Étendue des options de donneurs pour les personnes atteintes de maladies héréditaires nécessitant une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques à l'ère des greffes de donneurs alternatifs utilisant le cyclophosphamide post-transplantation
Étude rétrospective de l'étendue des options de donneurs pour les patients atteints de maladies héréditaires nécessitant une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques à l'ère des greffes de donneurs alternatifs à l'aide de cyclophosphamide post-transplantation
Arrière-plan:
Les personnes atteintes de certaines maladies du système immunitaire ont souvent besoin d'une procédure appelée allo HSCT. C'est l'abréviation de greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques. Cela pourrait guérir les personnes atteintes de ces maladies. De nombreuses personnes qui ont besoin d'allo HSCT ont besoin de donneurs apparentés avec des gènes similaires. Mais la maladie peut également toucher ceux du groupe de donneurs. Cela peut signifier qu'il y a moins d'options pour les personnes atteintes de maladies héréditaires. Les chercheurs veulent recueillir des données sur la façon dont les candidats à la greffe et leurs donneurs sont trouvés.
Objectif:
Découvrir comment les maladies génétiques et la façon dont elles sont héritées affectent l'étendue des options pour les donneurs allo HSCT.
Admissibilité:
Dossiers d'études qui ont déjà été faites. Ceux-ci seront destinés aux personnes âgées de 4 ans et plus qui ont été évaluées pour allo HSCT ou pour être des donneurs.
Conception:
Les participants ont déjà signé un formulaire de consentement pour que leurs dossiers soient partagés.
Les chercheurs étudieront les données des participants.
Les données seront stockées dans un système électronique. Les chercheurs utiliseront des mots de passe pour protéger les données.
Aperçu de l'étude
Statut
Description détaillée
Ce protocole est un examen rétrospectif des résultats de la recherche de donneurs pour les patients atteints de maladies d'immunodéficience héréditaire nécessitant une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (allo HSCT).
L'étude impliquera la collecte d'informations liées à la recherche de donneurs pour les candidats à la greffe et leurs donneurs potentiels, à l'aide des enregistrements dans CRIS, Crimson, le laboratoire HLA et les enregistrements du bureau du coordinateur de la transplantation (tels que les journaux d'expédition des kits de typage HLA). L'étude n'impliquera pas l'utilisation d'échantillons ou le contact avec les participants.
Les participants dont les dossiers seront examinés seront ceux qui ont été évalués pour allo HSCT ou don sur un protocole de greffe d'immunodéficience primaire des NIH à un moment où les donneurs d'haplo étaient éligibles (30 mars 2012 à aujourd'hui pour GATA2, 1er janvier 2015 pour CGD, 6 octobre 2015 à aujourd'hui pour 16-C-0003 et 21 mai 2014 à aujourd'hui pour DOCK8).
Les chercheurs principaux des protocoles inclus ont accordé la permission de mener cette étude et ont vérifié qu'aucun des protocoles originaux ou des documents de consentement éclairé n'empêche un tel examen des données cliniques.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Maryland
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Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
- National Cancer Institute (NCI)
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
- Analyse des données uniquement
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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1
Examen rétrospectif des dossiers de patients atteints de maladies d'immunodéficience héréditaire nécessitant une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (allo HSCT)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Déterminer l'impact des maladies génétiques et de leurs modes de transmission sur l'étendue des options de donneur allo HSCT
Délai: 1 an
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Déterminer l'impact des maladies génétiques et de leurs modes de transmission sur l'étendue des options de donneur allo HSCT
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1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Publications et liens utiles
Publications générales
- Hsieh MM, Kang EM, Fitzhugh CD, Link MB, Bolan CD, Kurlander R, Childs RW, Rodgers GP, Powell JD, Tisdale JF. Allogeneic hematopoietic stem-cell transplantation for sickle cell disease. N Engl J Med. 2009 Dec 10;361(24):2309-17. doi: 10.1056/NEJMoa0904971.
- Gragert L, Eapen M, Williams E, Freeman J, Spellman S, Baitty R, Hartzman R, Rizzo JD, Horowitz M, Confer D, Maiers M. HLA match likelihoods for hematopoietic stem-cell grafts in the U.S. registry. N Engl J Med. 2014 Jul 24;371(4):339-48. doi: 10.1056/NEJMsa1311707.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 999917104
- 17-C-N104
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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