A személyre szabott Parkinson-projekt (PPP) (PPP)

A személyre szabott Parkinson-projekt a biomarkerek fejlesztésének elfogulatlan megközelítését javasolja több klinikai, genomiális és egyéb molekuláris és képalkotó biomarkerrel, amelyeket nagy populációban mérnek, három időpontban mérve (kiindulási vizit, egy éves követés és két éves követés). fel). Ezenkívül a vizsgálati protokoll magában foglalja a betegek napi monitorozását egy többszenzoros viselhető eszközzel, a Verily Study Watch-al, amely folyamatosan adatokat gyűjt (mozgás, pulzus, bőrhőmérséklet, környezeti információk), és lehetővé teszi a valós idejű adatgyűjtést a vizsgálatok között. látogatások. A készülék célja, hogy nagy felbontású, folyamatos biológiai jeleket gyűjtsön a szervezetből. A fiziológia, az aktivitás és a környezeti feltételek ezen méréseit egy 2 éves vizsgálat során fogják felhasználni a PD-ben szenvedő betegek számszerűsített funkcionális értékelésének elkészítésére. Ezeknek a jeleknek a klinikai kimenetelekkel, például a betegség progressziójával való feltérképezése lehetővé teszi a vizsgálók számára, hogy értékeljék a bioszenzoros adatok és a vizsgálat során összegyűjtött klinikai változók, genotípusos és képalkotó biomarkerek közötti kapcsolatot.

Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy egy egyedülálló forrást hozzon létre genotípusos, funkcionális és fenotípusos adatokból, amelyeket longitudinálisan gyűjtöttek PD-ben szenvedő holland alanyok csoportjáról (n=650), lehetővé téve a kutatói együttműködők számára, hogy egy sor hipotézisvezérelt kutatási kérdést megválaszoljanak. A cél új etiológiai felismerések kidolgozása, olyan biomarkerek azonosítása, amelyek segíthetnek előre jelezni a betegek prognózisában és kezelési válaszában mutatkozó különbségeket, javítani a meglévő kezeléseket, új terápiás megközelítéseket kidolgozni, valamint pontosabb és személyre szabottabb betegségkezelési megközelítést.

Ezenkívül a kohorsz olyan adatforrásként fog szolgálni, amelyhez világszerte hozzáférhetnek a képzett kutatók, lehetővé téve számukra, hogy bővítsék kutatási kapacitásukat a tanulmány fő céljainak további elérése érdekében. Emiatt az adatkezelést külön tanácsadó testületek és adatfelülvizsgálati bizottságok irányítják a vizsgálati jegyzőkönyvben meghatározottak szerint. Az ebben a vizsgálatban való részvételt és a vizsgálat eredményeit nem használjuk fel a betegek kezelésével kapcsolatos döntésekhez.

Ennek a tanulmánynak három célja van:

1. A vizsgálat elsődleges célja hipotézisvezérelt elemzések elvégzése a vizsgálati adathalmazon, amelyek célja a megállapított biomarkerek (klinikailag nyert, agyi mágneses rezonancia képalkotásból (MRI), agy-gerincvelői folyadékból (CSF) és ismert genetikai adatokból nyert, biomarkerek korrelációja. tényezőktől és a bioszenzorok jeleinek monitorozásától) a betegség progressziójának sebességéig és a kezelésre adott válaszokig (mind a farmakológiai, mind a viselkedési, például a testmozgásban való részvételig). A kutatók célja továbbá olyan biomarkerek azonosítása, amelyek segíthetnek a betegek prognózisában és kezelési válaszában mutatkozó különbségek előrejelzésében. Végül, új etiológiai és patofiziológiai ismeretek kidolgozásával a tanulmány célja a meglévő kezelések javítása és új terápiás megközelítések kidolgozása, amelyek egy precízebb és személyre szabott betegségkezelési megközelítés kidolgozásának alapját képezik.
2. A tanulmány másodlagos célja a Verily Study Watch értékelése, annak felmérése, hogy ezek az eszközök hogyan nyújthatnak információt a PD-ben szenvedő betegek működéséről.
3. A tanulmány harmadlagos célja egy kiterjedt longitudinális adatkészlet létrehozása, amely leírja a Parkinson-kór (PD) reprezentatív csoportjának (n = 650) genetikai, klinikai, funkcionális és fenotípusos jellemzőit, hogy lehetővé tegye a kutatók számára a PD fontos megválaszolatlan kérdéseinek vizsgálatát.