Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Saksalainen monikeskustutkimus potilaista, joilla on Fabryn tauti Chaperone-terapiassa Migalastat-HCl:lla.

maanantai 4. tammikuuta 2021 päivittänyt: University Hospital Muenster
Tutkimuksen tavoitteena on dokumentoida pitkäaikaista tietoa Migalastat-hoidosta "todellisissa" olosuhteissa. Potilaiden valinta perustuu valmisteyhteenvetoon/fach-tietoihin. Opintojen kesto/potilas on 2 vuotta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Vaiheen 3 tiedot tulee vahvistaa tässä tutkimuksessa pitkän aikavälin tiedoilla.

  • LVMI:n odotetaan pysyvän vakaana tai paranevan keskimäärin 24 kuukauden hoidon keston aikana. 24 kuukauden ajan seuranneilla potilailla havaitun LVMI:n laskun odotetaan pienenevän merkittävästi keskimäärin -6,6 g/m2 (-11,0, -2,1, 95 % CI).
  • eGFR:n [CKD-EPI] odotetaan pysyvän vakaana keskimäärin 24 kuukauden hoidon keston ajan. Migalastatin pitkäaikaisen vaikutuksen eGFR:ään odotetaan olevan verrattavissa terveiden aikuisten ajan mittaan tapahtuvaan laskuun. Tämän ajanjakson vuosittaisen muutosnopeuden odotetaan olevan ≤1 ml/min/1,73 m2 naisilla ja ≤3 ml/min/1,73 m2 miehillä.
  • Plasman lyso-Gb3-pitoisuuden odotetaan laskevan merkittävästi 6., 12. ja 24. kuukaudella Migalastat-hoidon jälkeen.
  • Migalastatilla hoidettujen potilaiden, jotka eivät ole aiemmin saaneet ERT-hoitoa, GI-oireiden (ripuli) odotetaan paranevan 24 kuukauden aikana.
  • Valkoaineleesioiden (WML) etenemistä ei odoteta hoidon aikana.
  • Aivohalvauksen/ ohimenevän aivoiskemian yleisempää esiintyvyyttä ei odoteta hoidon aikana.
  • Neuropaattisen kivun vakavuuden odotetaan pysyvän vakaana tai paranevan hoidon keston aikana.
  • Oireisten neuropaattisten oireiden lääkkeiden annostuksen/määrän odotetaan pienenevän hoidon keston aikana.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

75

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Saksa
      • Münster, Saksa, 48149
        • Universtiy Hospital Münster

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 74 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Hoidon alussa tunnistetaan FD:tä sairastavat aikuiset mies- ja naispotilaat, joiden GLA-mutaatioita voidaan stimuloida Migalastat-HCl:lla, ja heitä hoidetaan Migalastat-HCl:lla suositellulla annoksella jatkuvasti 24 kuukauden ajan valmistajan ohjeiden mukaisesti. SmPC).

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet ja naiset, 16-74 vuotta, joilla on diagnosoitu Fabryn tauti.
  • Amenable GLA-mutaatio.
  • Hoito Migalastatilla (hoidon aloittaminen Fabryn tautia sairastavien potilaiden entsyymikorvaushoidon aloittamista ja lopettamista koskevien suositusten mukaisesti: Euroopan Fabryn työryhmän konsensusasiakirja. Biegstraaten et ai, Orphanet J Rare Dis. 2015; 10:36. AWMF-Leitlinien Morbus Fabry, Diagnose und Therapie, rekisterinumero 030-134).

Seuraavat sisällyttämiskriteerit viittaavat Migalastatin aloitusaikaan (T0):

  • ERT-aiheiset potilaat (potilaat, joilla on merkkejä elinhäiriöstä (munuaisen, sydämen ja/tai keskushermoston oireet), jotka on harkittava ERT-hoitoa ERT:n eurooppalaisten konsensusohjeiden mukaisesti (Biegstraaten et al 2015) tai potilaat, joilla on neuropaattista kipua, jota ei saada hallintaan kipulääkkeillä tai GI-oireet eivät helpotu tavanomaisilla lääkkeillä tai ERT-vaihdolla potilailla (ERT:n alla ≥12 kuukautta).
  • Arvioitu GFR (eGFR, CKD-EPI-kaava) seulonnassa ≥30 ml/min/1,73 m2
  • Potilaat, jotka eivät käytä ACE:n estäjiä, ARB-lääkkeitä tai reniinin estäjiä tai jotka ovat saaneet vakaan annoksen vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa.
  • Potilaat, jotka eivät käytä kipulääkkeitä/masennuslääkkeitä tai ovat saaneet vakaan annoksen vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaalla on ei-parannettavissa oleva GLA-mutaatio tai mutaatio A143T tai D313Y (tarkistaa hoidettavissa olevat mutaatiot: www.GalafoldAmenablityTable.com tai "Fachinformation").
  • Potilas ei ole halukas antamaan tietoon perustuvaa suostumusta.
  • Potilas ei pysty noudattamaan kliinistä protokollaa.
  • Potilaat, jotka saavat samanaikaisesti lääkitystä: Galafold plus Enzyme Replacement Therapy (ERT)
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset.

Seuraavat poissulkemiskriteerit viittaavat Migalastatin aloitusaikaan (T0):

  • Dialyysipotilaat
  • Potilaalla on kliinisesti merkittävä elinsairaus (esim. syöpä viimeisen 5 vuoden aikana), joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen.
  • Potilaat, joilla on ollut elinsiirto.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Migalastat
Migalastaattia annetaan valmisteyhteenvedon mukaisesti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
LVMI
Aikaikkuna: kaksi vuotta
Havainnointitutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on vasemman kammion massaindeksin (LVMI) muutos kahden vuoden aikana.
kaksi vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
GFR
Aikaikkuna: 24 kuukautta
GFR:n muutos 24 kuukauden aikana
24 kuukautta
Aivoiskemia tai aivohalvaus.
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Ohimenevän/ilmeisen aivoiskemian tai aivohalvauksen ilmaantuvuus yli 24 kuukauden ajan.
24 kuukautta
Neuropaattinen kipu (GCPS)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Muutos neuropaattisen kivun vaikeudessa mitattuna Graded Chronic Pain Scale (GCPS) -asteikolla
24 kuukautta
Neuropaattinen kipu (NPSI)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Muutos neuropaattisen kivun vaikeudessa mitattuna Neuropathic Pain Symptom Inventory (NPSI) -pistemäärällä (kohteet on kvantifioitu (0-10) numeerisella asteikolla).
24 kuukautta
Fabryn taudin vakavuusaste (MSSI)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Muutos sairauden vaikeudessa mitattuna Mainzin vaikeuspisteindeksillä (MSSI)
24 kuukautta
Fabryn taudin vakavuus (DS3)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Muutos sairauden vaikeusasteessa mitattuna Disease Severity Scoring System -järjestelmällä (DS3)
24 kuukautta
Lyso-Gb3
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Muutos Lyso-Gb3:ssa
24 kuukautta
White Matter Leesion kuormitus
Aikaikkuna: 24 kuukautta
White Matter Leesion -kuorman muutos (kvantifioitu WML-tilavuudella [ml]).
24 kuukautta
Aivojen mikroverenvuodot/hemorragiset leesiot.
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Aivojen mikroverenvuotojen/hemorragisten leesioiden stabilointi.
24 kuukautta
Ruoansulatuskanavan oireet
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Muutos ruoansulatuskanavan oireissa (gastrointestinaalisten oireiden arviointiasteikko, GSRS).
24 kuukautta
Elämänlaatu (SF-36)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Elämänlaadun muutos (Lyhyt lomake (SF-36) Terveystutkimus: 36 kohtaa, potilaan raportoima potilaan terveystutkimus).
24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital Muenster

Yhteistyökumppanit

Amicus Therapeutics

Tutkijat

  • Päätutkija: Eva Brand, Prof., University Hospital Muenster

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Torstai 8. kesäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 30. kesäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 30. kesäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 20. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 25. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Maanantai 1. toukokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 5. tammikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 4. tammikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Fabry_Migalastat

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fabryn tauti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Poland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa