The Personalized Parkinson Project (PPP) (PPP)

Det personliga Parkinson-projektet föreslår ett opartiskt tillvägagångssätt för utveckling av biomarkörer med flera kliniska, genomiska och andra molekylära och avbildningsbiomarkörer mätta i en stor population, mätt vid 3 tidpunkter (baslinjebesök, ett års uppföljning och två års uppföljning- upp). Dessutom inkluderar studieprotokollet daglig patientövervakning med en bärbar multisensor-enhet, Verily Study Watch, som kontinuerligt samlar in data (rörelse, puls, hudtemperatur, omgivningsinformation) och möjliggör datainsamling i realtid mellan studierna. besök. Målet med enheten är att samla in högupplösta, kontinuerliga biologiska signaler från kroppen. Dessa mätningar av fysiologi, aktivitet och miljöförhållanden under loppet av en 2-årig studie kommer att användas för att skapa en kvantifierad funktionsbedömning av patienter med PD. Kartläggning av dessa signaler med kliniska resultat som sjukdomsprogression kommer att göra det möjligt för utredarna att utvärdera förhållandet mellan biosensordata och de kliniska variablerna, genotypiska och avbildningsbiomarkörer som samlats in i studien.

Denna studie är avsedd att skapa en unik resurs av genotypisk, funktionell och fenotypisk data som samlats in longitudinellt om en kohort av holländska ämnen med PD (n=650), vilket gör det möjligt för forskningssamarbetarna att ta itu med en serie hypotesdrivna forskningsfrågor. Syftet är att utveckla nya etiologiska insikter, att identifiera biomarkörer som kan hjälpa till att förutsäga skillnader i prognos och behandlingssvar mellan patienter, att förbättra befintliga behandlingar, att utveckla nya terapeutiska tillvägagångssätt och att utveckla ett mer exakt och personligt tillvägagångssätt för sjukdomshantering.

Dessutom kommer kohorten att fungera som en datakälla som kan nås av kvalificerade forskare över hela världen, vilket gör det möjligt för dem att lägga till sin forskningskapacitet för att ytterligare ta itu med huvudmålen med denna studie. Av denna anledning kommer datastyrning att hanteras av dedikerade rådgivande nämnder och datagranskningskommittéer, enligt vad som anges i studieprotokollet. Deltagande i denna studie och resultat från denna studie kommer inte att användas för patientbehandlingsbeslut.

Syftet med denna studie är tredelat:

1. Det primära syftet med studien är att utföra en uppsättning hypotesdrivna analyser på studiens datauppsättning, som syftar till att korrelera etablerade biomarkörer (erhållna kliniskt, från hjärnmagnetisk resonanstomografi (MRT), från cerebrospinalvätska (CSF), från kända genetiska faktorer, och från övervakning av biosensorsignaler) till hastigheten för sjukdomsprogression och till svar på behandling (både farmakologiska och beteendemässiga, såsom deltagande i träning). Utredarna syftar också till att identifiera biomarkörer som kan hjälpa till att förutsäga skillnader i prognos och behandlingssvar mellan patienter. Slutligen, genom att utveckla nya etiologiska och patofysiologiska insikter, syftar studien till att förbättra befintliga behandlingar och att utveckla nya terapeutiska tillvägagångssätt, som en grund för utveckling av ett mer exakt och personligt tillvägagångssätt för sjukdomshantering.
2. Det sekundära syftet med studien är att utvärdera Verily Study Watch, för att bedöma hur dessa enheter kan ge information om funktionen hos patienter med PD.
3. Det tertiära målet med denna studie är att skapa en omfattande longitudinell datauppsättning som beskriver de genetiska, kliniska, funktionella och fenotypiska egenskaperna hos en representativ kohort av Parkinsons sjukdom (PD) (n = 650) för att tillåta forskare att undersöka viktiga obesvarade frågor i PD.