Panzyga v CIDP podávaný při různých rychlostech infuze (Panzyga-CIDP)

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti s diagnózou definitivní nebo pravděpodobné CIDP podle EFNS/PNS Guideline 2010; včetně pacientů s multifokální získanou demyelinizační senzorickou a motorickou neuropatií (MADSAM) nebo čistě motorickou CIDP
2. Pacienti s aktivním onemocněním, tj. bez remise.
3. Pacienti dosud neléčení IVIG s klinickou indikací pro IVIG na základě progresivního nebo recidivujícího onemocnění a upraveným skóre invalidity INCAT (ONLS) mezi 2 a 9 (skóre 2 pochází výhradně z postižení nohou).
4. Pacienti, kteří již dostávají IVIG, musí mít 3- nebo 4týdenní léčebný plán IVIG s vypočítanou měsíční dávkou mezi 0,8 g/kg a 2,0 g/kg tělesné hmotnosti
5. ≥ 18 let
6. Dobrovolně daný, plně informovaný písemný souhlas získaný od pacienta před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií
7. Pro zařazení do druhé fáze: Při každé z posledních tří infuzí v první fázi muselo být podávání panzygy® při maximální rychlosti infuze 0,08 ml/kg/min a dobré snášenlivost – hodnocení zkoušejícím podle místní praxe

Kritéria vyloučení:

1. MMN s vodivým blokem
2. Pacienti, u kterých dříve selhala imunoglobulinová terapie
3. Léčba imunomodulačními/supresivními látkami (cyklosporin, metotrexát, mitoxantron, mykofenolát mofetil nebo azathioprin) během šesti měsíců před vstupní návštěvou
4. Pacienti na nebo léčení rituximabem, alemtuzumabem, cyklofosfamidem nebo jinými intenzivními chemoterapeutickými režimy, předchozí ozařování lymfoidů nebo transplantace kmenových buněk během 12 měsíců před výchozí návštěvou
5. Porucha dýchání vyžadující mechanickou ventilaci
6. Myelopatie nebo známky demyelinizace centrálního nervového systému nebo významné přetrvávající neurologické deficity způsobené mrtvicí nebo traumatem centrálního nervového systému (CNS)

7. Klinický průkaz periferní neuropatie z jiné příčiny jako např

   1. onemocnění pojivové tkáně nebo systémový lupus erythematodes (SLE)
   2. HIV infekce, hepatitida, lymská borelióza
   3. rakovina (s výjimkou bazocelulární rakoviny kůže)
   4. IgM paraproteinémie s anti-myelin asociovanými glykoproteinovými protilátkami
8. Diabetická neuropatie
9. Srdeční insuficience (New York Heart Association [NYHA] III/IV), kardiomyopatie, významná srdeční dysrytmie vyžadující léčbu, nestabilní nebo pokročilá ischemická choroba srdeční
10. Těžké onemocnění jater (ALAT 3x > normální hodnota)
11. Těžké onemocnění ledvin (kreatinin 1,5x > normální hodnota)
12. Hepatitida B, hepatitida C nebo infekce HIV
13. Tromboembolické příhody: pacienti s anamnézou hluboké žilní trombózy (DVT) během posledního roku před vstupní návštěvou nebo s plicní embolií vůbec; pacientů s náchylností k embolii nebo hluboké žilní trombóze
14. Index tělesné hmotnosti (BMI) ≥40 kg/m2
15. Selektivní deficit IgA se známými anti-IgA protilátkami
16. Anamnéza přecitlivělosti, anafylaxe nebo závažné systémové reakce na imunoglobulin, produkty odvozené z krve nebo plazmy nebo jakoukoli složku přípravku Panzyga®
17. Známá hyperviskozita krve nebo jiné hyperkoagulační stavy
18. Použití jiných produktů z krve nebo plazmy do tří měsíců před zařazením
19. Pacienti s minulostí nebo současnou anamnézou zneužívání drog nebo alkoholu během předchozích pěti let před vstupní návštěvou
20. Pacienti neschopní nebo ochotní porozumět nebo dodržovat protokol studie
21. Účast v jiné intervenční klinické studii s léčbou IMP aktuálně nebo během tří měsíců před zařazením
22. Ženy, které kojí, těhotné nebo plánují otěhotnět, nebo nejsou ochotny používat účinnou metodu kontroly porodnosti (jako jsou implantáty, injekční přípravky, kombinovaná perorální antikoncepce, některá nitroděložní tělíska (IUD), sexuální abstinence nebo vasektomie partnera) během léčby studie.