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Migalastat-HCl을 사용한 샤페론 요법 하의 파브리병 환자에 대한 독일 관찰 다기관 연구.

2021년 1월 4일 업데이트: University Hospital Muenster
이 연구의 목적은 "실제" 조건에서 Migalastat 치료에 대한 장기 데이터를 문서화하는 것입니다. 환자 선택은 SmPC/Fachin 정보를 기반으로 합니다. 연구 기간/환자는 2년이 될 것이다.

연구 개요

상태

완전한

정황

상세 설명

임상 3상 데이터는 장기 데이터로 본 연구에서 확인되어야 한다.

  • LVMI는 평균 24개월의 치료 기간 동안 안정적으로 유지되거나 개선될 것으로 예상됩니다. 24개월까지 추적한 환자에서 관찰된 LVMI 감소는 평균 -6.6g/m2(-11.0, -2.1, 95% CI).
  • eGFR[CKD-EPI]은 평균 24개월의 치료 기간 동안 안정적으로 유지될 것으로 예상됩니다. eGFR에 대한 미갈라스타트의 장기적 효과는 건강한 성인의 시간 경과에 따른 감소와 비슷할 것으로 예상됩니다. 이 기간 동안의 연간 변화율은 ≤1 mL/min/1.73일 것으로 예상됩니다. 암컷의 m2 및 ≤3 mL/min/1.73 수컷의 m2.
  • Migalastat로 치료한 후 6개월, 12개월 및 24개월에 혈장 lyso-Gb3 농도가 크게 감소할 것으로 예상됩니다.
  • 미갈라스타트로 치료받은 ERT 경험이 없는 환자는 24개월 동안 GI 증상(설사)의 개선을 보일 것으로 예상됩니다.
  • 치료 기간 동안 백질 병변(WML)의 진행은 예상되지 않습니다.
  • 치료 기간 동안 더 높은 빈도의 뇌졸중/일과성 뇌 허혈은 예상되지 않습니다.
  • 신경병성 통증의 중증도는 치료 기간 동안 안정적으로 유지되거나 개선될 것으로 예상됩니다.
  • 신경병증 증상의 대증 약물의 투여량/양은 치료 기간 동안 감소할 것으로 예상됩니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

75

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Münster, 독일, 48149
        • Universtiy Hospital Münster

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

치료 개시 시에 Migalastat-HCl로 자극할 수 있는 GLA 돌연변이가 있는 FD 성인 남성 및 여성 환자를 식별하고 제조업체의 지침에 따라 24개월 동안 권장 용량으로 Migalastat-HCl로 지속적으로 치료할 것입니다. SMPC).

설명

포함 기준:

  • 파브리병 진단을 받은 16~74세의 남성과 여성.
  • 순응적인 GLA 돌연변이.
  • 미갈라스타트를 사용한 치료(파브리병 환자의 효소 대체 요법 시작 및 중단에 대한 권장 사항에 따른 요법 시작: 유럽 파브리 워킹 그룹 합의 문서. Biegstraaten et al, Orphanet J Rare Dis. 2015;10:36. AWMF-Leitlinien Morbus Fabry, Diagnose und Therapie, Registernummer 030-134).

다음 포함 기준은 Migalastat 개시 시간(T0)을 나타냅니다.

  • ERT 경험이 없는 환자(ERT에 대한 유럽 합의 지침(Biegstraaten et al 2015)에 따라 ERT를 고려할 장기 관련 징후(신장, 심장 및/또는 CNS 징후)가 있는 환자 또는 진통제로 조절되지 않는 신경병성 통증이 있는 환자 또는 표준 약물 또는 ERT 스위치 환자(≥12개월 동안 ERT 하에서)로 완화되지 않는 GI 증상.
  • 스크리닝 시 예상 GFR(eGFR, CKD-EPI 공식) ≥30 ml/min/1.73 m2
  • ACE 억제제, ARB 또는 레닌 억제제를 복용하지 않거나 스크리닝 전 최소 4주 동안 안정적인 용량을 복용하는 피험자.
  • 진통제/항우울제를 복용하지 않거나 스크리닝 전 최소 4주 동안 안정적인 용량을 사용하는 피험자.

제외 기준:

  • 환자에게 비순응 GLA 돌연변이 또는 돌연변이 A143T 또는 D313Y가 있습니다(순응 돌연변이 확인은 www.GalafoldAmenablityTable.com 또는 "Fachinformation" 참조).
  • 환자는 정보에 입각한 동의를 거부합니다.
  • 환자가 임상 프로토콜을 준수할 수 없습니다.
  • 공동 약물 치료 중인 환자: Galafold + 효소 대체 요법(ERT)
  • 임신 또는 모유 수유 여성.

다음 제외 기준은 Migalastat 개시 시간(T0)을 나타냅니다.

  • 투석 환자
  • 환자는 임상적으로 중요한 장기 질환(예: 지난 5년 동안의 암)이 조사자의 의견에 따라 임상시험 참여를 배제할 것입니다.
  • 장기 이식 병력이 있는 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
미갈라스타트
SmPC에 따라 투여된 미갈라스타트

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
LVMI
기간: 이년
관찰 연구의 1차 종점은 2년에 걸친 좌심실 질량 지수(LVMI)의 변화입니다.
이년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
여자 친구
기간: 24개월
24개월 동안 GFR의 변화
24개월
대뇌 허혈 또는 뇌졸중.
기간: 24개월
24개월 동안 일시적/명백한 대뇌 허혈 또는 뇌졸중의 발생률.
24개월
신경병성 통증(GCPS)
기간: 24개월
GCPS(Graded Chronic Pain Scale)로 측정한 신경병성 통증의 중증도 변화
24개월
신경병성 통증(NPSI)
기간: 24개월
NPSI(Neuropathic Pain Symptom Inventory) 점수로 측정한 신경병성 통증의 중증도 변화(항목은 (0-10) 수치 척도로 정량화됨).
24개월
파브리병 중증도(MSSI)
기간: 24개월
MSSI(Mainz Severity Score Index)로 측정한 질병 중증도의 변화
24개월
파브리병 중증도(DS3)
기간: 24개월
질병 심각도 점수 시스템(DS3)에 의해 측정된 질병 심각도의 변화
24개월
리소-Gb3
기간: 24개월
Lyso-Gb3의 변화
24개월
백질 병변 부하
기간: 24개월
백질 병변 부하의 변화(WML 체적[ml]로 정량화됨).
24개월
대뇌 미세출혈/출혈성 병변.
기간: 24개월
대뇌 미세 출혈/출혈성 병변의 안정화.
24개월
위장 증상
기간: 24개월
위장관 증상의 변화(위장관 증상 등급 척도, GSRS).
24개월
삶의 질 (SF-36)
기간: 24개월
삶의 질의 변화(Short Form(SF-36) Health Survey: 36개 항목, 환자가 보고한 환자 건강 조사).
24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University Hospital Muenster

협력자

Amicus Therapeutics

수사관

  • 수석 연구원: Eva Brand, Prof., University Hospital Muenster

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 6월 8일

기본 완료 (실제)

2020년 6월 30일

연구 완료 (실제)

2020년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 4월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 4월 25일

처음 게시됨 (실제)

2017년 5월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 1월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 1월 4일

마지막으로 확인됨

2020년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Fabry_Migalastat

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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