Odstawienie TKI u pacjentów z CML w Chinach (TFR_china)

Inhibitory kinazy tyrozynowej (TKI) są standardem postępowania u pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową (CML) w fazie przewlekłej. Imatynib, pierwszy konkurencyjny TKI ATP, otrzymał zgodę na stosowanie w oparciu o dramatyczną i trwałą korzyść w zakresie przeżycia. Inne TKI, związki drugiej generacji dazatynib, nilotynib i bosutynib oraz lek trzeciej generacji ponatynib, zostały zaprojektowane i przetestowane pod kątem większej siły działania na cel. Wraz z rozwojem tych skutecznych terapii TKI obciążenie chorobą CML można zmniejszyć do minimalnego poziomu, a pacjenci z CML mogą mieć oczekiwaną długość życia podobną do populacji ogólnej. Chociaż leczenie TKI może skutkować głęboką, stabilną remisją molekularną, wytyczne dotyczące leczenia CML zalecają, aby pacjenci kontynuowali leczenie TKI przez czas nieokreślony. Jednak przewlekła terapia TKI może powodować działania niepożądane związane z lekami i stanowić trudności finansowe, co może skutkować zmniejszonym przestrzeganiem zaleceń terapeutycznych. W związku z tym koncepcja terapii TKI przez całe życie została podważona, a strategie remisji bez leczenia (TFR) wkrótce zostaną włączone do praktyki klinicznej. TFR można zdefiniować jako zdolność do utrzymania remisji molekularnej bez stosowania jakiejkolwiek terapii TKI. Badania wykazały wykonalność udanego TFR. W badaniach STIM i TWISTER proponowano odstawienie imatynibu pod warunkiem, że przez określony czas u chorych uzyskano głęboką odpowiedź molekularną. 2-letnie prawdopodobieństwo utrzymania tak głębokich poziomów odpowiedzi molekularnej bez jakiejkolwiek terapii TKI wynosiło 38% w STIM i 47% w TWISTER. Następnie przeprowadzono kilka badań, które potwierdziły, że remisja bez imatynibu jest możliwa. Zbadano również zaprzestanie stosowania TKI nowej generacji i wykazano, że dazatynib lub nilotynib mogą promować dostęp do strategii TFR w porównaniu z imatynibem. TFR jest na dobrej drodze, aby stać się ważnym celem w praktyce klinicznej, co pociąga za sobą zmiany w wytycznych postępowania w CML w najbliższej przyszłości.