Panzyga in CIDP somministrato a diverse velocità di infusione (Panzyga-CIDP)

Criterio di inclusione:

1. Pazienti con diagnosi di CIDP definita o probabile secondo la linea guida EFNS/PNS 2010; compresi i pazienti con neuropatia sensoriale e motoria demielinizzante acquisita multifocale (MADSAM) o CIDP motoria pura
2. Pazienti con malattia attiva, cioè non in remissione.
3. Pazienti naïve alle IVIG con indicazione clinica per IVIG sulla base di malattia progressiva o recidivante e punteggio di disabilità INCAT (ONLS) aggiustato compreso tra 2 e 9 (con un punteggio di 2 derivante esclusivamente dalla disabilità della gamba).
4. I pazienti che già ricevono IVIG devono seguire un programma di trattamento IVIG di 3 o 4 settimane con un dosaggio mensile calcolato compreso tra 0,8 g/kg e 2,0 g/kg di peso corporeo
5. ≥ 18 anni di età
6. Consenso scritto volontariamente fornito e completamente informato ottenuto dal paziente prima che venga condotta qualsiasi procedura correlata allo studio
7. Per l'arruolamento nella seconda fase: a ciascuna delle ultime tre infusioni nella prima fase, la somministrazione di panzyga® doveva essere alla velocità massima di infusione di 0,08 ml/kg/min e buona tolleranza- valutazione da parte dello sperimentatore secondo la pratica del sito locale

Criteri di esclusione:

1. MMN con blocco di conduzione
2. Pazienti che in precedenza non avevano risposto alla terapia con immunoglobuline
3. Trattamento con agenti immunomodulatori/soppressivi (ciclosporina, metotrexato, mitoxantrone, micofenolato mofetile o azatioprina) durante i sei mesi precedenti la visita basale
4. Pazienti sottoposti o trattati con rituximab, alemtuzumab, ciclofosfamide o altri regimi chemioterapici intensivi, precedente irradiazione linfoide o trapianto di cellule staminali durante i 12 mesi precedenti la visita basale
5. Compromissione respiratoria che richiede ventilazione meccanica
6. Mielopatia o evidenza di demielinizzazione del sistema nervoso centrale o significativi deficit neurologici persistenti da ictus o trauma del sistema nervoso centrale (SNC)

7. Evidenza clinica di neuropatia periferica da un'altra causa come

   1. malattia del tessuto connettivo o lupus eritematoso sistemico (LES)
   2. Infezione da HIV, epatite, malattia di Lyme
   3. cancro (ad eccezione del cancro della pelle a cellule basali)
   4. Paraproteinemia IgM con anticorpi anti-mielina associati alla glicoproteina
8. Neuropatia diabetica
9. Insufficienza cardiaca (New York Heart Association [NYHA] III/IV), cardiomiopatia, aritmia cardiaca significativa che richiede trattamento, cardiopatia ischemica instabile o avanzata
10. Malattia epatica grave (ALAT 3x > valore normale)
11. Malattia renale grave (creatinina 1,5 volte > valore normale)
12. Epatite B, epatite C o infezione da HIV
13. Eventi tromboembolici: pazienti con una storia di trombosi venosa profonda (TVP) nell'ultimo anno prima della visita basale o embolia polmonare in assoluto; pazienti con suscettibilità all'embolia o TVP
14. Indice di massa corporea (BMI) ≥40 kg/m2
15. Deficit selettivo di IgA con anticorpi anti-IgA noti
16. Storia di ipersensibilità, anafilassi o grave risposta sistemica a immunoglobuline, prodotti derivati ​​dal sangue o dal plasma o qualsiasi componente di panzyga®
17. Iperviscosità ematica nota o altri stati di ipercoagulabilità
18. Uso di altri prodotti derivati ​​dal sangue o dal plasma entro tre mesi prima dell'arruolamento
19. Pazienti con una storia passata o presente di abuso di droghe o abuso di alcol nei cinque anni precedenti la visita di riferimento
20. Pazienti incapaci o non disposti a comprendere o rispettare il protocollo dello studio
21. Partecipazione a un altro studio clinico interventistico con trattamento IMP attualmente o durante i tre mesi precedenti l'arruolamento
22. Donne che allattano, sono incinte o stanno pianificando una gravidanza o non sono disposte a utilizzare un metodo di controllo delle nascite efficace (come protesi, iniettabili, contraccettivi orali combinati, alcuni dispositivi intrauterini (IUD), astinenza sessuale o partner vasectomizzato) durante il studio.