Panzyga CIDP:ssä annettuna eri infuusionopeuksilla (Panzyga-CIDP)
tiistai 23. toukokuuta 2017 päivittänyt: Vera Bril
Prospektiivinen, avoin, vaiheen IIIb tutkimus Panzyga®:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on krooninen tulehduksellinen demyelinisoiva polyneuropatia annettaessa normaaleilla ja korkeilla infuusionopeuksilla
Krooninen tulehduksellinen demyelinisoiva polyneuropatia (CIDP) on hoidettavissa oleva perifeerisen neuropatian muoto, jonka epäillään olevan autoimmuunisyy.
Nykyinen ensilinjan hoito on IVIG (immuuniglobuliini), jota infusoidaan kiinteällä hoito-ohjelmalla, joka vaatii 4-5 tuntia sairaalan päiväosastossa ja vie resursseja, kuten hoitoaikaa ja sairaalatilaa.
Useimmissa tapauksissa tarvitaan kroonista hoitoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Ehdotettu tutkimus on tutkiva, avoin, yhden keskuksen, vaiheen IIIb turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa koskeva tutkimus, jossa jokainen potilas toimii omana kontrollinaan. Ensisijainen tulosmitta on panzygan turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on aktiivinen CIDP tavallisilla ja korkeilla infuusionopeuksilla mitattuna:
- Kaikkien haittatapahtumien esiintyminen keskittyen haittavaikutuksiin (ADR)
- Toissijaisia tuloksia ovat: potilaiden hoitotyytyväisyys, korkeammat infuusionopeudet onnistuneesti saavuttaneiden potilaiden osuus, hoitoon liittyvät terveyshyödyt, hoitoon reagoineiden osuus kliinisten tulosten muutoksen perusteella, pitovoima ja elämänlaatumittaukset. Otoskoko on 25–30 potilasta, mikä perustuu 30 %:n eroon haittatapahtumien nopeudessa tavallisen infuusionopeuden ja kunkin potilaan sietämän enimmäisnopeuden välillä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
30
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- UHNToronto
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on diagnosoitu selvä tai todennäköinen CIDP vuoden 2010 EFNS/PNS-ohjeiden mukaisesti; mukaan lukien potilaat, joilla on multifokaalinen hankittu demyelinisoiva sensorinen ja motorinen neuropatia (MADSAM) tai puhdas motorinen CIDP
- Potilaat, joilla on aktiivinen sairaus eli jotka eivät ole remissiossa.
- Aiemmin IVIG-hoitoon saaneet potilaat, joilla on kliininen IVIG-indikaatio etenevän tai uusiutuvan sairauden perusteella ja mukautettu INCAT (ONLS) -vammaisuuspistemäärä välillä 2–9 (pistemäärä 2 tulee yksinomaan jalkojen vajaatoiminnasta).
- Potilaiden, jotka jo saavat IVIG-hoitoa, on oltava 3 tai 4 viikon IVIG-hoitoohjelmassa laskennallisen kuukausiannoksen ollessa 0,8–2,0 g/kg
- ≥ 18 vuotta
- Vapaaehtoisesti annettu, täysin tietoinen kirjallinen suostumus, joka on hankittu potilaalta ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista
- Toiseen vaiheeseen ilmoittautuminen: Jokaisella kolmella viimeisellä ensimmäisen vaiheen infuusiolla panzyga®:n annostelun piti olla maksimiinfuusionopeudella 0,08 ml/kg/min ja hyvin siedetty – tutkijan arvioinnin paikallisen käytännön mukaisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- MMN johtumislohkolla
- Potilaat, jotka aiemmin eivät ole saaneet immunoglobuliinihoitoa
- Hoito immunomoduloivilla/suppressiivisilla aineilla (siklosporiini, metotreksaatti, mitoksantroni, mykofenolaattimofetiili tai atsatiopriini) kuuden kuukauden aikana ennen lähtötilannekäyntiä
- Potilaat, jotka saavat tai joita hoidetaan rituksimabilla, alemtutsumabilla, syklofosfamidilla tai muulla intensiivisellä kemoterapeuttisella hoito-ohjelmalla, aiempi lymfoidisäteilytys tai kantasolusiirto 12 kuukauden aikana ennen lähtötilannekäyntiä
- Hengitysvamma, joka vaatii mekaanista ilmanvaihtoa
- Myelopatia tai näyttöä keskushermoston demyelinisaatiosta tai aivohalvauksen tai keskushermoston vamman aiheuttamista merkittävistä pysyvistä neurologisista vammoista
Kliiniset todisteet perifeerisestä neuropatiasta toisesta syystä, kuten
- sidekudossairaus tai systeeminen lupus erythematosus (SLE)
- HIV-infektio, hepatiitti, Lymen tauti
- syöpä (lukuun ottamatta tyvisolu-ihosyöpää)
- IgM-paraproteinemia anti-myeliiniin liittyvien glykoproteiinivasta-aineiden kanssa
- Diabeettinen neuropatia
- Sydämen vajaatoiminta (New York Heart Association [NYHA] III/IV), kardiomyopatia, merkittävä hoitoa vaativa sydämen rytmihäiriö, epästabiili tai pitkälle edennyt iskeeminen sydänsairaus
- Vaikea maksasairaus (ALAT 3x > normaaliarvo)
- Vaikea munuaissairaus (kreatiniini 1,5x > normaaliarvo)
- Hepatiitti B, hepatiitti C tai HIV-infektio
- Tromboemboliset tapahtumat: potilaat, joilla on ollut syvä laskimotromboosi (DVT) viimeisen vuoden aikana ennen lähtökohtaista käyntiä tai keuhkoembolia koskaan; potilaat, jotka ovat alttiita embolialle tai syvälle laskimotromboikseen
- Painoindeksi (BMI) ≥40 kg/m2
- Selektiivinen IgA-puutos tunnetuilla anti-IgA-vasta-aineilla
- Aiempi yliherkkyys, anafylaksia tai vakava systeeminen vaste immunoglobuliinille, verestä tai plasmasta johdetuille tuotteille tai jollekin panzygan® komponentille
- Tunnettu veren hyperviskositeetti tai muut hyperkoaguloituvat tilat
- Muiden verestä tai plasmasta johdettujen tuotteiden käyttö kolmen kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
- Potilaat, joilla on aiemmin tai tällä hetkellä ollut huumeiden tai alkoholin väärinkäyttöä viimeisten viiden vuoden aikana ennen lähtötilannekäyntiä
- Potilaat, jotka eivät pysty tai halua ymmärtää tai noudattaa tutkimusprotokollaa
- Osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen IMP-hoidolla tällä hetkellä tai kolmen kuukauden aikana ennen ilmoittautumista
- Naiset, jotka imettävät, raskaana tai suunnittelevat raskautta tai jotka eivät halua käyttää tehokkaita ehkäisymenetelmiä (kuten implantteja, injektiovalmisteita, yhdistelmäehkäisyvalmisteita, joitakin kohdunsisäisiä välineitä (IUD), seksuaalista raittiutta tai vasektomoitua kumppania) opiskella.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Open Label -tutkimus
avoin tutkimus, jossa käytettiin Panzyga-immuuniglobuliinin 10-prosenttista suonensisäistä liuosta ilman lumelääkettä.
|
standardi Immuunilobuliini 10 % suonensisäinen liuosinfuusio vakio- ja suurilla infuusionopeuksilla.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kaikkien haittatapahtumien esiintyminen keskittyen haittavaikutuksiin (ADR)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
haittavaikutuksia
|
2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
hoitotyytyväisyys
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
kyselylomakkeen täyttäminen
|
2 vuotta
|
|
potilaista, jotka onnistuivat saavuttamaan suuremmat infuusionopeudet
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
kuvaava analyysi potilaiden lukumäärästä
|
2 vuotta
|
|
terveydenhuollon laitokset
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
kyselylomakkeen täyttäminen
|
2 vuotta
|
|
hoitoon reagoineiden osuus kliinisten tulosten muutoksen perusteella
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
mittakaavan valmistuminen
|
2 vuotta
|
|
puristusvoima
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
mitat kPa
|
2 vuotta
|
|
elämänlaatumittauksia
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
mittakaavan valmistuminen
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Torstai 1. kesäkuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 15. joulukuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 15. joulukuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 8. toukokuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. toukokuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 25. toukokuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 25. toukokuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. toukokuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. toukokuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Ääreishermoston sairaudet
- Polyradikuloneuropatia
- Polyneuropatiat
- Polyradikuloneuropatia, krooninen tulehduksellinen demyelinisaatio
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunologiset tekijät
- Vasta-aineet
- Immunoglobuliinit
- Immunoglobuliinit, suonensisäinen
- gammaglobuliinit
- Rho(D)-immuuniglobuliini
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1001 (Registro Nacional Estudios Clinicos (RNEC))
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .