Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Duitse observationele multicenter studie van patiënten met de ziekte van Fabry onder chaperonnetherapie met Migalastat-HCl.

4 januari 2021 bijgewerkt door: University Hospital Muenster
Het doel van de studie is het documenteren van langetermijngegevens over behandeling met Migalastat onder "real world"-omstandigheden. De selectie van patiënten vindt plaats op basis van de SmPC/Fachinformatie. De duur van het onderzoek per patiënt is 2 jaar.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Fase 3-gegevens moeten in dit onderzoek worden bevestigd met langetermijngegevens.

  • LVMI zal naar verwachting stabiel blijven of verbeteren gedurende een behandelingsduur van gemiddeld 24 maanden. De LVMI-verlaging die wordt waargenomen bij patiënten die tot 24 maanden worden gevolgd, zal naar verwachting significant afnemen met een gemiddelde verandering van -6,6 g/m2 (-11,0, -2,1, 95% BI).
  • eGFR [CKD-EPI] zal naar verwachting stabiel blijven gedurende een gemiddelde behandelingsduur van 24 maanden. Het langetermijneffect van Migalastat op de eGFR zal naar verwachting vergelijkbaar zijn met de afname in de tijd bij gezonde volwassenen. De veranderingssnelheid op jaarbasis over deze periode zal naar verwachting ≤1 ml/min/1,73 zijn m2 bij vrouwen en ≤3 ml/min/1,73 m2 bij mannen.
  • Na behandeling met Migalastat wordt een significante verlaging van de plasmaconcentratie van lyso-Gb3 verwacht in maand 6, maand 12 en maand 24.
  • ERT-naïeve patiënten die met Migalastat worden behandeld, zullen naar verwachting gedurende 24 maanden een verbetering van de gastro-intestinale symptomen (diarree) vertonen.
  • Er wordt geen progressie van wittestoflaesies (WML) tijdens de behandelingsduur verwacht.
  • Er wordt geen hogere frequentie van beroerte/voorbijgaande cerebrale ischemie verwacht tijdens de behandelingsduur.
  • De ernst van neuropathische pijn zal naar verwachting stabiel blijven of verbeteren gedurende de behandelingsduur.
  • Dosering/hoeveelheid symptomatische medicatie van neuropathische symptomen zal naar verwachting afnemen tijdens de behandelingsduur.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

75

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Münster, Duitsland, 48149
        • Universtiy Hospital Münster

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 74 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Bij aanvang van de therapie zullen volwassen mannelijke en vrouwelijke patiënten met FD worden geïdentificeerd, van wie de GLA-mutaties vatbaar zijn voor stimulatie met Migalastat-HCl, en zullen gedurende 24 maanden continu worden behandeld met Migalastat-HCl in de aanbevolen dosis volgens de instructies van de fabrikant ( SPK).

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannen en vrouwen, 16 tot 74 jaar, gediagnosticeerd met de ziekte van Fabry.
  • Geschikte GLA-mutatie.
  • Behandeling met Migalastat (start van de behandeling volgens aanbevelingen voor het starten en stopzetten van enzymsubstitutietherapie bij patiënten met de ziekte van Fabry: het consensusdocument van de European Fabry Working Group. Biegstraaten et al, Orphanet J Rare Dis. 2015;10:36. AWMF-Leitlinien Morbus Fabry, Diagnose und Therapie, registernummer 030-134).

De volgende opnamecriteria hebben betrekking op het tijdstip van initiatie van Migalastat (T0):

  • ERT-naïef (patiënten met tekenen van orgaanbetrokkenheid (nier-, hart- en/of CZS-symptomen) die in aanmerking komen voor ERT volgens de Europese consensusrichtlijnen over ERT (Biegstraaten et al 2015) of patiënten met neuropathische pijn die niet onder controle is met pijnmedicatie of patiënten met GI-symptomen niet verlicht met standaardmedicatie of ERT-wisselpatiënten (onder ERT gedurende ≥12 maanden).
  • Geschatte GFR (eGFR, CKD-EPI-formule) bij screening ≥30 ml/min/1,73 m2
  • Proefpersonen die geen ACE-remmers, ARB's of renineremmers gebruiken of een stabiele dosis hebben gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de screening.
  • Proefpersonen die geen analgetica/antidepressiva gebruiken of een stabiele dosis hebben gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de screening.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt heeft een niet-herstelbare GLA-mutatie of de mutatie A143T of D313Y (voor verificatie van behandelbare mutaties verwijzen wij u naar: www.GalafoldAmenablityTable.com of naar de "Fachinformation").
  • Patiënt wil geen geïnformeerde toestemming geven.
  • Patiënt kan het klinische protocol niet naleven.
  • Patiënten die co-medicatie gebruiken: Galafold plus enzymvervangingstherapie (ERT)
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven.

De volgende uitsluitingscriteria hebben betrekking op het tijdstip van initiatie van Migalastat (T0):

  • Dialysepatiënten
  • Patiënt heeft een klinisch significante orgaanziekte (bijv. kanker in de afgelopen 5 jaar) die naar de mening van de onderzoeker deelname aan het onderzoek in de weg staat.
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van orgaantransplantatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Migalastaat
Migalastat toegediend volgens SmPC

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
LVMI
Tijdsspanne: twee jaar
Het primaire eindpunt van de observationele studie is de verandering in de linkerventrikelmassa-index (LVMI) gedurende twee jaar.
twee jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
GFR
Tijdsspanne: 24 maanden
Verandering in GFR over 24 maanden
24 maanden
Cerebrale ischemie of beroerte.
Tijdsspanne: 24 maanden
Incidentie van voorbijgaande/manifeste cerebrale ischemie of beroerte gedurende 24 maanden.
24 maanden
Neuropathische pijn (GCPS)
Tijdsspanne: 24 maanden
Verandering in ernst van neuropathische pijn gemeten door Graded Chronic Pain Scale (GCPS)
24 maanden
Neuropathische pijn (NPSI)
Tijdsspanne: 24 maanden
Verandering in ernst van neuropathische pijn gemeten door Neuropathic Pain Symptom Inventory (NPSI) Score (items worden gekwantificeerd op een (0-10) numerieke schaal).
24 maanden
Ernst van de ziekte van Fabry (MSSI)
Tijdsspanne: 24 maanden
Verandering in ernst van de ziekte gemeten door Mainz Severity Score Index (MSSI)
24 maanden
Ernst van de ziekte van Fabry (DS3)
Tijdsspanne: 24 maanden
Verandering in de ernst van de ziekte gemeten door het Disease Severity Scoring System (DS3)
24 maanden
Lyso-Gb3
Tijdsspanne: 24 maanden
Verandering in Lyso-Gb3
24 maanden
Belasting van wittestoflaesie
Tijdsspanne: 24 maanden
Verandering van belasting van wittestoflaesie (gekwantificeerd door WML-volumetrie [ml]).
24 maanden
Cerebrale microbloedingen/hemorragische laesies.
Tijdsspanne: 24 maanden
Stabilisatie van cerebrale microbloedingen/hemorragische laesies.
24 maanden
Gastro-intestinale symptomen
Tijdsspanne: 24 maanden
Verandering in gastro-intestinale symptomen (scoreschaal voor gastro-intestinale symptomen, GSRS).
24 maanden
Kwaliteit van leven (SF-36)
Tijdsspanne: 24 maanden
Verandering in kwaliteit van leven (Short Form (SF-36) Gezondheidsenquête: 36 items, door patiënten gerapporteerd onderzoek naar de gezondheid van patiënten).
24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital Muenster

Medewerkers

Amicus Therapeutics

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Eva Brand, Prof., University Hospital Muenster

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

8 juni 2017

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

30 juni 2020

Studie voltooiing (WERKELIJK)

30 juni 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 april 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 april 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

1 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

5 januari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 januari 2021

Laatst geverifieerd

1 december 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Fabry_Migalastat

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Fabry

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mauritania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren