Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Niemieckie wieloośrodkowe badanie obserwacyjne pacjentów z chorobą Fabry'ego poddawanych terapii opiekuńczej migalastatem-HCl.

4 stycznia 2021 zaktualizowane przez: University Hospital Muenster
Celem badania jest udokumentowanie długoterminowych danych dotyczących leczenia Migalastatem w „rzeczywistych” warunkach. Wybór pacjentów opiera się na informacji ChPL/Fach. Czas trwania badania/pacjent wyniesie 2 lata.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Dane fazy 3 powinny zostać potwierdzone w tym badaniu danymi długoterminowymi.

  • Oczekuje się, że LVMI pozostanie stabilny lub ulegnie poprawie przez średnio 24 miesiące leczenia. Oczekuje się, że zmniejszenie LVMI obserwowane u pacjentów obserwowanych przez okres do 24 miesięcy będzie znacznie zmniejszone ze średnią zmianą o -6,6 g/m2 (-11,0; -2,1, 95% CI).
  • Oczekuje się, że eGFR [CKD-EPI] pozostanie stabilny przez średnio 24 miesiące leczenia. Oczekuje się, że długoterminowy wpływ Migalastatu na eGFR będzie porównywalny ze spadkiem w czasie u zdrowych osób dorosłych. Oczekuje się, że roczne tempo zmian w tym okresie wyniesie ≤1 ml/min/1,73 m2 u kobiet i ≤3 ml/min/1,73 m2 u mężczyzn.
  • Oczekuje się znacznego zmniejszenia stężenia lizo-Gb3 w osoczu w 6, 12 i 24 miesiącu po leczeniu migalastatem.
  • Oczekuje się, że pacjenci nieleczeni wcześniej ERT leczeni migalastatem wykażą poprawę objawów ze strony przewodu pokarmowego (biegunka) w ciągu 24 miesięcy.
  • Nie oczekuje się progresji zmian w istocie białej (WML) w czasie trwania leczenia.
  • Nie oczekuje się większej częstości udarów/przejściowego niedokrwienia mózgu w trakcie leczenia.
  • Oczekuje się, że nasilenie bólu neuropatycznego pozostanie stabilne lub ulegnie poprawie w trakcie leczenia.
  • Oczekuje się, że dawkowanie/ilość leków objawowych stosowanych w leczeniu objawów neuropatycznych będzie zmniejszać się w trakcie leczenia.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

75

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Universtiy Hospital Münster

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 74 lata (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Na początku terapii zostaną zidentyfikowani dorośli pacjenci płci męskiej i żeńskiej z FD, u których mutacje GLA są podatne na stymulację Migalastatem-HCl i będą leczeni Migalastatem-HCl w zalecanej dawce nieprzerwanie przez 24 miesiące zgodnie z instrukcjami producenta ( ChPL).

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety, w wieku od 16 do 74 lat, ze zdiagnozowaną chorobą Fabry'ego.
  • Podatna mutacja GLA.
  • Leczenie Migalastatem (rozpoczęcie terapii zgodnie z zaleceniami rozpoczynania i kończenia enzymatycznej terapii zastępczej u pacjentów z chorobą Fabry'ego: dokument konsensusu Europejskiej Grupy Roboczej Fabry'ego. Biegstraaten i wsp., Orphanet J Rare Dis. 2015;10:36. AWMF-Leitlinien Morbus Fabry, Diagnose und Therapie, Registernummer 030-134).

Następujące kryteria włączenia odnoszą się do czasu rozpoczęcia migalastatu (T0):

  • nieleczeni ERT (pacjenci z objawami zajęcia narządów (nerki, serce i/lub OUN), u których należy rozważyć ERT zgodnie z Konsensusem europejskim w sprawie ERT (Biegstraaten i wsp. 2015) lub pacjenci z bólem neuropatycznym niekontrolowanym za pomocą leków przeciwbólowych lub pacjenci z Objawy żołądkowo-jelitowe nie złagodziły standardowe leki lub pacjenci, u których nastąpiła zmiana na ERT (podczas ERT przez ≥12 miesięcy).
  • Szacowany GFR (eGFR, wzór CKD-EPI) w badaniu przesiewowym ≥30 ml/min/1,73 m2
  • Osoby nieprzyjmujące inhibitorów ACE, ARB lub inhibitorów reniny lub przyjmujące stabilną dawkę przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym.
  • Osoby nie przyjmujące leków przeciwbólowych/przeciwdepresyjnych lub przyjmujące stabilną dawkę przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent ma niewrażliwą mutację GLA lub mutację A143T lub D313Y (w celu weryfikacji mutacji wrażliwych patrz: www.GalafoldAmenablityTable.com lub „Fachinformation”).
  • Pacjent nie chce wyrazić świadomej zgody.
  • Pacjent nie jest w stanie zastosować się do protokołu klinicznego.
  • Pacjenci otrzymujący jednocześnie leki: Galafold plus enzymatyczna terapia zastępcza (ERT)
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.

Następujące kryteria wykluczenia odnoszą się do czasu rozpoczęcia migalastatu (T0):

  • Pacjenci dializowani
  • U pacjenta występuje klinicznie istotna choroba narządu (np. raka w ciągu ostatnich 5 lat), które zdaniem badacza wykluczałyby udział w badaniu.
  • Pacjenci z historią przeszczepu narządu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Migalastat
Migalastat podawany zgodnie z ChPL

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
LVMI
Ramy czasowe: dwa lata
Pierwszorzędowym punktem końcowym badania obserwacyjnego jest zmiana wskaźnika masy lewej komory (LVMI) w ciągu dwóch lat.
dwa lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
GFR
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmiana GFR w ciągu 24 miesięcy
24 miesiące
Niedokrwienie mózgu lub udar mózgu.
Ramy czasowe: 24 miesiące
Występowanie przejściowego/jawnego niedokrwienia mózgu lub udaru w ciągu 24 miesięcy.
24 miesiące
Ból neuropatyczny (GCPS)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmiana nasilenia bólu neuropatycznego mierzona za pomocą Graded Chronic Pain Scale (GCPS)
24 miesiące
Ból neuropatyczny (NPSI)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmiana nasilenia bólu neuropatycznego mierzona za pomocą Inwentarza Objawów Bólu Neuropatycznego (NPSI) (pozycje są określane ilościowo w skali numerycznej (0-10).
24 miesiące
Nasilenie choroby Fabry'ego (MSSI)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmiana ciężkości choroby mierzona za pomocą Mainz Severity Score Index (MSSI)
24 miesiące
Nasilenie choroby Fabry'ego (DS3)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmiana ciężkości choroby mierzona za pomocą systemu oceny ciężkości choroby (DS3)
24 miesiące
Lizo-Gb3
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmiana w Lyso-Gb3
24 miesiące
Obciążenie uszkodzenia istoty białej
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmiana obciążenia zmian w istocie białej (określona ilościowo za pomocą wolumetrii WML [ml]).
24 miesiące
Mikrokrwawienia/zmiany krwotoczne w mózgu.
Ramy czasowe: 24 miesiące
Stabilizacja mikrokrwawień/zmian krwotocznych mózgu.
24 miesiące
Objawy żołądkowo-jelitowe
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmiana objawów żołądkowo-jelitowych (skala oceny objawów żołądkowo-jelitowych, GSRS).
24 miesiące
Jakość życia (SF-36)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmiana jakości życia (Krótka ankieta (SF-36) dotycząca zdrowia: 36-itemowa ankieta dotycząca stanu zdrowia pacjentów).
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital Muenster

Współpracownicy

Amicus Therapeutics

Śledczy

  • Główny śledczy: Eva Brand, Prof., University Hospital Muenster

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

8 czerwca 2017

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

30 czerwca 2020

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

30 czerwca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 kwietnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 kwietnia 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

1 maja 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

5 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 stycznia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Fabry_Migalastat

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mongolia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj