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Étude observationnelle multicentrique allemande de patients atteints de la maladie de Fabry sous traitement chaperon avec migalastat-HCl.

4 janvier 2021 mis à jour par: University Hospital Muenster
L'objectif de l'étude est de documenter les données à long terme sur le traitement par le migalastat dans des conditions "réelles". La sélection des patients est basée sur le SmPC/Fachinformation. La durée de l'étude/patient sera de 2 ans.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Description détaillée

Les données de phase 3 doivent être confirmées dans cette étude par des données à long terme.

  • L'IMVG devrait rester stable ou s'améliorer sur une durée moyenne de traitement de 24 mois. La réduction de l'IMVG observée chez les patients suivis jusqu'à 24 mois devrait être significativement réduite avec une variation moyenne de -6,6 g/m2 (-11,0, -2,1, IC à 95 %).
  • Le DFGe [CKD-EPI] devrait rester stable sur une durée moyenne de traitement de 24 mois. L'effet à long terme du migalastat sur l'eGFR devrait être comparable au déclin au fil du temps chez les adultes en bonne santé. Le taux de variation annualisé au cours de cette période devrait être ≤ 1 mL/min/1,73 m2 chez les femmes et ≤3 mL/min/1,73 m2 chez les hommes.
  • Une réduction significative est attendue de la concentration plasmatique de lyso-Gb3 au mois 6, au mois 12 et au mois 24 après le traitement par Migalastat.
  • On s'attend à ce que les patients naïfs d'ERT traités par Migalastat présentent une amélioration des symptômes gastro-intestinaux (diarrhée) sur 24 mois.
  • Aucune progression des lésions de la substance blanche (WML) pendant la durée du traitement n'est attendue.
  • Aucune augmentation de la fréquence des accidents vasculaires cérébraux/ischémie cérébrale transitoire pendant la durée du traitement n'est attendue.
  • La sévérité de la douleur neuropathique devrait rester stable ou s'améliorer pendant la durée du traitement.
  • On s'attend à ce que la posologie/la quantité de médicaments symptomatiques des symptômes neuropathiques diminue pendant la durée du traitement.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

75

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Münster, Allemagne, 48149
        • Universtiy Hospital Münster

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 74 ans (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Au début du traitement, les patients adultes de sexe masculin et féminin atteints de FD seront identifiés, dont les mutations GLA se prêtent à une stimulation avec le migalastat-HCl, et seront traités avec le migalastat-HCl à la dose recommandée en continu pendant 24 mois conformément aux instructions du fabricant ( RCP).

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes et femmes, de 16 à 74 ans, diagnostiqués avec la maladie de Fabry.
  • Mutation GLA accessible.
  • Traitement par migalastat (initiation du traitement selon les recommandations pour l'initiation et l'arrêt de l'enzymothérapie substitutive chez les patients atteints de la maladie de Fabry : document de consensus du groupe de travail européen Fabry. Biegstraaten et al, Orphanet J Rare Dis. 2015;10:36. AWMF-Leitlinien Morbus Fabry, Diagnose und Therapie, Registernummer 030-134).

Les critères d'inclusion suivants se réfèrent au moment de l'initiation du Migalastat (T0) :

  • Naïfs d'ERT (patients présentant des signes d'atteinte d'organes (signes rénaux, cardiaques et/ou du SNC) devant être pris en compte pour l'ERT conformément aux lignes directrices européennes consensuelles sur l'ERT (Biegstraaten et al 2015) ou patients souffrant de douleurs neuropathiques non contrôlées par des analgésiques ou patients avec Symptômes gastro-intestinaux non soulagés par les médicaments standard ou les patients qui changent d'ERT (sous ERT pendant ≥ 12 mois).
  • GFR estimé (eGFR, formule CKD-EPI) au dépistage ≥30 ml/min/1,73 m2
  • - Sujets ne prenant pas d'inhibiteurs de l'ECA, d'ARA ou d'inhibiteurs de la rénine ou recevant une dose stable pendant au moins 4 semaines avant le dépistage.
  • Sujets ne prenant aucun analgésique / antidépresseur ou recevant une dose stable pendant au moins 4 semaines avant le dépistage.

Critère d'exclusion:

  • Le patient a une mutation GLA non amenable ou la mutation A143T ou D313Y (pour la vérification des mutations amenable, veuillez vous référer à : www.GalafoldAmenablityTable.com ou à la "Fachinformation").
  • Le patient ne veut pas donner son consentement éclairé.
  • Le patient est incapable de se conformer au protocole clinique.
  • Patients sous co-médication : Galafold plus Enzyme Replacement Therapy (ERT)
  • Femmes enceintes ou allaitantes.

Les critères d'exclusion suivants se réfèrent au moment de l'initiation du migalastat (T0) :

  • Patients sous dialyse
  • Le patient a une maladie organique cliniquement significative (par ex. cancer au cours des 5 dernières années) qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait la participation à l'essai.
  • Patients ayant des antécédents de transplantation d'organes.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Migalastat
Migalastat administré selon le RCP

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
IMVG
Délai: deux ans
Le critère d'évaluation principal de l'étude observationnelle est la variation de l'indice de masse ventriculaire gauche (IMVG) sur deux ans.
deux ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
DFG
Délai: 24mois
Évolution du DFG sur 24 mois
24mois
Ischémie cérébrale ou accident vasculaire cérébral.
Délai: 24mois
Incidence d'ischémie cérébrale ou d'accident vasculaire cérébral transitoire/manifeste sur 24 mois.
24mois
Douleur neuropathique (GCPS)
Délai: 24mois
Modification de la sévérité de la douleur neuropathique mesurée par l'échelle de douleur chronique graduée (GCPS)
24mois
Douleur neuropathique (NPSI)
Délai: 24mois
Modification de la sévérité de la douleur neuropathique mesurée par le score NPSI (Neuropathic Pain Symptom Inventory) (les éléments sont quantifiés sur une échelle numérique (0-10)).
24mois
Gravité de la maladie de Fabry (MSSI)
Délai: 24mois
Modification de la gravité de la maladie mesurée par l'indice de gravité de Mayence (MSSI)
24mois
Gravité de la maladie de Fabry (DS3)
Délai: 24mois
Modification de la gravité de la maladie mesurée par le système de notation de la gravité de la maladie (DS3)
24mois
Lyso-Gb3
Délai: 24mois
Changement de Lyso-Gb3
24mois
Charge de lésion de la substance blanche
Délai: 24mois
Modification de la charge de la lésion de la substance blanche (quantifiée par volumétrie WML [ml]).
24mois
Microhémorragies cérébrales/lésions hémorragiques.
Délai: 24mois
Stabilisation des microhémorragies cérébrales/lésions hémorragiques.
24mois
Symptômes gastro-intestinaux
Délai: 24mois
Modification des symptômes gastro-intestinaux (échelle d'évaluation des symptômes gastro-intestinaux, GSRS).
24mois
Qualité de vie (SF-36)
Délai: 24mois
Modification de la qualité de vie (Formulaire court (SF-36) Health Survey : 36 items, enquête sur la santé des patients rapportée par les patients).
24mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Hospital Muenster

Collaborateurs

Amicus Therapeutics

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Eva Brand, Prof., University Hospital Muenster

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

8 juin 2017

Achèvement primaire (RÉEL)

30 juin 2020

Achèvement de l'étude (RÉEL)

30 juin 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 avril 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 avril 2017

Première publication (RÉEL)

1 mai 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

5 janvier 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 janvier 2021

Dernière vérification

1 décembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Fabry_Migalastat

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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