Немецкое обсервационное многоцентровое исследование пациентов с болезнью Фабри на фоне шаперонной терапии мигаластатом-HCl.
4 января 2021 г. обновлено: University Hospital Muenster
Целью исследования является документирование долгосрочных данных о лечении Мигаластатом в «реальных» условиях.
Отбор пациентов основан на информации SmPC/Fachinformation.
Продолжительность исследования на одного пациента составит 2 года.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Подробное описание
Данные фазы 3 должны быть подтверждены в этом исследовании долгосрочными данными.
- Ожидается, что ИММЛЖ останется стабильным или улучшится в среднем в течение 24 месяцев лечения. Ожидается, что снижение ИММЛЖ, наблюдаемое у пациентов в течение 24 месяцев, будет значительно снижено со средним изменением -6,6 г/м2 (-11,0, -2,1, 95% ДИ).
- Ожидается, что рСКФ [CKD-EPI] останется стабильной в среднем в течение 24 месяцев лечения. Ожидается, что долгосрочное влияние Мигаластата на рСКФ будет сопоставимо со снижением с течением времени у здоровых взрослых. Ожидается, что годовая скорость изменения за этот период составит ≤1 мл/мин/1,73. m2 у женщин и ≤3 мл/мин/1,73 м2 у мужчин.
- Ожидается значительное снижение концентрации lyso-Gb3 в плазме через 6, 12 и 24 месяца после лечения Мигаластатом.
- Ожидается, что у пациентов, ранее не получавших ФЗТ, получавших Мигаластат, наблюдалось улучшение желудочно-кишечных симптомов (диарея) в течение 24 месяцев.
- Не ожидается прогрессирования поражений белого вещества (WML) во время лечения.
- Повышения частоты инсульта/преходящей церебральной ишемии во время лечения не ожидается.
- Ожидается, что тяжесть невропатической боли останется стабильной или улучшится во время лечения.
- Ожидается, что доза/количество симптоматических препаратов при нейропатических симптомах будет уменьшаться в течение продолжительности лечения.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
75
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Münster, Германия, 48149
- Universtiy Hospital Münster
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 16 лет до 74 года (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
В начале терапии будут выявлены взрослые пациенты мужского и женского пола с ФД, у которых мутации GLA поддаются стимуляции Мигаластатом-HCl, и будут лечиться Мигаластатом-HCl в рекомендованной дозе непрерывно в течение 24 месяцев в соответствии с инструкциями производителя. СмПК).
Описание
Критерии включения:
- Мужчины и женщины от 16 до 74 лет с диагнозом болезнь Фабри.
- Поддающаяся изменению мутация GLA.
- Лечение Мигаластатом (начало терапии в соответствии с рекомендациями по началу и прекращению заместительной ферментной терапии у пациентов с болезнью Фабри: консенсусный документ Европейской рабочей группы Фабри. Biegstraaten et al, Orphanet J Rare Dis. 2015;10:36. AWMF-Leitlinien Morbus Fabry, Diagnose und Therapie, регистрационный номер 030-134).
Следующие критерии включения относятся к времени начала приема Мигаластата (T0):
- ранее не применявшие ФЗТ (пациенты с признаками поражения органов (почки, сердце и/или ЦНС), которые должны быть рассмотрены для ФЗТ в соответствии с Европейским консенсусным руководством по ФЗТ (Biegstraaten et al., 2015), или пациенты с невропатической болью, не купируемой обезболивающими, или пациенты с Симптомы со стороны желудочно-кишечного тракта не купируются стандартными препаратами или переходом пациентов на ФЗТ (на фоне ФЗТ в течение ≥12 месяцев).
- Расчетная СКФ (рСКФ, формула CKD-EPI) при скрининге ≥30 мл/мин/1,73 м2
- Субъекты, не принимающие ингибиторы АПФ, БРА или ингибиторы ренина или получающие стабильную дозу в течение как минимум 4 недель до скрининга.
- Субъекты, не принимающие анальгетиков/антидепрессантов или получающие стабильную дозу в течение как минимум 4 недель до скрининга.
Критерий исключения:
- У пациента имеется неподдающаяся лечению мутация GLA или мутация A143T или D313Y (для проверки поддающихся лечению мутаций см.: www.GalafoldAmenablityTable.com или «Fachinformation»).
- Пациент не желает давать информированное согласие.
- Пациент не может соблюдать клинический протокол.
- Пациенты, получающие сопутствующее лечение: Галафолд плюс заместительная ферментная терапия (ФЗТ)
- Беременные или кормящие женщины.
Следующие критерии исключения относятся к времени начала приема Мигаластата (T0):
- Пациенты на диализе
- У пациента имеется клинически значимое заболевание органов (например, рака в течение последних 5 лет), что, по мнению исследователя, исключает участие в исследовании.
- Пациенты с трансплантацией органов в анамнезе.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Мигаластат
Мигаластат вводят в соответствии с SmPC
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
ИММЛЖ
Временное ограничение: два года
|
Первичной конечной точкой обсервационного исследования является изменение индекса массы левого желудочка (ИММЛЖ) в течение двух лет.
|
два года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
СКФ
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение СКФ за 24 месяца
|
24 месяца
|
|
Церебральная ишемия или инсульт.
Временное ограничение: 24 месяца
|
Частота транзиторной/манифестной церебральной ишемии или инсульта в течение 24 месяцев.
|
24 месяца
|
|
Нейропатическая боль (GCPS)
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение тяжести невропатической боли, измеряемое по шкале Graded Chronic Pain Scale (GCPS)
|
24 месяца
|
|
Нейропатическая боль (NPSI)
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение тяжести невропатической боли, измеренное с помощью шкалы оценки симптомов нейропатической боли (NPSI) (элементы количественно оцениваются по числовой шкале (0-10)).
|
24 месяца
|
|
Тяжесть болезни Фабри (MSSI)
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение тяжести заболевания, измеряемое индексом тяжести болезни Майнца (MSSI)
|
24 месяца
|
|
Тяжесть болезни Фабри (DS3)
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение тяжести заболевания, измеренное с помощью системы оценки тяжести заболевания (DS3).
|
24 месяца
|
|
Лизо-Gb3
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение Lyso-Gb3
|
24 месяца
|
|
Нагрузка на поражение белого вещества
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение нагрузки поражения белого вещества (количественно определено с помощью волюметрии WML [мл]).
|
24 месяца
|
|
Церебральные микрокровоизлияния/геморрагические поражения.
Временное ограничение: 24 месяца
|
Стабилизация мозговых микрокровоизлияний/геморрагических поражений.
|
24 месяца
|
|
Желудочно-кишечные симптомы
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение желудочно-кишечных симптомов (оценочная шкала желудочно-кишечных симптомов, GSRS).
|
24 месяца
|
|
Качество жизни (SF-36)
Временное ограничение: 24 месяца
|
Изменение качества жизни (Краткая форма (SF-36) Медицинское обследование: опрос пациентов о состоянии здоровья, состоящий из 36 пунктов).
|
24 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Eva Brand, Prof., University Hospital Muenster
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
8 июня 2017 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
30 июня 2020 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
30 июня 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 апреля 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
25 апреля 2017 г.
Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 мая 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
5 января 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 января 2021 г.
Последняя проверка
1 декабря 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сосудистые заболевания
- Метаболические заболевания
- Цереброваскулярные расстройства
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Нарушения липидного обмена
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Сфинголипидозы
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Церебральные заболевания мелких сосудов
- Липидозы
- Липидный обмен, врожденные ошибки
- Болезнь Фабри
Другие идентификационные номера исследования
- Fabry_Migalastat
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .