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Deutsche multizentrische Beobachtungsstudie an Patienten mit Morbus Fabry unter Chaperon-Therapie mit Migalastat-HCl.

4. Januar 2021 aktualisiert von: University Hospital Muenster
Ziel der Studie ist es, Langzeitdaten zur Behandlung mit Migalastat unter "realen" Bedingungen zu dokumentieren. Die Auswahl der Patienten basiert auf der SmPC/Fachinformation. Die Studiendauer/Patient beträgt 2 Jahre.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Phase-3-Daten sollten in dieser Studie mit Langzeitdaten bestätigt werden.

  • Es wird erwartet, dass der LVMI über eine Behandlungsdauer von durchschnittlich 24 Monaten stabil bleibt oder sich verbessert. Es wird erwartet, dass die LVMI-Reduktion, die bei Patienten beobachtet wurde, die bis zu 24 Monate nachbeobachtet wurden, mit einer mittleren Veränderung von -6,6 g/m2 (-11,0, -2,1, 95 % KI).
  • Es wird erwartet, dass die eGFR [CKD-EPI] über eine Behandlungsdauer von durchschnittlich 24 Monaten stabil bleibt. Es wird erwartet, dass die Langzeitwirkung von Migalastat auf die eGFR mit der Abnahme im Laufe der Zeit bei gesunden Erwachsenen vergleichbar ist. Die annualisierte Änderungsrate über diesen Zeitraum wird voraussichtlich ≤1 ml/min/1,73 betragen m2 bei Frauen und ≤3 ml/min/1,73 m2 bei Männern.
  • In Monat 6, Monat 12 und Monat 24 nach der Behandlung mit Migalastat wird eine signifikante Verringerung der Plasma-Lyso-Gb3-Konzentration erwartet.
  • Bei ERT-naiven Patienten, die mit Migalastat behandelt werden, ist eine Verbesserung der GI-Symptome (Durchfall) über 24 Monate zu erwarten.
  • Es ist kein Fortschreiten der Läsionen der weißen Substanz (WML) während der Behandlungsdauer zu erwarten.
  • Es wird keine höhere Häufigkeit von Schlaganfällen/transienter zerebraler Ischämie während der Behandlungsdauer erwartet.
  • Es wird erwartet, dass die Schwere der neuropathischen Schmerzen während der Behandlungsdauer stabil bleibt oder sich verbessert.
  • Es wird erwartet, dass die Dosierung/Menge der symptomatischen Medikamente bei neuropathischen Symptomen während der Behandlungsdauer abnimmt.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

75

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Münster, Deutschland, 48149
        • Universtiy Hospital Münster

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 74 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Zu Beginn der Therapie werden erwachsene männliche und weibliche Patienten mit FD identifiziert, deren GLA-Mutationen für eine Stimulation mit Migalastat-HCl zugänglich sind, und sie werden mit Migalastat-HCl in der empfohlenen Dosis kontinuierlich für 24 Monate gemäß den Anweisungen des Herstellers behandelt ( SmPC).

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen im Alter von 16 bis 74 Jahren, bei denen Morbus Fabry diagnostiziert wurde.
  • Zugängliche GLA-Mutation.
  • Behandlung mit Migalastat (Therapiebeginn gemäß den Empfehlungen zur Einleitung und Beendigung einer Enzymersatztherapie bei Patienten mit Morbus Fabry: Konsensdokument der European Fabry Working Group. Biegstraaten et al., Orphanet J. Rare Dis. 2015;10:36. AWMF-Leitlinien Morbus Fabry, Diagnose und Therapie, Registernummer 030-134).

Die folgenden Einschlusskriterien beziehen sich auf den Zeitpunkt der Einleitung von Migalastat (T0):

  • ERT-naive Patienten (Patienten mit Anzeichen einer Organbeteiligung (Nieren-, Herz- und/oder ZNS-Symptome), die gemäß den europäischen Konsensus-Leitlinien zur ERT (Biegstraaten et al. 2015) für eine ERT in Betracht gezogen werden sollten, oder Patienten mit neuropathischen Schmerzen, die nicht mit Schmerzmitteln kontrolliert werden, oder Patienten mit GI-Symptome, die durch Standardmedikation oder ERT-Switch-Patienten (unter ERT für ≥ 12 Monate) nicht gelindert werden.
  • Geschätzte GFR (eGFR, CKD-EPI-Formel) beim Screening ≥30 ml/min/1,73 m2
  • Probanden, die keine ACE-Hemmer, ARBs oder Renin-Hemmer einnehmen oder mindestens 4 Wochen vor dem Screening eine stabile Dosis einnehmen.
  • Probanden, die vor dem Screening mindestens 4 Wochen lang keine Analgetika/Antidepressiva einnehmen oder eine stabile Dosis einnehmen.

Ausschlusskriterien:

  • Patient hat eine nicht zugängliche GLA-Mutation oder die Mutation A143T oder D313Y (zur Verifizierung zugänglicher Mutationen siehe: www.GalafoldAmenablityTable.com oder in der Fachinformation).
  • Der Patient ist nicht bereit, eine Einverständniserklärung abzugeben.
  • Der Patient ist nicht in der Lage, das klinische Protokoll einzuhalten.
  • Patienten unter Komedikation: Galafold plus Enzymersatztherapie (ERT)
  • Schwangere oder stillende Frauen.

Die folgenden Ausschlusskriterien beziehen sich auf den Zeitpunkt der Einleitung von Migalastat (T0):

  • Dialysepatienten
  • Der Patient hat eine klinisch signifikante Organerkrankung (z. Krebs in den letzten 5 Jahren), die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen würden.
  • Patienten mit einer Vorgeschichte von Organtransplantationen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Migalastat
Migalastat wird gemäß SmPC verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
LVMI
Zeitfenster: 2 Jahre
Primärer Endpunkt der Beobachtungsstudie ist die Veränderung des linksventrikulären Massenindex (LVMI) über zwei Jahre.
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
GFR
Zeitfenster: 24 Monate
Veränderung der GFR über 24 Monate
24 Monate
Zerebrale Ischämie oder Schlaganfall.
Zeitfenster: 24 Monate
Auftreten von transienter/manifester zerebraler Ischämie oder Schlaganfall über 24 Monate.
24 Monate
Neuropathischer Schmerz (GCPS)
Zeitfenster: 24 Monate
Veränderung der Schwere neuropathischer Schmerzen, gemessen anhand der Graded Chronic Pain Scale (GCPS)
24 Monate
Neuropathischer Schmerz (NPSI)
Zeitfenster: 24 Monate
Änderung der Schwere neuropathischer Schmerzen, gemessen anhand des Neuropathic Pain Symptom Inventory (NPSI) Score (Elemente werden auf einer numerischen Skala (0–10) quantifiziert).
24 Monate
Schweregrad der Fabry-Krankheit (MSSI)
Zeitfenster: 24 Monate
Veränderung der Schwere der Erkrankung gemessen am Mainz Severity Score Index (MSSI)
24 Monate
Schweregrad der Fabry-Krankheit (DS3)
Zeitfenster: 24 Monate
Änderung der Schwere der Erkrankung, gemessen mit dem Disease Severity Scoring System (DS3)
24 Monate
Lyso-Gb3
Zeitfenster: 24 Monate
Änderung in Lyso-Gb3
24 Monate
Last der Läsion der weißen Substanz
Zeitfenster: 24 Monate
Änderung der Last der Läsion der weißen Substanz (quantifiziert durch WML-Volumetrie [ml]).
24 Monate
Zerebrale Mikroblutungen/hämorrhagische Läsionen.
Zeitfenster: 24 Monate
Stabilisierung von zerebralen Mikroblutungen/hämorrhagischen Läsionen.
24 Monate
Magen-Darm-Symptome
Zeitfenster: 24 Monate
Veränderung der gastrointestinalen Symptome (gastrointestinale Symptome Bewertungsskala, GSRS).
24 Monate
Lebensqualität (SF-36)
Zeitfenster: 24 Monate
Veränderung der Lebensqualität (Short Form (SF-36) Health Survey: 36 Items, patientenberichtete Befragung zur Patientengesundheit).
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital Muenster

Mitarbeiter

Amicus Therapeutics

Ermittler

  • Hauptermittler: Eva Brand, Prof., University Hospital Muenster

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

8. Juni 2017

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

30. Juni 2020

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

30. Juni 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. April 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. April 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

1. Mai 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

5. Januar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Januar 2021

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Fabry_Migalastat

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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