Panzyga a CIDP-ben, különböző infúziós sebességgel beadva (Panzyga-CIDP)

Bevételi kritériumok:

1. Azok a betegek, akiknél az EFNS/PNS 2010. évi iránymutatása szerint határozott vagy valószínű CIDP-t diagnosztizáltak; beleértve a multifokális szerzett demyelinizáló szenzoros és motoros neuropátiában (MADSAM) vagy tisztán motoros CIDP-ben szenvedő betegeket
2. Aktív betegségben szenvedő, azaz nem remisszióban lévő betegek.
3. IVIG-vel nem kezelt betegek, akiknek klinikai indikációja IVIG-re progresszív vagy kiújuló betegség alapján, és 2 és 9 közötti korrigált INCAT (ONLS) rokkantsági pontszámmal (a 2-es pontszám kizárólag a láb fogyatékosságából származik).
4. A már IVIG-t kapó betegeknek 3 vagy 4 hetes IVIG-kezelést kell alkalmazniuk 0,8 g/ttkg és 2,0 g/ttkg közötti havi adaggal.
5. ≥ 18 éves kor
6. Önkéntes, teljes körű tájékoztatáson alapuló írásos beleegyezése, amelyet a pácienstől szereztek be, mielőtt bármilyen vizsgálattal kapcsolatos eljárást lefolytatnának
7. A második fázisba való beiratkozáshoz: Az első fázisban az utolsó három infúzió mindegyikénél a panzyga® adagolását a maximális 0,08 ml/kg/perc infúziós sebességgel és a vizsgáló által a helyi gyakorlatnak megfelelően jól tolerálhatóan kellett beadni.

Kizárási kritériumok:

1. MMN vezetési blokkal
2. Olyan betegek, akiknél korábban sikertelen volt az immunglobulinterápia
3. Immunmoduláló/szuppresszív szerekkel (ciklosporin, metotrexát, mitoxantron, mikofenolát-mofetil vagy azatioprin) végzett kezelés a kiindulási vizit előtti hat hónapban
4. Rituximabot, alemtuzumabot, ciklofoszfamidot vagy más intenzív kemoterápiás kezelést kapó vagy ilyen kezelésben részesülő betegek, korábbi limfoid besugárzás vagy őssejt-transzplantáció a kiindulási vizit előtti 12 hónapban
5. Gépi lélegeztetést igénylő légzéskárosodás
6. Myelopathia vagy a központi idegrendszeri demyelinizáció bizonyítéka, vagy a stroke vagy a központi idegrendszeri (CNS) traumából származó jelentős, tartós neurológiai hiány

7. Klinikai bizonyítékok a perifériás neuropátiára más okból, mint pl

   1. kötőszöveti betegség vagy szisztémás lupus erythematosus (SLE)
   2. HIV-fertőzés, hepatitis, Lyme-kór
   3. rák (a bazálissejtes bőrrák kivételével)
   4. IgM paraproteinémia anti-myelin-asszociált glikoprotein antitestekkel
8. Diabéteszes neuropátia
9. Szívelégtelenség (New York Heart Association [NYHA] III/IV), kardiomiopátia, kezelést igénylő jelentős szívritmuszavar, instabil vagy előrehaladott ischaemiás szívbetegség
10. Súlyos májbetegség (ALAT 3x > normál érték)
11. Súlyos vesebetegség (kreatinin 1,5x> normál érték)
12. Hepatitis B, hepatitis C vagy HIV fertőzés
13. Thromboemboliás események: olyan betegek, akiknek a kórelőzményében mélyvénás trombózis (DVT) szerepel a kiindulási vizit vagy valaha tüdőembólia előtti utolsó évben; embóliára vagy MVT-re hajlamos betegek
14. Testtömegindex (BMI) ≥40 kg/m2
15. Szelektív IgA-hiány ismert anti-IgA antitestekkel
16. Túlérzékenység, anafilaxia vagy súlyos szisztémás válasz a kórtörténetben immunglobulinra, vérből vagy plazmából származó termékekre vagy a Panzyga® bármely összetevőjére
17. A vér ismert hiperviszkozitása vagy más hiperkoagulálható állapotok
18. Más vérből vagy plazmából származó termékek használata a beiratkozást megelőző három hónapon belül
19. Olyan betegek, akiknek múltbeli vagy jelenlegi kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélése volt a kiindulási vizit előtti öt évben
20. Olyan betegek, akik nem képesek vagy nem akarják megérteni vagy betartani a vizsgálati protokollt
21. Részvétel egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban IMP-kezeléssel jelenleg vagy a beiratkozást megelőző három hónapban
22. Olyan nők, akik szoptatnak, terhesek vagy terhességet terveznek, vagy nem hajlandók hatékony fogamzásgátlási módszert (például implantátumokat, injekciókat, kombinált orális fogamzásgátlókat, egyes méhen belüli eszközöket (IUD), szexuális absztinencia vagy vazektómizált partner) alkalmazni. tanulmány.