在使用移植后环磷酰胺进行替代供体移植的时代，需要同种异体造血干细胞移植的遗传性疾病患者的供体选择范围更广
在使用移植后环磷酰胺进行替代供体移植的时代，对需要同种异体造血干细胞移植的遗传性疾病患者供体选择范围的回顾性研究
背景：
患有某些免疫系统疾病的人通常需要一种称为同种异体 HSCT 的程序。 这是异基因造血干细胞移植的简称。 这可能会治愈患有这些疾病的人。 许多需要同种异体 HSCT 的人需要具有相似基因的亲属供体。 但这种疾病也可能影响那些在捐赠者库中的人。 这可能意味着遗传性疾病患者的选择更少。 研究人员希望收集有关如何找到移植候选者及其捐赠者的数据。
客观的：
了解遗传疾病及其遗传方式如何影响同种异体 HSCT 捐赠者的选择范围。
合格：
来自已经完成的研究的记录。 这些将适用于 4 岁及以上接受过同种异体造血干细胞移植评估或将成为捐赠者的人。
设计：
参与者已经签署同意书以共享他们的记录。
研究人员将研究参与者数据。
数据将存储在电子系统中。 研究人员将使用密码来保护数据。
研究概览
地位
详细说明
该方案是对需要同种异体造血干细胞移植 (allo HSCT) 的遗传性免疫缺陷病患者的供体搜索结果的回顾性审查。
该研究将使用 CRIS、Crimson、HLA 实验室中的记录以及移植协调员办公室中的记录（例如 HLA 分型工具包的运输日志）收集与寻找移植候选人及其潜在捐赠者的供体相关的信息。 该研究将不涉及标本的使用或参与者接触。
记录将被审查的参与者将是那些在单倍体捐赠者符合条件时（2012 年 3 月 30 日至 GATA2，2015 年 1 月 1 日用于 CGD， 2015 年 10 月 6 日至 16-C-0003，2014 年 5 月 21 日至 DOCK8）。
所含方案的主要研究人员已批准开展这项研究，并已证实原始方案或知情同意文件均未排除对临床数据进行此类审查。
研究类型
注册 (实际的)
联系人和位置
学习地点
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Maryland
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Bethesda、Maryland、美国、20892
- National Cancer Institute (NCI)
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
取样方法
研究人群
描述
- 仅数据分析
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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1个
需要异基因造血干细胞移植（allo HSCT）的遗传性免疫缺陷病患者的回顾性图表回顾
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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确定遗传疾病及其遗传模式对同种异体 HSCT 供体选择范围的影响
大体时间：1年
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确定遗传疾病及其遗传模式对同种异体 HSCT 供体选择范围的影响
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1年
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
一般刊物
- Hsieh MM, Kang EM, Fitzhugh CD, Link MB, Bolan CD, Kurlander R, Childs RW, Rodgers GP, Powell JD, Tisdale JF. Allogeneic hematopoietic stem-cell transplantation for sickle cell disease. N Engl J Med. 2009 Dec 10;361(24):2309-17. doi: 10.1056/NEJMoa0904971.
- Gragert L, Eapen M, Williams E, Freeman J, Spellman S, Baitty R, Hartzman R, Rizzo JD, Horowitz M, Confer D, Maiers M. HLA match likelihoods for hematopoietic stem-cell grafts in the U.S. registry. N Engl J Med. 2014 Jul 24;371(4):339-48. doi: 10.1056/NEJMsa1311707.
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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