个性化帕金森项目 (PPP) (PPP)
个性化帕金森项目 (De Parkinson Op Maat Studie)
背景 我们对 PD 的理解停滞不前，部分原因是大多数研究队列中患者的多样性有限且随访时间短。 此外，很少以综合方式分析来自不同类型测量的潜在有价值的生物标志物。
目的 本研究旨在创建一个纵向数据集，包含来自代表性帕金森病 (PD) 队列的临床、分子、成像和连续可穿戴传感器数据。 数据将提供给全世界的研究人员，以加速发现新的病因学见解、开发新的治疗方法和个性化的疾病管理。 为此，将制定可扩展的研究数据共享规范，以满足最新的数据隐私和安全标准。
方法 在多国公私合作伙伴关系的支持下，一项前瞻性队列研究旨在纳入 650 名代表性 PD 患者（病程 <5 年）。 至少 2 年的全面随访包括：(1) 在研究中心进行年度评估以获取详细的临床数据、磁共振成像和生物样本（血浆、血清、脑脊液 (CSF)、粪便）和 (2)从家庭环境收集数据，使用自我评估和先进的腕戴式可穿戴设备持续测量生物和环境信号。 这些研究数据的收集、存储和共享将通过使用多态加密和假名化 (PEP) 的新方法来保护隐私和增强安全性，这是一种将高级加密与分布式假名化和数据访问管理相结合的方法。
结论 这项研究是独一无二的，因为它包括一组最近被诊断为 PD 的无偏见受试者，创建了一个前所未有的数据集，该数据集结合了使用最先进技术从可穿戴传感器纵向收集的临床、分子、成像和数据。 单中心研究设计最大限度地减少了测量变异性。 最后，数据隐私和保护的创新方法可能成为共享研究数据的新国际标准。
研究概览
地位
条件
详细说明
个性化帕金森项目提出了一种无偏见的生物标志物开发方法，在大量人群中测量了多种临床、基因组和其他分子和成像生物标志物，在 3 个时间点（基线访视、一年随访和两年随访）进行测量向上）。 此外，研究方案包括使用多传感器可穿戴设备 Verily Study Watch 进行日常患者监测，该设备持续收集数据（运动、脉搏、皮肤温度、环境信息），并允许在研究之间实时收集数据访问。 该设备的目标是从身体收集高分辨率、连续的生物信号。 这些在为期 2 年的研究过程中对生理学、活动和环境条件的测量将用于创建 PD 患者的量化功能评估。 将这些信号与疾病进展等临床结果进行映射，将使研究人员能够评估生物传感器数据与研究中收集的临床变量、基因型和成像生物标志物之间的关系。
本研究旨在创建一个独特的基因型、功能和表型数据资源，纵向收集一组荷兰 PD 受试者 (n=650)，使研究合作者能够解决一系列假设驱动的研究问题。 目的是开发新的病因学见解，确定有助于预测患者预后和治疗反应差异的生物标志物，改进现有治疗方法，开发新的治疗方法，并开发更精确和个性化的疾病管理方法。
此外，该队列将作为全球合格研究人员可以访问的数据源，使他们能够增加研究能力以进一步实现本研究的主要目标。 出于这个原因，数据治理将由专门的咨询委员会和数据审查委员会管理，如研究方案中所述。 参与本研究和本研究的结果将不会用于患者治疗决策。
这项研究的目的有三个：
- 该研究的主要目的是对研究数据集进行一组假设驱动的分析，旨在关联已建立的生物标志物（临床上从脑磁共振成像（MRI）、脑脊液（CSF）、已知遗传因素，以及从生物传感器信号的监测）到疾病进展的速度，以及对治疗的反应（药理学和行为学，例如参加运动）。 此外，研究人员旨在确定有助于预测患者预后和治疗反应差异的生物标志物。 最后，通过开发新的病因学和病理生理学见解，该研究旨在改进现有治疗方法并开发新的治疗方法，作为开发更精确和个性化的疾病管理方法的基础。
- 该研究的第二个目标是评估 Verily Study Watch，以评估这些设备如何提供有关 PD 患者功能的信息。
- 本研究的第三个目标是创建一个广泛的纵向数据集，描述具有代表性的帕金森病 (PD) 受试者队列 (n = 650) 的遗传、临床、功能和表型特征，以便研究人员能够调查 PD 中未解决的重要问题。
研究类型
注册 (实际的)
联系人和位置
学习地点
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Nijmegen、荷兰、6500 HB
- Radboud University Medical Center
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
- 受试者患有帕金森病，病程≤5 年，定义为神经科医生做出诊断后的时间。
- 受试者是成年人，至少年满 18 岁。
- 受试者可以阅读和理解荷兰语。
- 受试者已完成伦理委员会批准的知情同意书。
- 受试者愿意、有能力并且能够遵守协议的所有方面，包括后续计划和生物样本收集。
- 受试者不是参与研究的机构的现任雇员或雇员的家庭成员。
排除标准：
- 受试者怀孕或哺乳。
- 受试者对镍过敏。
- 根据调查员的意见，受试者患有会妨碍帕金森病残疾解释的合并症，例如同时发生的肌肉骨骼异常。
- 禁忌 MRI，例如 幽闭恐惧症、有源植入物、起搏器、胰岛素泵、神经刺激器、听小骨假体和/或其他医疗设备或其他与 MRI 不兼容的不可拆卸金属部件的存在。
腰椎穿刺：
- 对局部麻醉剂过敏
- 脊髓受压病史、腰椎穿刺部位当前局部皮肤感染、下脊柱发育异常、凝血病、抗凝药物（醋硝香豆素、华法林、达比加群）。
- 与腰椎穿刺表现不相符的脑结构异常的临床（或既往 MRI）证据，例如恶性肿瘤、脓肿或阻塞性脑积水。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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运动症状方面的短期疾病进展
大体时间：从基线到 1 年随访
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运动障碍协会发起的统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 第 III 部分评分的修订，在关闭状态下测量。
该量表评估帕金森病特有的 18 种运动症状（33 项）。
项目分数范围从 0 到 4，然后相加，得出总分范围从 0 到 132，分数越高表示结果越差。
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从基线到 1 年随访
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认知功能方面的短期疾病进展
大体时间：从基线到 1 年随访
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蒙特利尔认知评估 (MoCA) 分数的变化。
MoCa 在 30 个项目中评估不同类型的认知能力（0-1 级），包括定向、短期记忆和注意力。
将所有项目相加，得到 0 到 30 分之间的总分，分数越高代表结果越好。
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从基线到 1 年随访
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运动症状方面的中期疾病进展
大体时间：从基线到 2 年随访
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MDS-UPDRS 第 III 部分分数的变化，在关闭状态下测量。
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从基线到 2 年随访
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认知功能方面的中期疾病进展
大体时间：从基线到 2 年随访
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蒙特利尔认知评估 (MoCA) 分数的变化
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从基线到 2 年随访
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合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员：Bastiaan R Bloem, MD, PhD、Radboud University Medical Center, Department of Neurology
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- NL59694.091.17
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
如果研究问题得到研究和数据共享审查委员会 (RDSRC) 的批准，则本研究中生成的数据集将可供全球合格的研究人员使用。 RDSRC 将通过限制研究数据的可用性和控制对可能用于识别与生物样本分析相关的个体受试者的信息来源的访问来保护受试者的隐私。
RDSRC 将评估需要研究数据或材料的研究计划的相关性和科学质量。 这些责任包括考虑以下申请：
- 访问本研究中获得的资源，包括数据或生物材料
- 申请认可使用学习材料的科学项目；
- 申请认可使用研究材料的临床研究。
IPD 共享时间框架
IPD 共享访问标准
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
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