Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Tysk observationell multicenterstudie av patienter med Fabrys sjukdom under chaperonterapi med Migalastat-HCl.

4 januari 2021 uppdaterad av: University Hospital Muenster
Syftet med studien är att dokumentera långtidsdata om behandling med Migalastat under "verkliga förhållanden". Valet av patienter baseras på SmPC/Fachinformation. Studietiden/patienten kommer att vara 2 år.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Fas 3-data bör bekräftas i denna studie med långtidsdata.

  • LVMI förväntas förbli stabil eller förbättras under i genomsnitt 24 månaders behandlingstid. Den LVMI-reduktion som observerats hos patienter som följts upp till 24 månader förväntas minska signifikant med en genomsnittlig förändring på -6,6 g/m2 (-11,0, -2,1, 95 % Cl).
  • eGFR [CKD-EPI] förväntas förbli stabil under en genomsnittlig behandlingstid på 24 månader. Den långsiktiga effekten av Migalastat på eGFR förväntas vara jämförbar med minskningen över tid hos friska vuxna. Den årliga förändringstakten under denna period förväntas vara ≤1 ml/min/1,73 m2 hos honor och ≤3 mL/min/1,73 m2 hos hanar.
  • Betydande minskning förväntas av lyso-Gb3-koncentrationen i plasma vid månad 6, månad 12 och månad 24 efter behandling med Migalastat.
  • ERT-naiva patienter som behandlas med Migalastat förväntas visa en förbättring av gastrointestinala symtom (diarré) under 24 månader.
  • Ingen progression av vita substanslesioner (WML) under behandlingstiden förväntas.
  • Ingen högre frekvens av stroke/övergående cerebral ischemi under behandlingstiden förväntas.
  • Svårighetsgraden av neuropatisk smärta förväntas förbli stabil eller förbättras under behandlingstiden.
  • Dosering/mängd av symtomatiska läkemedel av neuropatiska symtom förväntas minska under behandlingstiden.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

75

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Tyskland
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universtiy Hospital Münster

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 74 år (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Vid terapistart kommer vuxna manliga och kvinnliga patienter med FD att identifieras, vars GLA-mutationer är mottagliga för stimulering med Migalastat-HCl, och kommer att behandlas med Migalastat-HCl i den rekommenderade dosen kontinuerligt i 24 månader enligt tillverkarens instruktioner ( SmPC).

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Hanar och kvinnor, 16 till 74 år, diagnostiserade med Fabrys sjukdom.
  • Mottaglig GLA-mutation.
  • Behandling med Migalastat (initiering av behandling enligt rekommendationer för initiering och avbrytande av enzymersättningsterapi hos patienter med Fabrys sjukdom: European Fabry Working Groups konsensusdokument. Biegstraaten et al, Orphanet J Rare Dis. 2015;10:36. AWMF-Leitlinien Morbus Fabry, Diagnose und Therapie, Registernummer 030-134).

Följande inklusionskriterier avser tidpunkten för Migalastat-initiering (T0):

  • ERT-naiva (patienter med tecken på organpåverkan (njure, hjärta och/eller CNS-tecken) ska övervägas för ERT enligt European Consensus Guidelines on ERT (Biegstraaten et al 2015) eller patienter med neuropatisk smärta som inte kontrolleras med smärtstillande medicin eller patienter med GI-symtom som inte lindras med standardmedicinering eller ERT-bytepatienter (under ERT i ≥12 månader).
  • Uppskattad GFR (eGFR, CKD-EPI formel) vid screening ≥30 ml/min/1,73 m2
  • Försökspersoner som inte tar några ACE-hämmare, ARB eller reninhämmare eller är på en stabil dos i minst 4 veckor före screening.
  • Försökspersoner som inte tar några analgetika/antidepressiva medel eller har en stabil dos i minst 4 veckor före screening.

Exklusions kriterier:

  • Patienten har en icke-mottaglig GLA-mutation eller mutationen A143T eller D313Y (för verifiering av mottagliga mutationer, se: www.GalafoldAmenablityTable.com eller till "Fachinformation").
  • Patienten är ovillig att ge informerat samtycke.
  • Patienten kan inte följa det kliniska protokollet.
  • Patienter på samtidig medicinering: Galafold plus enzymersättningsterapi (ERT)
  • Gravida eller ammande kvinnor.

Följande uteslutningskriterier avser tidpunkten för Migalastat-initiering (T0):

  • Patienter i dialys
  • Patienten har en kliniskt signifikant organsjukdom (t. cancer under de senaste 5 åren) som enligt utredarens uppfattning skulle utesluta deltagande i prövningen.
  • Patienter med en historia av organtransplantation.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Migalastat
Migalastat administreras enligt produktresumén

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
LVMI
Tidsram: två år
Det primära effektmåttet för observationsstudien är förändringen i vänsterkammars massindex (LVMI) under två år.
två år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
GFR
Tidsram: 24 månader
Förändring i GFR under 24 månader
24 månader
Cerebral ischemi eller stroke.
Tidsram: 24 månader
Förekomst av övergående/manifest cerebral ischemi eller stroke under 24 månader.
24 månader
Neuropatisk smärta (GCPS)
Tidsram: 24 månader
Förändring i svårighetsgrad av neuropatisk smärta mätt med Graded Chronic Pain Scale (GCPS)
24 månader
Neuropatisk smärta (NPSI)
Tidsram: 24 månader
Förändring i svårighetsgraden av neuropatisk smärta mätt med Neuropathic Pain Symptom Inventory (NPSI) Score (objekten kvantifieras på en (0-10) numerisk skala).
24 månader
Fabrys sjukdomsgrad (MSSI)
Tidsram: 24 månader
Förändring i sjukdomens svårighetsgrad mätt med Mainz Severity Score Index (MSSI)
24 månader
Fabrys sjukdomsgrad (DS3)
Tidsram: 24 månader
Förändring i sjukdomens svårighetsgrad mätt med Disease Severity Scoring System (DS3)
24 månader
Lyso-Gb3
Tidsram: 24 månader
Förändring i Lyso-Gb3
24 månader
Vit substans lesionsbelastning
Tidsram: 24 månader
Förändring av belastningen på vit substans lesion (kvantifierad med WML-volym [ml]).
24 månader
Cerebrala mikroblödningar/hemorragiska lesioner.
Tidsram: 24 månader
Stabilisering av cerebrala mikroblödningar/hemorragiska lesioner.
24 månader
Gastrointestinala symtom
Tidsram: 24 månader
Förändring av gastrointestinala symtom (skattningsskala för gastrointestinala symtom, GSRS).
24 månader
Livskvalitet (SF-36)
Tidsram: 24 månader
Förändring i livskvalitet (Kortform (SF-36) Hälsoenkät: 36 punkter, patientrapporterad undersökning av patienternas hälsa).
24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital Muenster

Samarbetspartners

Amicus Therapeutics

Utredare

  • Huvudutredare: Eva Brand, Prof., University Hospital Muenster

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

8 juni 2017

Primärt slutförande (FAKTISK)

30 juni 2020

Avslutad studie (FAKTISK)

30 juni 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 april 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 april 2017

Första postat (FAKTISK)

1 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

5 januari 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 januari 2021

Senast verifierad

1 december 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Fabry_Migalastat

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fabrys sjukdom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera