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Estudo multicêntrico observacional alemão de pacientes com doença de Fabry sob terapia de acompanhamento com migalastat-HCl.

4 de janeiro de 2021 atualizado por: University Hospital Muenster
O objetivo do estudo é documentar dados de longo prazo sobre o tratamento com Migalastat em condições do "mundo real". A seleção de pacientes é baseada nas informações do SmPC/Fach. A duração do estudo/paciente será de 2 anos.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Descrição detalhada

Os dados da fase 3 devem ser confirmados neste estudo com dados de longo prazo.

  • Espera-se que o LVMI permaneça estável ou melhore ao longo de uma média de 24 meses de duração do tratamento. Espera-se que a redução do IMVE observada em pacientes acompanhados por até 24 meses seja significativamente reduzida com uma variação média de -6,6 g/m2 (-11,0, -2,1, 95% CI).
  • Espera-se que eGFR [CKD-EPI] permaneça estável durante uma média de 24 meses de duração do tratamento. Espera-se que o efeito a longo prazo do Migalastat na eGFR seja comparável ao declínio ao longo do tempo em adultos saudáveis. Espera-se que a taxa de variação anualizada durante este período seja ≤1 mL/min/1,73 m2 em mulheres e ≤3 mL/min/1,73 m2 em machos.
  • Espera-se uma redução significativa na concentração plasmática de liso-Gb3 no mês 6, mês 12 e mês 24 após o tratamento com Migalastat.
  • Prevê-se que os doentes sem experiência prévia com ERT tratados com Migalastat apresentem uma melhoria dos sintomas gastrointestinais (diarreia) ao longo de 24 meses.
  • Não é esperada progressão das lesões da substância branca (WML) durante a duração do tratamento.
  • Não é esperada maior frequência de acidente vascular cerebral/isquemia cerebral transitória durante a duração do tratamento.
  • Espera-se que a gravidade da dor neuropática permaneça estável ou melhore durante a duração do tratamento.
  • Espera-se que a dosagem/quantidade de medicamentos sintomáticos de sintomas neuropáticos diminua durante a duração do tratamento.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

75

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Münster, Alemanha, 48149
        • Universtiy Hospital Münster

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 74 anos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

No início da terapia, serão identificados pacientes adultos do sexo masculino e feminino com DF, cujas mutações GLA são passíveis de estimulação com Migalastat-HCl, e serão tratados com Migalastat-HCl na dose recomendada continuamente por 24 meses de acordo com as instruções do fabricante ( RCM).

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens e mulheres, de 16 a 74 anos, com diagnóstico de doença de Fabry.
  • Mutação de GLA passível.
  • Tratamento com Migalastat (início da terapia de acordo com as recomendações para início e cessação da terapia de reposição enzimática em pacientes com doença de Fabry: o documento de consenso do European Fabry Working Group. Biegstraaten et ai, Orphanet J Rare Dis. 2015;10:36. AWMF-Leitlinien Morbus Fabry, Diagnose und Therapie, Registernummer 030-134).

Os seguintes critérios de inclusão referem-se ao tempo de início do migalastat (T0):

  • TRE virgem (pacientes com sinais de envolvimento de órgãos (rins, coração e/ou sinais do SNC) a serem considerados para TRE seguindo as Diretrizes do Consenso Europeu sobre TRE (Biegstraaten et al 2015) ou pacientes com dor neuropática não controlada com medicação para dor ou pacientes com Sintomas gastrointestinais não aliviados com medicação padrão ou pacientes com troca de TRE (em TRE por ≥12 meses).
  • TFG estimada (eGFR, fórmula CKD-EPI) na triagem ≥30 ml/min/1,73 m2
  • Indivíduos que não tomam inibidores da ECA, ARBs ou inibidores da renina ou estão em uma dose estável por pelo menos 4 semanas antes da triagem.
  • Indivíduos que não tomam analgésicos/antidepressivos ou estão em uma dose estável por pelo menos 4 semanas antes da triagem.

Critério de exclusão:

  • O paciente tem uma mutação não passível de GLA ou a mutação A143T ou D313Y (para verificação de mutações passíveis, consulte: www.GalafoldAmenablityTable.com ou o "Fachinformation").
  • O paciente não está disposto a dar consentimento informado.
  • O paciente é incapaz de cumprir o protocolo clínico.
  • Pacientes em co-medicação: Galafold mais terapia de reposição enzimática (TRE)
  • Mulheres grávidas ou amamentando.

Os seguintes critérios de exclusão referem-se ao tempo de início do Migalastat (T0):

  • Pacientes em diálise
  • O paciente tem uma doença de órgão clinicamente significativa (por exemplo, câncer nos últimos 5 anos) que, na opinião do investigador, impediria a participação no estudo.
  • Pacientes com histórico de transplante de órgãos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Migalastat
Migalastat administrado de acordo com o RCM

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
IMVE
Prazo: dois anos
O endpoint primário do estudo observacional é a alteração no índice de massa ventricular esquerda (LVMI) ao longo de dois anos.
dois anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
TFG
Prazo: 24 meses
Mudança na TFG em 24 meses
24 meses
Isquemia cerebral ou acidente vascular cerebral.
Prazo: 24 meses
Incidência de isquemia cerebral transitória/manifesta ou acidente vascular cerebral em 24 meses.
24 meses
Dor Neuropática (GCPS)
Prazo: 24 meses
Mudança na gravidade da dor neuropática medida pela Escala de Dor Crônica Graduada (GCPS)
24 meses
Dor Neuropática (NPSI)
Prazo: 24 meses
Alteração na gravidade da dor neuropática medida pela pontuação do Inventário de Sintomas de Dor Neuropática (NPSI) (os itens são quantificados em uma escala numérica (0-10)).
24 meses
Gravidade da Doença de Fabry (MSSI)
Prazo: 24 meses
Mudança na gravidade da doença medida pelo Mainz Severity Score Index (MSSI)
24 meses
Gravidade da Doença de Fabry (DS3)
Prazo: 24 meses
Mudança na gravidade da doença medida pelo Sistema de Pontuação de Gravidade da Doença (DS3)
24 meses
Lyso-Gb3
Prazo: 24 meses
Mudança em Lyso-Gb3
24 meses
Carga de Lesão de Substância Branca
Prazo: 24 meses
Alteração da carga da lesão da substância branca (quantificada pela volumetria WML [ml]).
24 meses
Microhemorragias cerebrais/lesões hemorrágicas.
Prazo: 24 meses
Estabilização de microhemorragias cerebrais/lesões hemorrágicas.
24 meses
Sintomas gastrointestinais
Prazo: 24 meses
Alteração nos sintomas gastrointestinais (escala de classificação de sintomas gastrointestinais, GSRS).
24 meses
Qualidade de vida (SF-36)
Prazo: 24 meses
Mudança na qualidade de vida (Pesquisa de saúde do formulário curto (SF-36): 36 itens, pesquisa relatada pelo paciente sobre a saúde do paciente).
24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University Hospital Muenster

Colaboradores

Amicus Therapeutics

Investigadores

  • Investigador principal: Eva Brand, Prof., University Hospital Muenster

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

8 de junho de 2017

Conclusão Primária (REAL)

30 de junho de 2020

Conclusão do estudo (REAL)

30 de junho de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de abril de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de abril de 2017

Primeira postagem (REAL)

1 de maio de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

5 de janeiro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de janeiro de 2021

Última verificação

1 de dezembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Fabry_Migalastat

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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