Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Tysk observasjons multisenterstudie av pasienter med Fabrys sykdom under chaperoneterapi med Migalastat-HCl.

4. januar 2021 oppdatert av: University Hospital Muenster
Målet med studien er å dokumentere langtidsdata om behandling med Migalastat under "virkelige" forhold. Utvelgelsen av pasienter er basert på SmPC/Fachinformation. Studievarighet/pasient vil være 2 år.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

Fase 3-data bør bekreftes i denne studien med langtidsdata.

  • LVMI forventes å forbli stabil eller å bli forbedret over en gjennomsnittlig behandlingsvarighet på 24 måneder. LVMI-reduksjonen observert hos pasienter fulgt opp til 24 måneder forventes å bli betydelig redusert med en gjennomsnittlig endring på -6,6 g/m2 (-11,0, -2,1, 95 % KI).
  • eGFR [CKD-EPI] forventes å forbli stabil over gjennomsnittlig 24 måneders behandlingsvarighet. Langtidseffekten av Migalastat på eGFR forventes å være sammenlignbar med nedgangen over tid hos friske voksne. Den årlige endringshastigheten over denne perioden forventes å være ≤1 ml/min/1,73 m2 hos kvinner og ≤3 mL/min/1,73 m2 hos hanner.
  • Signifikant reduksjon i plasma lyso-Gb3 konsentrasjon forventes ved måned 6, måned 12 og måned 24 etter behandling med Migalastat.
  • ERT-naive pasienter behandlet med Migalastat forventes å vise en bedring av GI-symptomer (diaré) over 24 måneder.
  • Det forventes ingen progresjon av hvitstofflesjoner (WML) under behandlingsvarigheten.
  • Det forventes ingen høyere frekvens av slag/forbigående cerebral iskemi under behandlingsvarigheten.
  • Alvorlighetsgraden av nevropatisk smerte forventes å forbli stabil eller forbedres under behandlingsvarigheten.
  • Dosering/mengde av symptomatiske medisiner av nevropatiske symptomer forventes å reduseres i løpet av behandlingens varighet.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

75

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universtiy Hospital Münster

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 74 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Ved behandlingsstart vil voksne mannlige og kvinnelige pasienter med FD bli identifisert, hvis GLA-mutasjoner er mottagelig for stimulering med Migalastat-HCl, og vil bli behandlet med Migalastat-HCl i anbefalt dose kontinuerlig i 24 måneder i henhold til produsentens instruksjoner ( SmPC).

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Menn og kvinner, 16 til 74 år, diagnostisert med Fabrys sykdom.
  • Mottakelig GLA-mutasjon.
  • Behandling med Migalastat (initiering av terapi i henhold til anbefalinger for initiering og seponering av enzymerstatningsterapi hos pasienter med Fabrys sykdom: European Fabry Working Group-konsensusdokumentet. Biegstraaten et al, Orphanet J Rare Dis. 2015;10:36. AWMF-Leitlinien Morbus Fabry, Diagnose und Therapie, Registernummer 030-134).

Følgende inklusjonskriterier refererer til tidspunktet for Migalastat-initiering (T0):

  • ERT-naive (pasienter med tegn på organinvolvering (nyre-, hjerte- og/eller CNS-tegn) skal vurderes for ERT i henhold til European Consensus Guidelines on ERT (Biegstraaten et al 2015) eller pasienter med nevropatiske smerter som ikke kontrolleres med smertestillende medisiner eller pasienter med GI-symptomer som ikke lindres med standard medisinering eller ERT-byttepasienter (under ERT i ≥12 måneder).
  • Estimert GFR (eGFR, CKD-EPI formel) ved screening ≥30 ml/min/1,73 m2
  • Personer som ikke tar ACE-hemmere, ARB eller reninhemmere eller er på en stabil dose i minst 4 uker før screening.
  • Personer som ikke tar analgetika/antidepressiva eller er på en stabil dose i minst 4 uker før screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten har en GLA-mutasjon som ikke kan mottas eller mutasjonen A143T eller D313Y (for verifikasjon av mottagelige mutasjoner, se: www.GalafoldAmenablityTable.com eller til "Fachinformation").
  • Pasienten er ikke villig til å gi informert samtykke.
  • Pasienten er ikke i stand til å overholde den kliniske protokollen.
  • Pasienter på samtidig medisinering: Galafold pluss enzymerstatningsterapi (ERT)
  • Gravide eller ammende kvinner.

Følgende eksklusjonskriterier refererer til tidspunktet for Migalastat-start (T0):

  • Pasienter i dialyse
  • Pasienten har en klinisk signifikant organsykdom (f. kreft de siste 5 årene) som etter etterforskerens oppfatning ville utelukke deltakelse i forsøket.
  • Pasienter med en historie med organtransplantasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Migalastat
Migalastat administrert i henhold til SmPC

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
LVMI
Tidsramme: to år
Primært endepunkt for observasjonsstudien er endringen i venstre ventrikkelmasseindeks (LVMI) over to år.
to år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
GFR
Tidsramme: 24 måneder
Endring i GFR over 24 måneder
24 måneder
Cerebral iskemi eller hjerneslag.
Tidsramme: 24 måneder
Forekomst av forbigående/manifest cerebral iskemi eller hjerneslag over 24 måneder.
24 måneder
Nevropatiske smerter (GCPS)
Tidsramme: 24 måneder
Endring i alvorlighetsgrad av nevropatisk smerte målt ved Graded Chronic Pain Scale (GCPS)
24 måneder
Nevropatisk smerte (NPSI)
Tidsramme: 24 måneder
Endring i alvorlighetsgraden av nevropatisk smerte målt ved Neuropathic Pain Symptom Inventory (NPSI) Score (elementer er kvantifisert på en (0-10) numerisk skala).
24 måneder
Fabrys sykdomsgrad (MSSI)
Tidsramme: 24 måneder
Endring i sykdommens alvorlighetsgrad målt ved Mainz Severity Score Index (MSSI)
24 måneder
Fabrys sykdomsgrad (DS3)
Tidsramme: 24 måneder
Endring i sykdommens alvorlighetsgrad målt med Disease Severity Scoring System (DS3)
24 måneder
Lyso-Gb3
Tidsramme: 24 måneder
Endring i Lyso-Gb3
24 måneder
Hvitstofflesjonsbelastning
Tidsramme: 24 måneder
Endring av belastningen av hvitstofflesjon (kvantifisert ved WML-volumetri [ml]).
24 måneder
Cerebrale mikroblødninger/hemoragiske lesjoner.
Tidsramme: 24 måneder
Stabilisering av cerebrale mikroblødninger/hemoragiske lesjoner.
24 måneder
Gastrointestinale symptomer
Tidsramme: 24 måneder
Endring i gastrointestinale symptomer (skala for gastrointestinale symptomer, GSRS).
24 måneder
Livskvalitet (SF-36)
Tidsramme: 24 måneder
Endring i livskvalitet (Kortskjema (SF-36) Helseundersøkelse: 36-post, pasientrapportert undersøkelse av pasientens helse).
24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital Muenster

Samarbeidspartnere

Amicus Therapeutics

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Eva Brand, Prof., University Hospital Muenster

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

8. juni 2017

Primær fullføring (FAKTISKE)

30. juni 2020

Studiet fullført (FAKTISKE)

30. juni 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. april 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. april 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

1. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

5. januar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. januar 2021

Sist bekreftet

1. desember 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Fabry_Migalastat

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fabrys sykdom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere