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Migalastat-HCl によるシャペロン療法下のファブリー病患者に関するドイツの多施設観察研究。

2021年1月4日 更新者：University Hospital Muenster
この研究の目的は、「現実世界」の条件下でのミガラスタットによる治療に関する長期データを文書化することです。 患者の選択は、SmPC/Fach 情報に基づいています。 研究期間/患者は2年になります。

調査の概要

状態

完了

条件

詳細な説明

フェーズ 3 のデータは、長期データを使用してこの研究で確認する必要があります。

  • LVMI は、平均 24 か月の治療期間にわたって安定した状態を維持するか、改善されると予想されます。 24 か月まで追跡した患者で観察された LVMI の減少は、-6.6 g/m2 (-11.0, -2.1、95% CI)。
  • eGFR [CKD-EPI] は、平均 24 か月の治療期間にわたって安定していると予想されます。 eGFR に対する Migalastat の長期的な影響は、健康な成人の経時的な低下に匹敵すると予想されます。 この期間の年間変化率は、≤1 mL/min/1.73 であると予想されます。 女性の m2 および ≤3 mL/min/1.73 男性のm2。
  • ミガラスタットによる治療後、6か月目、12か月目、および24か月目に血漿lyso-Gb3濃度の大幅な低下が予想されます。
  • Migalastat で治療された ERT 未経験の患者は、24 か月にわたって消化管症状 (下痢) の改善を示すと予想されます。
  • 治療期間中、白質病変 (WML) の進行はないと予想されます。
  • 治療期間中の脳卒中/一過性脳虚血の頻度が高くなるとは予想されません。
  • 神経因性疼痛の重症度は、治療期間中に安定したままであるか改善することが期待されます。
  • 神経因性症状の対症療法の投与量/量は、治療期間中に減少すると予想されます。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

75

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • ドイツ
      • Münster、ドイツ、48149
        • Universtiy Hospital Münster

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年～74年 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

治療開始時に、GLA 変異がミガラスタット-HCl による刺激に適した FD の成人男性および女性患者が特定され、メーカーの指示に従って、推奨用量のミガラスタット-HCl で 24 か月間継続して治療されます ( SmPC)。

説明

包含基準:

  • ファブリー病と診断された 16 歳から 74 歳の男女。
  • 従順なGLA変異。
  • Migalastat による治療 (ファブリー病患者における酵素補充療法の開始および中止に関する推奨事項に従った治療の開始: 欧州ファブリー作業部会のコンセンサス文書。 Ｂｉｅｇｓｔｒａａｔｅｎら、Ｏｒｐｈａｎｅｔ Ｊ Ｒａｒｅ Ｄｉｓ． 2015;10:36。 AWMF-Leitlinien Morbus Fabry、Diagnose und Therapie、登録番号 030-134)。

以下の包含基準は、Migalastat の開始時 (T0) を参照しています。

  • -ERT未経験（臓器関与の徴候（腎臓、心臓および/またはCNS徴候）を有する患者は、ERTに関する欧州コンセンサスガイドライン（Biegstraaten et al 2015）に従ってERTを考慮されるか、または鎮痛剤で制御されていない神経障害性疼痛を有する患者または-標準的な投薬またはERT切り替え患者（12か月以上のERT下）で緩和されないGI症状。
  • -スクリーニング時の推定GFR（eGFR、CKD-EPI式）≥30 ml / min / 1.73 m2
  • -ACE阻害剤、ARB、またはレニン阻害剤を服用していない、またはスクリーニング前に少なくとも4週間安定した用量を服用している被験者。
  • -鎮痛薬/抗うつ薬を服用していない、またはスクリーニング前に少なくとも4週間安定した用量を服用している被験者。

除外基準:

  • -患者は、従順でないGLA変異または変異A143TまたはD313Yを持っています（従順な変異の検証については、www.GalafoldAmenablityTable.comまたは「Fachinformation」を参照してください）。
  • -患者はインフォームドコンセントを提供することを望まない.
  • 患者は臨床プロトコルを遵守できません。
  • 共投薬中の患者: Galafold と酵素補充療法 (ERT)
  • 妊娠中または授乳中の女性。

次の除外基準は、Migalastat の開始時 (T0) を参照しています。

  • 透析患者
  • -患者は臨床的に重大な臓器疾患を持っています（例： 過去 5 年間に癌を発症した可能性がある) 治験責任医師の意見では、試験への参加が妨げられる。
  • 臓器移植歴のある患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
ミガラスタット
SmPCに従って投与されたミガラスタット

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
LVMI
時間枠：2年
観察研究の主要評価項目は、2 年間にわたる左心室質量指数 (LVMI) の変化です。
2年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
GFR
時間枠：24ヶ月
24 か月間の GFR の変化
24ヶ月
脳虚血または脳卒中。
時間枠：24ヶ月
-24か月にわたる一過性/顕在性脳虚血または脳卒中の発生率。
24ヶ月
神経因性疼痛 (GCPS)
時間枠：24ヶ月
Graded Chronic Pain Scale (GCPS) で測定した神経因性疼痛の重症度の変化
24ヶ月
神経因性疼痛 (NPSI)
時間枠：24ヶ月
神経因性疼痛症状インベントリ (NPSI) スコアによって測定される神経因性疼痛の重症度の変化 (項目は (0-10) の数値スケールで定量化されます)。
24ヶ月
ファブリー病重症度 (MSSI)
時間枠：24ヶ月
Mainz Severity Score Index (MSSI) によって測定される疾患の重症度の変化
24ヶ月
ファブリー病の重症度 (DS3)
時間枠：24ヶ月
疾患重症度スコアリング システム (DS3) によって測定される疾患重症度の変化
24ヶ月
Lyso-Gb3
時間枠：24ヶ月
Lyso-Gb3の変化
24ヶ月
白質病変負荷
時間枠：24ヶ月
白質病変負荷の変化 (WML 容積測定 [ml] によって定量化)。
24ヶ月
脳微小出血/出血性病変。
時間枠：24ヶ月
脳微小出血/出血性病変の安定化。
24ヶ月
消化器症状
時間枠：24ヶ月
胃腸症状の変化（胃腸症状評価尺度、GSRS）。
24ヶ月
生活の質 (SF-36)
時間枠：24ヶ月
生活の質の変化 (Short Form (SF-36) 健康調査: 36 項目、患者の健康に関する患者報告調査)。
24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University Hospital Muenster

協力者

Amicus Therapeutics

捜査官

  • 主任研究者：Eva Brand, Prof.、University Hospital Muenster

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年6月8日

一次修了 (実際)

2020年6月30日

研究の完了 (実際)

2020年6月30日

試験登録日

最初に提出

2017年4月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年4月25日

最初の投稿 (実際)

2017年5月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年1月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年1月4日

最終確認日

2020年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • Fabry_Migalastat

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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