Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tysk observationel multicenterundersøgelse af patienter med Fabrys sygdom under chaperonterapi med Migalastat-HCl.

4. januar 2021 opdateret af: University Hospital Muenster
Formålet med undersøgelsen er at dokumentere langsigtede data om behandling med Migalastat under "virkelige forhold". Udvælgelsen af ​​patienter er baseret på SmPC/Fachinformation. Studievarigheden/patienten vil være 2 år.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Fase 3-data bør bekræftes i denne undersøgelse med langtidsdata.

  • LVMI forventes at forblive stabilt eller at blive forbedret over en gennemsnitlig behandlingsvarighed på 24 måneder. LVMI-reduktionen observeret hos patienter fulgt op til 24 måneder forventes at blive signifikant reduceret med en gennemsnitlig ændring på -6,6 g/m2 (-11,0, -2,1, 95 % CI).
  • eGFR [CKD-EPI] forventes at forblive stabil over en gennemsnitlig behandlingsvarighed på 24 måneder. Langtidseffekten af ​​Migalastat på eGFR forventes at være sammenlignelig med faldet over tid hos raske voksne. Den årlige ændringshastighed over denne periode forventes at være ≤1 ml/min/1,73 m2 hos kvinder og ≤3 mL/min/1,73 m2 hos mænd.
  • Signifikant reduktion i plasma lyso-Gb3-koncentrationen forventes i måned 6, måned 12 og måned 24 efter behandling med Migalastat.
  • ERT-naive patienter behandlet med Migalastat forventes at vise en forbedring af GI-symptomer (diarré) over 24 måneder.
  • Der forventes ingen progression af hvide stoflæsioner (WML) under behandlingens varighed.
  • Der forventes ingen højere frekvens af slagtilfælde/forbigående cerebral iskæmi under behandlingsvarigheden.
  • Sværhedsgraden af ​​neuropatiske smerter forventes at forblive stabile eller forbedres under behandlingens varighed.
  • Dosering/mængde af symptomatisk medicin af neuropatiske symptomer forventes at falde under behandlingens varighed.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

75

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universtiy Hospital Münster

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 74 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Ved behandlingsstart vil voksne mandlige og kvindelige patienter med FD blive identificeret, hvis GLA-mutationer er modtagelige for stimulering med Migalastat-HCl, og vil blive behandlet med Migalastat-HCl i den anbefalede dosis kontinuerligt i 24 måneder i henhold til producentens instruktioner ( SmPC).

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd og kvinder, 16 til 74 år, diagnosticeret med Fabrys sygdom.
  • Medtagelig GLA-mutation.
  • Behandling med Migalastat (initiering af behandling i henhold til anbefalinger for påbegyndelse og ophør af enzymerstatningsterapi hos patienter med Fabrys sygdom: European Fabry Working Groups konsensusdokument. Biegstraaten et al., Orphanet J Rare Dis. 2015;10:36. AWMF-Leitlinien Morbus Fabry, Diagnose und Therapie, Registernummer 030-134).

Følgende inklusionskriterier henviser til tidspunktet for Migalastat-initiering (T0):

  • ERT-naive (patienter med tegn på organinvolvering (nyre-, hjerte- og/eller CNS-tegn) skal overvejes for ERT i henhold til de europæiske konsensusretningslinjer om ERT (Biegstraaten et al 2015) eller patienter med neuropatiske smerter, der ikke kontrolleres med smertestillende medicin eller patienter med GI-symptomer lindres ikke med standardmedicin eller ERT-skiftepatienter (under ERT i ≥12 måneder).
  • Estimeret GFR (eGFR, CKD-EPI formel) ved screening ≥30 ml/min/1,73 m2
  • Personer, der ikke tager ACE-hæmmere, ARB'er eller reninhæmmere eller er på en stabil dosis i mindst 4 uger før screening.
  • Personer, der ikke tager analgetika/antidepressiva eller er på en stabil dosis i mindst 4 uger før screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten har en ikke-modtagelig GLA-mutation eller mutationen A143T eller D313Y (for verifikation af modtagelige mutationer henvises til: www.GalafoldAmenablityTable.com eller til "Fachinformation").
  • Patienten er uvillig til at give informeret samtykke.
  • Patienten er ikke i stand til at overholde den kliniske protokol.
  • Patienter i samtidig medicinering: Galafold plus enzymerstatningsterapi (ERT)
  • Gravide eller ammende kvinder.

Følgende ekskluderingskriterier refererer til tidspunktet for Migalastat-initiering (T0):

  • Patienter i dialyse
  • Patienten har en klinisk signifikant organsygdom (f. kræft i de seneste 5 år), som efter investigators opfattelse ville udelukke deltagelse i forsøget.
  • Patienter med en historie med organtransplantation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Migalastat
Migalastat administreret i henhold til SmPC

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
LVMI
Tidsramme: to år
Det primære endepunkt for observationsstudiet er ændringen i venstre ventrikulær masseindeks (LVMI) over to år.
to år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
GFR
Tidsramme: 24 måneder
Ændring i GFR over 24 måneder
24 måneder
Cerebral iskæmi eller slagtilfælde.
Tidsramme: 24 måneder
Forekomst af forbigående/manifest cerebral iskæmi eller slagtilfælde over 24 måneder.
24 måneder
Neuropatisk smerte (GCPS)
Tidsramme: 24 måneder
Ændring i sværhedsgraden af ​​neuropatisk smerte målt ved Graded Chronic Pain Scale (GCPS)
24 måneder
Neuropatisk smerte (NPSI)
Tidsramme: 24 måneder
Ændring i sværhedsgraden af ​​neuropatisk smerte målt med Neuropathic Pain Symptom Inventory (NPSI) Score (punkterne er kvantificeret på en (0-10) numerisk skala).
24 måneder
Fabry Disease Severity (MSSI)
Tidsramme: 24 måneder
Ændring i sygdommens sværhedsgrad målt ved Mainz Severity Score Index (MSSI)
24 måneder
Fabrys sygdomsgrad (DS3)
Tidsramme: 24 måneder
Ændring i sygdommens sværhedsgrad målt ved Sygdomssværhedsscoresystemet (DS3)
24 måneder
Lyso-Gb3
Tidsramme: 24 måneder
Ændring i Lyso-Gb3
24 måneder
Hvidstof læsionsbelastning
Tidsramme: 24 måneder
Ændring af belastningen af ​​hvid stoflæsion (kvantificeret ved WML volumetri [ml]).
24 måneder
Cerebrale mikroblødninger/hæmoragiske læsioner.
Tidsramme: 24 måneder
Stabilisering af cerebrale mikroblødninger/hæmoragiske læsioner.
24 måneder
Gastrointestinale symptomer
Tidsramme: 24 måneder
Ændring i gastrointestinale symptomer (gastrointestinale symptomer vurderingsskala, GSRS).
24 måneder
Livskvalitet (SF-36)
Tidsramme: 24 måneder
Ændring i livskvalitet (Short Form (SF-36) Sundhedsundersøgelse: 36 punkter, patientrapporteret undersøgelse af patientens helbred).
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital Muenster

Samarbejdspartnere

Amicus Therapeutics

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Eva Brand, Prof., University Hospital Muenster

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

8. juni 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

30. juni 2020

Studieafslutning (FAKTISKE)

30. juni 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. april 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. april 2017

Først opslået (FAKTISKE)

1. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

5. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. januar 2021

Sidst verificeret

1. december 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Fabry_Migalastat

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Germany

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner