Šíře možností dárců pro lidi s dědičnými chorobami vyžadujícími alogenní transplantaci krvetvorných kmenových buněk v éře alternativních transplantací dárců s použitím potransplantačního cyklofosfamidu
Retrospektivní studie šíře dárcovských možností pro pacienty s dědičnými chorobami vyžadujícími alogenní transplantaci krvetvorných kmenových buněk v éře alternativních transplantací dárců s použitím potransplantačního cyklofosfamidu
Pozadí:
Lidé, kteří mají určitá onemocnění imunitního systému, často potřebují proceduru zvanou allo HSCT. To je zkratka pro alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk. To by mohlo vyléčit lidi s těmito nemocemi. Mnoho lidí, kteří potřebují allo HSCT, potřebuje dárce, kteří jsou příbuzní s podobnými geny. Ale nemoc může také postihnout ty, kteří jsou v dárcovském fondu. To může znamenat, že lidé s dědičnými chorobami mají méně možností. Vědci chtějí shromáždit data o tom, jak se nacházejí kandidáti na transplantaci a jejich dárci.
Objektivní:
Zjistit, jak genetická onemocnění a způsoby jejich dědění ovlivňují šíři možností pro dárce allo HSCT.
Způsobilost:
Záznamy ze studií, které již byly provedeny. Ty budou pro lidi ve věku 4 let a starší, kteří byli hodnoceni pro allo HSCT nebo jako dárci.
Design:
Účastníci již podepsali formulář souhlasu se sdílením svých záznamů.
Výzkumníci budou studovat data účastníků.
Data budou uložena v elektronickém systému. Výzkumníci budou k ochraně dat používat hesla.
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Tento protokol je retrospektivním přehledem výsledků vyhledávání dárců pro pacienty s dědičným onemocněním imunodeficience vyžadující alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (allo HSCT).
Studie bude zahrnovat shromažďování informací souvisejících s hledáním dárců pro kandidáty na transplantaci a jejich potenciální dárce pomocí záznamů v CRIS, Crimson, laboratoři HLA a záznamů v kanceláři koordinátora transplantací (jako jsou protokoly o přepravě typizačních sad HLA). Studie nebude zahrnovat použití vzorků ani kontakt s účastníky.
Účastníci, jejichž záznamy budou přezkoumány, budou ti, kteří byli hodnoceni z hlediska allo HSCT nebo dárcovství na základě protokolu transplantace primární imunodeficience NIH v době, kdy byli způsobilí dárci haplo (od 30. března 2012 do současnosti pro GATA2, 1. ledna 2015 pro CGD, 6. října 2015 do současnosti pro 16-C-0003 a 21. května 2014 do současnosti pro DOCK8).
Hlavní zkoušející na zahrnutých protokolech udělili povolení k provedení této studie a ověřili, že žádný z původních protokolů nebo dokumentů informovaného souhlasu nevylučuje takové přezkoumání klinických dat.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
- National Cancer Institute (NCI)
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
- Pouze analýza dat
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
1
Retrospektivní přehled grafů pacientů s dědičnou imunodeficiencí vyžadující alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (allo HSCT)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zjistit dopad genetických onemocnění a jejich způsobů dědičnosti na šíři možností dárců allo HSCT
Časové okno: 1 rok
|
Zjistit dopad genetických onemocnění a jejich způsobů dědičnosti na šíři možností dárců allo HSCT
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Hsieh MM, Kang EM, Fitzhugh CD, Link MB, Bolan CD, Kurlander R, Childs RW, Rodgers GP, Powell JD, Tisdale JF. Allogeneic hematopoietic stem-cell transplantation for sickle cell disease. N Engl J Med. 2009 Dec 10;361(24):2309-17. doi: 10.1056/NEJMoa0904971.
- Gragert L, Eapen M, Williams E, Freeman J, Spellman S, Baitty R, Hartzman R, Rizzo JD, Horowitz M, Confer D, Maiers M. HLA match likelihoods for hematopoietic stem-cell grafts in the U.S. registry. N Engl J Med. 2014 Jul 24;371(4):339-48. doi: 10.1056/NEJMsa1311707.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 999917104
- 17-C-N104
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Běžná variabilní imunodeficience
-
Novartis PharmaceuticalsDokončenoCommon Variable Immunodeficiency (CVID), APDS / PASLINěmecko, Ruská Federace, Irsko, Itálie, Spojené království, Bělorusko, Holandsko, Česko, Spojené státy
-
IMMUNOe Research CentersDokončenoCVI - Common Variable ImmunodeficiencySpojené státy
-
University of California, Los AngelesJeffrey Modell FoundationDokončenoCVI - Common Variable ImmunodeficiencySpojené státy
-
University Hospital, Strasbourg, FranceDokončenoPrimární imunodeficience (PID) Common Variable Immune Deficiency (CVID)Francie