCE, og modtog den etiske komités godkendelse.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
38
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
LC
-
Bosisio Parini, LC, Italien, 23842
- IRCCS E. Medea - La Nostra Famiglia
-
Costa Masnaga, LC, Italien, 23845
- Villa Beretta
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
15 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier
- underskrevet informeret samtykke (vi vil afsløre familiens formål med vores undersøgelse og omhyggeligt beskrive behovet for at overholde dem)
- diagnose af muskeldystrofi (genetisk, histologisk og biokemisk om nødvendigt), specifikt med Duchenne, Becker og Limb Girdle type 2 muskeldystrofi. Der vil ikke blive udført muskelbiopsi, undtagen hvis der er et diagnostisk behov.
- at være kørestolsbundet
- med en scoring på MRC-skalaen for øvre lemmer ved muskulaturen deltoideus, biceps, triceps brachii fra 2 til 4.
Eksklusionskriterier
- tilstedeværelse af yderligere sygdomme (for eksempel: familiehistorie med mental retardering, epilepsi, cerebral parese)
- adfærdsmæssige og psykiatriske forstyrrelser (følelsesmæssige problemer, depression)
- manglende overholdelse af undersøgelsen af familien og omsorgspersonerne
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: SUPPORTIVE_CARE
- Tildeling: TILFÆLDIGT
- Interventionel model: OVERKRYDS
- Maskning: ENKELT
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Armon Ayura
Hjælpemiddel til overekstremiteter med aktive løsninger til tyngdekraftskompensation.
Intervention: Overeksoskelettet i overekstremiteterne bæres af patienten på den foretrukne arm, og det bruges under daglige aktiviteter til at understøtte armbevægelser, især at slippe af med tyngdekraftens armvægt.
|
Kort træning (T0-T1) - hvert forsøgsperson vil gennemgå en 3-dages træning på det kliniske center, hvor teknikere sammen med en fysioterapeut vil justere og tilpasse apparatet og forklare mulig selvstændig brug i hjemmet. Hjemmebrug (T1-T2) - Forsøgspersoner vil bruge enheden under deres daglige aktiviteter i to uger derhjemme. De vil udføre opgaveorienterede bevægelser (f. nå en mus og genstande på et bord, flytte tilbage til kørestolen, drikke), frie bevægelser, legende aktiviteter (f.eks. at spille skak, bladre i en bog) og egenomsorgsaktiviteter, afhængigt af forsøgspersonens resterende evner, i en periode på minimum 5 timer/dag. De vil føre en struktureret dagbog, hvor alle problemer, resultater og kommentarer vil blive rapporteret. |
|
ACTIVE_COMPARATOR: Jaeco Wrex
Hjælpemiddel til overekstremiteter med passive løsninger til tyngdekraftskompensation.
Intervention: Overeksoskelettet i overekstremiteterne bæres af patienten på den foretrukne arm, og det bruges under daglige aktiviteter til at understøtte armbevægelser, især at slippe af med tyngdekraftens armvægt.
|
Kort træning (T0-T1) - hvert forsøgsperson vil gennemgå en 3-dages træning på det kliniske center, hvor teknikere sammen med en fysioterapeut vil justere og tilpasse apparatet og forklare mulig selvstændig brug i hjemmet. Hjemmebrug (T1-T2) - Forsøgspersoner vil bruge enheden under deres daglige aktiviteter i to uger derhjemme. De vil udføre opgaveorienterede bevægelser (f. nå en mus og genstande på et bord, flytte tilbage til kørestolen, drikke), frie bevægelser, legende aktiviteter (f.eks. at spille skak, bladre i en bog) og egenomsorgsaktiviteter, afhængigt af forsøgspersonens resterende evner, i en periode på minimum 5 timer/dag. De vil føre en struktureret dagbog, hvor alle problemer, resultater og kommentarer vil blive rapporteret. |
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ydelse af øvre lemmer (PUL) skalaen
Tidsramme: TO (basislinje); T1 (efter 3-dages kort træning med enhed 1); T2 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 1 - primært vurderingspunkt); T3 (efter 3-dages kort træning med enhed 2); T4 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 2 - sekundært vurderingspunkt)
|
PUL'en inkluderer 22 elementer med et indgangselement til at definere startfunktionsniveauet, og 21 elementer opdelt i skulderniveau (4 elementer), mellemniveau (9 elementer) og distalt niveau (8 elementer).
For svagere patienter betyder en lav score på indgangselementet, at punkter på højt niveau ikke skal udføres.
Bedømmelsesmuligheder varierer på tværs af skalaen mellem 0-1 til 0-6 alt efter præstation.
Hver dimension kan scores separat med en maksimal score på 16 for skulderniveauet, 34 for det mellemste niveau og 24 for det distale niveau.
En samlet score kan opnås ved at tilføje de tre niveauscores (max totalscore 74).
|
TO (basislinje); T1 (efter 3-dages kort træning med enhed 1); T2 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 1 - primært vurderingspunkt); T3 (efter 3-dages kort træning med enhed 2); T4 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 2 - sekundært vurderingspunkt)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Skala til motorfunktionsmål (MFM)
Tidsramme: TO (basislinje); T1 (efter 3-dages kort træning med enhed 1); T2 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 1 - primært vurderingspunkt); T3 (efter 3-dages kort træning med enhed 2); T4 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 2 - sekundært vurderingspunkt)
|
MFM er en kvantitativ skala, der gør det muligt at måle de funktionelle motoriske evner hos en person, der er ramt af en neuromuskulær sygdom.
|
TO (basislinje); T1 (efter 3-dages kort træning med enhed 1); T2 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 1 - primært vurderingspunkt); T3 (efter 3-dages kort træning med enhed 2); T4 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 2 - sekundært vurderingspunkt)
|
|
Brooke skala
Tidsramme: TO (basislinje); T1 (efter 3-dages kort træning med enhed 1); T2 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 1 - primært vurderingspunkt); T3 (efter 3-dages kort træning med enhed 2); T4 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 2 - sekundært vurderingspunkt)
|
Brooke-skalaen blev designet til at vurdere den øvre ekstremitets funktion.
Karaktererne på Brooke-skalaen spænder fra 1 til 6; 1 betyder, at forsøgspersonen kan løfte armene fuldt ud til hovedet med armene lige; mens 2 betyder, at skulderstyrken er utilstrækkelig til at løfte deres arme, og forsøgspersonen skal bøje albuen for at løfte armene; i klasse 3 og 4 er forsøgspersonen ikke i stand til at løfte skuldrene, men kan løfte hænderne til munden med henholdsvis uden vægt; Grade 5 refererer til, at forsøgspersonen ikke er i stand til at løfte hænderne til munden, og kun nogle håndbevægelser eksisterer, mens grad 6 refererer til ingen brugbar funktion af hænder.
|
TO (basislinje); T1 (efter 3-dages kort træning med enhed 1); T2 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 1 - primært vurderingspunkt); T3 (efter 3-dages kort træning med enhed 2); T4 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 2 - sekundært vurderingspunkt)
|
|
ABILHAND
Tidsramme: TO (basislinje); T1 (efter 3-dages kort træning med enhed 1); T2 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 1 - primært vurderingspunkt); T3 (efter 3-dages kort træning med enhed 2); T4 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 2 - sekundært vurderingspunkt)
|
et mål for manuel evne til at styre daglige aktiviteter, der kræver brug af de øvre lemmer, uanset de involverede strategier
|
TO (basislinje); T1 (efter 3-dages kort træning med enhed 1); T2 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 1 - primært vurderingspunkt); T3 (efter 3-dages kort træning med enhed 2); T4 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 2 - sekundært vurderingspunkt)
|
|
PedsQL
Tidsramme: TO (basislinje); T2 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 1 - primært vurderingspunkt); T4 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 2 - sekundært vurderingspunkt)
|
Neuromuskulært modul: sammensat af 25 emner omfattende 3 dimensioner, dvs. om min neuromuskulære sygdom (1-17); kommunikation (1-3); og om vores fejlbehæftede ressourcer (1-5) Multidimensional Fatigue-modul: sammensat af 18 elementer omfattende 3 dimensioner, dvs. generel træthed (1-6); søvn/hvile træthed (1-6); og kognitiv træthed (1-6).
|
TO (basislinje); T2 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 1 - primært vurderingspunkt); T4 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 2 - sekundært vurderingspunkt)
|
|
LØFTE TRÆThed Kort Form
Tidsramme: TO (basislinje); T2 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 1 - primært vurderingspunkt); T4 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 2 - sekundært vurderingspunkt)
|
PROMIS Fatigue-instrumenterne evaluerer en række selvrapporterede symptomer, fra milde subjektive følelser af træthed til en overvældende, invaliderende og vedvarende følelse af udmattelse, der sandsynligvis nedsætter ens evne til at udføre daglige aktiviteter og fungere normalt i familie- eller sociale roller.
Træthed er opdelt i oplevelsen af træthed (hyppighed, varighed og intensitet) og træthedens indvirkning på fysiske, mentale og sociale aktiviteter.
Kortformen Fatigue er universel snarere end sygdomsspecifik.
Den vurderer træthed over de seneste syv dage.
|
TO (basislinje); T2 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 1 - primært vurderingspunkt); T4 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 2 - sekundært vurderingspunkt)
|
|
Personal Adjustment and Rolle Skills Scale (PARS) III
Tidsramme: TO (basislinje); T2 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 1 - primært vurderingspunkt); T4 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 2 - sekundært vurderingspunkt)
|
PARS III til vurderer den psykosociale tilpasning af børn med kroniske fysiske sygdomme og ingen psykisk funktionsnedsættelse.
PARS III består af 28 punkter, der måler psykosocial funktion på seks områder: peer-relationer, afhængighed, fjendtlighed, produktivitet, angst-depression og tilbagetrækning.
|
TO (basislinje); T2 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 1 - primært vurderingspunkt); T4 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 2 - sekundært vurderingspunkt)
|
|
Technology Acceptance Model (TAM)
Tidsramme: T2 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 1 - primært vurderingspunkt); T3 (efter 3-dages kort træning med enhed 2); T4 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 2 - sekundært vurderingspunkt)
|
Technology Acceptance Model (TAM) giver en gyldig og pålidelig målestok, der forudsiger accept eller adoption af nye teknologier af slutbrugere.
TAM forudsiger accept baseret på slutbrugerens opfattede anvendelighed (6 elementer) og opfattede brugervenlighed (6 elementer) af teknologien til et specifikt formål.
|
T2 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 1 - primært vurderingspunkt); T3 (efter 3-dages kort træning med enhed 2); T4 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 2 - sekundært vurderingspunkt)
|
|
System Usability Scale (SUS)
Tidsramme: T2 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 1 - primært vurderingspunkt); T3 (efter 3-dages kort træning med enhed 2); T4 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 2 - sekundært vurderingspunkt)
|
system usability scale (SUS) er en simpel, ti-element attitude Likert-skala, der giver et globalt overblik over subjektive vurderinger af usability.
Målinger af brugervenlighed har flere forskellige aspekter: effektivitet (kan brugere med succes nå deres mål); effektivitet (hvor meget indsats og ressource bruges på at nå disse mål); og tilfredshed (var oplevelsen tilfredsstillende).
|
T2 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 1 - primært vurderingspunkt); T3 (efter 3-dages kort træning med enhed 2); T4 (efter 2 ugers hjemmebrug af enhed 2 - sekundært vurderingspunkt)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Alessandra Pedrocchi, Prof, Politecnico di Milano
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- McDonald CM, Meier T, Voit T, Schara U, Straathof CS, D'Angelo MG, Bernert G, Cuisset JM, Finkel RS, Goemans N, Rummey C, Leinonen M, Spagnolo P, Buyse GM; DELOS Study Group. Idebenone reduces respiratory complications in patients with Duchenne muscular dystrophy. Neuromuscul Disord. 2016 Aug;26(8):473-80. doi: 10.1016/j.nmd.2016.05.008. Epub 2016 May 12.
- Buyse GM, Voit T, Schara U, Straathof CS, D'Angelo MG, Bernert G, Cuisset JM, Finkel RS, Goemans N, Rummey C, Leinonen M, Mayer OH, Spagnolo P, Meier T, McDonald CM; DELOS Study Group. Treatment effect of idebenone on inspiratory function in patients with Duchenne muscular dystrophy. Pediatr Pulmonol. 2017 Apr;52(4):508-515. doi: 10.1002/ppul.23547. Epub 2016 Aug 29.
- Magri F, Nigro V, Angelini C, Mongini T, Mora M, Moroni I, Toscano A, D'angelo MG, Tomelleri G, Siciliano G, Ricci G, Bruno C, Corti S, Musumeci O, Tasca G, Ricci E, Monforte M, Sciacco M, Fiorillo C, Gandossini S, Minetti C, Morandi L, Savarese M, Fruscio GD, Semplicini C, Pegoraro E, Govoni A, Brusa R, Del Bo R, Ronchi D, Moggio M, Bresolin N, Comi GP. The italian limb girdle muscular dystrophy registry: Relative frequency, clinical features, and differential diagnosis. Muscle Nerve. 2017 Jan;55(1):55-68. doi: 10.1002/mus.25192. Epub 2016 Oct 28.
- Ricci G, Ruggiero L, Vercelli L, Sera F, Nikolic A, Govi M, Mele F, Daolio J, Angelini C, Antonini G, Berardinelli A, Bucci E, Cao M, D'Amico MC, D'Angelo G, Di Muzio A, Filosto M, Maggi L, Moggio M, Mongini T, Morandi L, Pegoraro E, Rodolico C, Santoro L, Siciliano G, Tomelleri G, Villa L, Tupler R. A novel clinical tool to classify facioscapulohumeral muscular dystrophy phenotypes. J Neurol. 2016 Jun;263(6):1204-14. doi: 10.1007/s00415-016-8123-2. Epub 2016 Apr 28.
- Pane M, Mazzone ES, Fanelli L, De Sanctis R, Bianco F, Sivo S, D'Amico A, Messina S, Battini R, Scutifero M, Petillo R, Frosini S, Scalise R, Vita G, Bruno C, Pedemonte M, Mongini T, Pegoraro E, Brustia F, Gardani A, Berardinelli A, Lanzillotta V, Viggiano E, Cavallaro F, Sframeli M, Bello L, Barp A, Bonfiglio S, Rolle E, Colia G, Catteruccia M, Palermo C, D'Angelo G, Pini A, Iotti E, Gorni K, Baranello G, Morandi L, Bertini E, Politano L, Sormani M, Mercuri E. Reliability of the Performance of Upper Limb assessment in Duchenne muscular dystrophy. Neuromuscul Disord. 2014 Mar;24(3):201-6. doi: 10.1016/j.nmd.2013.11.014. Epub 2013 Dec 5.
- Messina S, Vita GL, Sframeli M, Mondello S, Mazzone E, D'Amico A, Berardinelli A, La Rosa M, Bruno C, Distefano MG, Baranello G, Barcellona C, Scutifero M, Marcato S, Palmieri A, Politano L, Morandi L, Mongini T, Pegoraro E, D'Angelo MG, Pane M, Rodolico C, Minetti C, Bertini E, Vita G, Mercuri E. Health-related quality of life and functional changes in DMD: A 12-month longitudinal cohort study. Neuromuscul Disord. 2016 Mar;26(3):189-96. doi: 10.1016/j.nmd.2016.01.003. Epub 2016 Feb 2.
- Pane M, Fanelli L, Mazzone ES, Olivieri G, D'Amico A, Messina S, Scutifero M, Battini R, Petillo R, Frosini S, Sivo S, Vita GL, Bruno C, Mongini T, Pegoraro E, De Sanctis R, Gardani A, Berardinelli A, Lanzillotta V, Carlesi A, Viggiano E, Cavallaro F, Sframeli M, Bello L, Barp A, Bianco F, Bonfiglio S, Rolle E, Palermo C, D'Angelo G, Pini A, Iotti E, Gorni K, Baranello G, Bertini E, Politano L, Sormani MP, Mercuri E. Benefits of glucocorticoids in non-ambulant boys/men with Duchenne muscular dystrophy: A multicentric longitudinal study using the Performance of Upper Limb test. Neuromuscul Disord. 2015 Oct;25(10):749-53. doi: 10.1016/j.nmd.2015.07.009. Epub 2015 Jul 17.
- Magliano L, D'Angelo MG, Vita G, Pane M, D'Amico A, Balottin U, Angelini C, Battini R, Politano L, Patalano M, Sagliocchi A, Civati F, Brighina E, Vita GL, Messina S, Sframeli M, Lombardo ME, Scalise R, Colia G, Catteruccia M, Berardinelli A, Motta MC, Gaiani A, Semplicini C, Bello L, Astrea G, Zaccaro A, Scutifero M. Psychological and practical difficulties among parents and healthy siblings of children with Duchenne vs. Becker muscular dystrophy: an Italian comparative study. Acta Myol. 2014 Dec;33(3):136-43.
- Longatelli V, Antonietti A, Biffi E, Diella E, D'Angelo MG, Rossini M, Molteni F, Bocciolone M, Pedrocchi A, Gandolla M. User-centred assistive SystEm for arm Functions in neUromuscuLar subjects (USEFUL): a randomized controlled study. J Neuroeng Rehabil. 2021 Jan 6;18(1):4. doi: 10.1186/s12984-020-00794-z.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
16. juni 2017
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
30. november 2019
Studieafslutning (FAKTISKE)
30. november 2019
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
20. april 2017
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
24. april 2017
Først opslået (FAKTISKE)
25. april 2017
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
10. december 2019
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
9. december 2019
Sidst verificeret
1. december 2019
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- GUP 15021
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Muskeldystrofier
-
Centre Hospitalier Universitaire de Saint EtienneKyoto University, Graduate School of MedicineRekrutteringHornhindedystrofierFrankrig
Kliniske forsøg med Test af hjælpemiddel (Armon Ayura).
-
Roxanna Marie BendixenAfsluttetDuchennes muskeldystrofiForenede Stater