A TKI-kezelés abbahagyása a kínai CML-betegeknél (TFR_china)

A tirozin-kináz-gátlók (TKI-k) a krónikus myeloid leukaemiában (CML) szenvedő betegek ellátásának standardjai. Az imatinib, az első ATP-vel versenyképes TKI, drámai és tartós túlélési előnyök alapján engedélyt kapott a használatra. Más TKI-ket, a második generációs vegyületeket, a dasatinibet, a nilotinibet és a bosutinibet, valamint a harmadik generációs ponatinibet tervezték és tesztelték nagyobb célspecifikus hatás érdekében. Ezen hatékony TKI-kezelések kifejlesztésével a CML-betegségek terhelése minimális szintre csökkenthető, és a CML-betegek várható élettartama az átlagpopulációhoz hasonló lesz. Bár a TKI-kezelés mély, stabil molekuláris remissziót eredményezhet, a CML-kezelési irányelvek azt javasolják, hogy a betegek korlátlan ideig folytassák a TKI-kezelést. A krónikus TKI-terápia azonban gyógyszerrel összefüggő nemkívánatos reakciókat okozhat, és anyagi nehézségeket okozhat, ami a terápiakövetés csökkenését eredményezheti. Ezért a TKI-kkel egész életen át tartó terápia koncepciója megkérdőjeleződött, és a kezelés nélküli remissziós (TFR) stratégiák hamarosan integrálják a klinikai gyakorlatot. A TFR úgy definiálható, mint a molekuláris remisszió fenntartásának képessége TKI-terápia nélkül. Tanulmányok kimutatták a sikeres TFR megvalósíthatóságát. A STIM és TWISTER vizsgálatokban az imatinib-kezelés abbahagyását javasolták, feltéve, hogy a betegek egy bizonyos ideig mély molekuláris választ értek el. Az ilyen mély molekuláris válaszszintek fenntartásának 2 éves valószínűsége TKI-terápia nélkül 38% volt STIM-ben és 47% TWISTER-ben. Ezt követően számos vizsgálatot végeztek, amelyek megerősítették, hogy lehetséges az imatinib-mentes remisszió. Az új generációs TKI-k abbahagyását is vizsgálták, és azt mutatták, hogy a dasatinib vagy a nilotinib elősegítheti a TFR-stratégiákhoz való hozzáférést az imatinibhez képest. A TFR a klinikai gyakorlat fontos céljává válik, ami a közeljövőben a CML kezelési irányelveinek változását vonja maga után.