Ukončení TKI u pacientů s CML v Číně (TFR_china)

Inhibitory tyrosinkinázy (TKI) jsou standardem péče o pacienty s chronickou myeloidní leukémií (CML) v chronické fázi. Imatinib, první ATP kompetitivní TKI, získal schválení k použití na základě dramatického a trvalého přínosu pro přežití. Další TKI, sloučeniny druhé generace dasatinib, nilotinib a bosutinib a třetí generace léčiva ponatinib, byly navrženy a testovány pro větší cílově specifickou účinnost. S rozvojem těchto účinných léčebných postupů TKI lze zátěž onemocněním CML snížit na minimální úroveň a pacienti s CML mohou mít očekávanou délku života podobnou jako u běžné populace. Ačkoli léčba TKI může vést k hluboké, stabilní molekulární remisi, doporučení pro léčbu CML doporučují pacientům pokračovat v léčbě TKI na dobu neurčitou. Chronická terapie TKI však může způsobit nežádoucí účinky související s léky a představovat finanční potíže, které mohou mít za následek sníženou adherenci k léčbě. Koncepce celoživotní terapie pomocí TKI tak byla zpochybněna a strategie bezléčbové remise (TFR) budou brzy integrovat klinickou praxi. TFR lze definovat jako schopnost udržet molekulární remisi bez jakékoli terapie TKI. Studie prokázaly proveditelnost úspěšného TFR. Ve studiích STIM a TWISTER bylo navrženo vysazení imatinibu za předpokladu, že pacienti po určitou dobu dosáhli hluboké molekulární odpovědi. Dvouletá pravděpodobnost udržení tak hluboké molekulární úrovně odpovědi bez jakékoli terapie TKI byla 38 % u STIM a 47 % u TWISTER. Následně bylo provedeno několik studií, které potvrdily, že remise bez imatinibu je možná. Bylo také zkoumáno vysazení TKI nové generace a ukázalo se, že dasatinib nebo nilotinib mohou podporovat přístup ke strategiím TFR ve srovnání s imatinibem. TFR je na cestě stát se důležitým cílem v klinické praxi, což v blízké budoucnosti znamená změnu v pokynech pro léčbu CML.