德国对接受米加司他-HCl 伴侣治疗的法布里病患者进行的多中心观察研究。
2021年1月4日 更新者：University Hospital Muenster
该研究的目的是记录“真实世界”条件下米加司他治疗的长期数据。
患者的选择基于 SmPC/Fach 信息。
研究持续时间/患者将为 2 年。
研究概览
地位
完全的
条件
详细说明
3 期数据应在本研究中用长期数据加以确认。
- 预计 LVMI 将在平均 24 个月的治疗持续时间内保持稳定或得到改善。 在随访 24 个月的患者中观察到的 LVMI 减少预计将显着减少，平均变化为 -6.6 g/m2（-11.0， -2.1，95% 置信区间）。
- eGFR [CKD-EPI] 预计在平均 24 个月的治疗时间内保持稳定。 Migalastat 对 eGFR 的长期影响预计与健康成人随时间的下降相当。 在此期间的年化变化率预计≤1 mL/min/1.73 m2 女性≤3 mL/min/1.73 男性 m2。
- 在用 Migalastat 治疗后第 6 个月、第 12 个月和第 24 个月血浆溶酶体-Gb3 浓度预计会显着降低。
- 预计接受 Migalastat 治疗的未接受过 ERT 治疗的患者在 24 个月内会出现胃肠道症状（腹泻）的改善。
- 预计在治疗期间不会出现白质病变 (WML) 的进展。
- 预计在治疗期间不会出现更高频率的中风/短暂性脑缺血。
- 神经性疼痛的严重程度预计在治疗期间保持稳定或改善。
- 预期在治疗期间减少神经性症状的对症药物的剂量/量。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
75
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Münster、德国、48149
- Universtiy Hospital Münster
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 74年 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
在治疗开始时，将确定患有 FD 的成年男性和女性患者，其 GLA 突变适合用 Migalastat-HCl 刺激，并将根据制造商的说明以推荐剂量连续使用 Migalastat-HCl 治疗 24 个月（ PC）。
描述
纳入标准：
- 男性和女性，16 至 74 岁，被诊断患有法布里病。
- 适合的 GLA 突变。
- 用米加司他治疗（根据法布里病患者开始和停止酶替代疗法的建议开始治疗：欧洲法布里工作组共识文件。 Biegstraaten 等人，Orphanet J Rare Dis。 2015；10：36。 AWMF-Leitlinien Morbus Fabry, Diagnose und Therapie, Registernummer 030-134)。
以下纳入标准指的是 Migalastat 起始时间 (T0)：
- 未接受过 ERT（有器官受累体征（肾脏、心脏和/或 CNS 体征）的患者根据欧洲 ERT 共识指南（Biegstraaten 等人，2015 年）考虑进行 ERT 或患有神经性疼痛且无法用止痛药控制的患者或患有使用标准药物或 ERT 转换患者（ERT ≥ 12 个月）后胃肠道症状未缓解。
- 筛选时估计的 GFR（eGFR、CKD-EPI 公式）≥30 ml/min/1.73 平方米
- 受试者未服用 ACE 抑制剂、ARB 或肾素抑制剂，或在筛选前服用稳定剂量至少 4 周。
- 受试者在筛选前至少 4 周未服用止痛药/抗抑郁药或服用稳定剂量。
排除标准：
- 患者具有不可控的 GLA 突变或 A143T 或 D313Y 突变（对于可控突变的验证，请参阅：www.GalafoldAmenablityTable.com 或“Fachinformation”）。
- 患者不愿给予知情同意。
- 患者无法遵守临床方案。
- 联合用药患者：Galafold 加酶替代疗法 (ERT)
- 孕妇或哺乳期妇女。
以下排除标准指的是 Migalastat 启动时间 (T0)：
- 透析患者
- 患者患有有临床意义的器官疾病（例如 癌症在过去 5 年），研究者认为会排除参与试验。
- 有器官移植史的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
|---|
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米加司他
米加司他根据 SmPC 给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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LVMI
大体时间：两年
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观察性研究的主要终点是两年内左心室质量指数 (LVMI) 的变化。
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两年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肾小球滤过率
大体时间：24个月
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24 个月内 GFR 的变化
|
24个月
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脑缺血或中风。
大体时间：24个月
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24 个月内短暂/显性脑缺血或中风的发生率。
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24个月
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神经性疼痛 (GCPS)
大体时间：24个月
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通过分级慢性疼痛量表 (GCPS) 测量的神经性疼痛严重程度的变化
|
24个月
|
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神经性疼痛 (NPSI)
大体时间：24个月
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通过神经性疼痛症状清单 (NPSI) 评分测量的神经性疼痛严重程度的变化（项目在 (0-10) 数字尺度上量化）。
|
24个月
|
|
法布里病严重程度 (MSSI)
大体时间：24个月
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美因茨严重程度评分指数 (MSSI) 衡量的疾病严重程度变化
|
24个月
|
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法布里病严重程度 (DS3)
大体时间：24个月
|
疾病严重程度评分系统 (DS3) 衡量的疾病严重程度变化
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24个月
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Lyso-Gb3
大体时间：24个月
|
Lyso-Gb3 的变化
|
24个月
|
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白质病变负荷
大体时间：24个月
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白质病变负荷的变化（通过 WML 容积法 [ml] 量化）。
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24个月
|
|
脑微出血/出血性病变。
大体时间：24个月
|
稳定脑微出血/出血性病变。
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24个月
|
|
胃肠道症状
大体时间：24个月
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胃肠道症状的变化（胃肠道症状评定量表，GSRS）。
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24个月
|
|
生活质量 (SF-36)
大体时间：24个月
|
生活质量的变化（简表 (SF-36) 健康调查：36 项，患者报告的患者健康调查）。
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24个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Eva Brand, Prof.、University Hospital Muenster
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年6月8日
初级完成 (实际的)
2020年6月30日
研究完成 (实际的)
2020年6月30日
研究注册日期
首次提交
2017年4月20日
首先提交符合 QC 标准的
2017年4月25日
首次发布 (实际的)
2017年5月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年1月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年1月4日
最后验证
2020年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- Fabry_Migalastat
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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法布里病的临床试验
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