以不同输注速率给药的 CIDP 中的 Panzyga (Panzyga-CIDP)
2017年5月23日 更新者：Vera Bril
前瞻性、开放标签、IIIb 期研究评估 Panzyga® 在标准和高输注率下对慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病患者的安全性、耐受性和疗效
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP) 是一种可治疗的周围神经病，疑似自身免疫性病因。
目前的一线治疗是IVIG（免疫球蛋白），采用固定方案输注，需要以住院日为单位4-5小时，占用护理时间、医院场地等资源。
大多数情况下需要长期治疗。
研究概览
详细说明
拟议的试验将是一项探索性、开放标签、单中心、IIIb 期安全性、耐受性和疗效研究，其中每位患者都作为自己的对照。 主要结果指标是 panzyga 在标准和高输注率的活动性 CIDP 患者中的安全性和耐受性，通过以下方式衡量：
- 所有不良事件的发生，重点是药物不良反应 (ADR)
- 次要结果包括：患者的治疗满意度、成功实现更高输液率的患者比例、与治疗相关的健康效用、基于临床评分变化的治疗反应者比例、握力和生活质量指标。 总样本量为 25-30 名患者，基于标准输注速率和每位患者耐受的最大速率之间 30% 的不良事件发生率差异。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
30
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
- UHNToronto
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据 2010 年 EFNS/PNS 指南诊断为明确或可能的 CIDP 的患者；包括患有多灶性获得性脱髓鞘性感觉和运动神经病 (MADSAM) 或纯运动性 CIDP 的患者
- 患有活动性疾病的患者，即未处于缓解期。
- 基于进行性或复发性疾病且调整后的 INCAT (ONLS) 残疾评分介于 2 和 9 之间（评分 2 完全来自腿部残疾），具有 IVIG 临床指征的 IVIG 初治患者。
- 已经接受 IVIG 的患者必须按照 3 周或 4 周的 IVIG 治疗计划进行，计算出的每月剂量在 0.8 g/kg 和 2.0 g/kg BW 之间
- ≥ 18 岁
- 在进行任何与研究相关的程序之前，从患者那里获得自愿给予的、完全知情的书面同意
- 对于进入第二阶段：在第一阶段的最后三次输注中的每一次，panzyga® 的给药必须以 0.08 mL/kg/min 的最大输注速率和良好的耐受性 - 由研究者根据当地现场实践进行评估
排除标准：
- 带传导阻滞的 MMN
- 既往免疫球蛋白治疗失败的患者
- 在基线访视前的六个月内使用免疫调节剂/抑制剂（环孢菌素、甲氨蝶呤、米托蒽醌、吗替麦考酚酯或硫唑嘌呤）进行治疗
- 基线访视前 12 个月内接受利妥昔单抗、阿仑单抗、环磷酰胺或其他强化化疗方案或接受过淋巴放疗或干细胞移植治疗的患者
- 需要机械通气的呼吸障碍
- 脊髓病或中枢神经系统脱髓鞘的证据或中风或中枢神经系统 (CNS) 创伤导致的显着持续性神经功能缺损
其他原因引起的周围神经病变的临床证据，例如
- 结缔组织病或系统性红斑狼疮 (SLE)
- HIV感染、肝炎、莱姆病
- 癌症（基底细胞皮肤癌除外）
- 具有抗髓鞘相关糖蛋白抗体的 IgM 副蛋白血症
- 糖尿病神经病变
- 心功能不全（纽约心脏协会 [NYHA] III/IV）、心肌病、需要治疗的严重心律失常、不稳定或晚期缺血性心脏病
- 严重肝病（ALAT 3x > 正常值）
- 严重肾脏疾病（肌酐 1.5x > 正常值）
- 乙型肝炎、丙型肝炎或 HIV 感染
- 血栓栓塞事件：在基线就诊前的最后一年内有深静脉血栓形成 (DVT) 病史的患者或肺栓塞患者；易患栓塞或 DVT 的患者
- 体重指数（BMI）≥40 kg/m2
- 已知抗 IgA 抗体的选择性 IgA 缺乏症
- 对免疫球蛋白、血液或血浆衍生产品或 panzyga® 的任何成分有超敏反应、过敏反应或严重全身反应史
- 已知的血液高粘稠度或其他高凝状态
- 入组前三个月内使用其他血液或血浆衍生产品
- 在基线访问之前的五年内过去或现在有药物滥用或酒精滥用史的患者
- 无法或不愿理解或遵守研究方案的患者
- 当前或入组前三个月内参与另一项使用 IMP 治疗的介入性临床研究
- 母乳喂养、怀孕或计划怀孕，或不愿使用有效避孕方法（例如植入物、注射剂、复方口服避孕药、某些宫内节育器 (IUD)、性禁欲或输精管切除术的伴侣）的女性学习。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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其他：开放标签研究
开放标签研究使用 Panzyga 免疫球蛋白 10% 静脉注射液，不含安慰剂。
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标准免疫小球蛋白 10% 静脉输注标准和高输注率。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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所有不良事件的发生，重点是药物不良反应 (ADR)
大体时间：2年
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药物不良反应
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2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗满意度
大体时间：2年
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完成问卷
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2年
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|
成功达到更高输注率的患者比例
大体时间：2年
|
患者人数的描述性分析
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2年
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健康公用事业
大体时间：2年
|
完成问卷
|
2年
|
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基于临床评分变化的治疗反应者比例
大体时间：2年
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规模完成
|
2年
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握力
大体时间：2年
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以 kPa 为单位的测量值
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2年
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生活质量措施
大体时间：2年
|
规模完成
|
2年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2017年6月1日
初级完成 (预期的)
2018年12月15日
研究完成 (预期的)
2018年12月15日
研究注册日期
首次提交
2017年5月8日
首先提交符合 QC 标准的
2017年5月23日
首次发布 (实际的)
2017年5月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年5月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年5月23日
最后验证
2017年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 1001 (Registro Nacional Estudios Clinicos (RNEC))
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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