The Personalized Parkinson Project (PPP) (PPP)

Det personlige Parkinson-prosjektet foreslår en objektiv tilnærming til utvikling av biomarkører med flere kliniske, genomiske og andre molekylære og bildedannende biomarkører målt i en stor populasjon, målt på 3 tidspunkter (grunnlinjebesøk, ett års oppfølging og to års oppfølging- opp). I tillegg inkluderer studieprotokollen daglig pasientovervåking med en multisensor-bærbar enhet, Verily Study Watch, som kontinuerlig samler inn data (bevegelse, puls, hudtemperatur, omgivelsesinformasjon) og muliggjør sanntidsdatainnsamling mellom studiene besøk. Målet med enheten er å samle høyoppløselige, kontinuerlige biologiske signaler fra kroppen. Disse målingene av fysiologi, aktivitet og miljøforhold i løpet av en 2-årig studie vil bli brukt til å lage en kvantifisert funksjonsvurdering av pasienter med PD. Kartlegging av disse signalene med kliniske utfall som sykdomsprogresjon vil tillate etterforskerne å evaluere forholdet mellom biosensordata og de kliniske variablene, genotypiske og avbildningsbiomarkørene samlet inn i studien.

Denne studien er ment å skape en unik ressurs med genotypiske, funksjonelle og fenotypiske data samlet inn langsgående om en kohort av nederlandske fag med PD (n=650), slik at forskningssamarbeidspartnerne kan ta opp en rekke hypotesedrevne forskningsspørsmål. Målet er å utvikle ny etiologisk innsikt, å identifisere biomarkører som kan hjelpe til med å forutsi forskjeller i prognose og behandlingsrespons mellom pasienter, å forbedre eksisterende behandlinger, å utvikle nye terapeutiske tilnærminger og å utvikle en mer presis og personlig tilnærming til sykdomsbehandling.

I tillegg vil kohorten tjene som en kilde til data som kan nås av kvalifiserte forskere over hele verden, slik at de kan legge til sin forskningskapasitet for ytterligere å adressere hovedmålene med denne studien. Av denne grunn vil datastyring bli administrert av dedikerte rådgivende styrer og datagjennomgangskomiteer, som spesifisert i studieprotokollen. Deltakelse i denne studien og resultater fra denne studien vil ikke bli brukt for pasientbehandlingsbeslutninger.

Målet med denne studien er tredelt:

1. Hovedmålet med studien er å utføre et sett med hypotesedrevne analyser på studiedatasettet, med sikte på å korrelere etablerte biomarkører (oppnådd klinisk, fra hjernemagnetisk resonansavbildning (MRI), fra cerebrospinalvæske (CSF), fra kjent genetisk faktorer, og fra overvåking av biosensorsignaler) til hastigheten på sykdomsprogresjon, og til respons på behandling (både farmakologisk og atferdsmessig, for eksempel deltakelse i trening). Etterforskerne tar også sikte på å identifisere biomarkører som kan hjelpe til med å forutsi forskjeller i prognose og behandlingsrespons mellom pasienter. Til slutt, ved å utvikle ny etiologisk og patofysiologisk innsikt, har studien som mål å forbedre eksisterende behandlinger og å utvikle nye terapeutiske tilnærminger, som grunnlag for utvikling av en mer presis og personlig tilnærming til sykdomsbehandling.
2. Det sekundære målet med studien er å evaluere Verily Study Watch, for å vurdere hvordan disse enhetene kan gi informasjon om funksjonen til pasienter med PD.
3. Det tertiære målet med denne studien er å lage et omfattende longitudinelt datasett som beskriver de genetiske, kliniske, funksjonelle og fenotypiske egenskapene til en representativ Parkinsons sykdom (PD) fagkohort (n = 650) for å tillate forskere å undersøke viktige ubesvarte spørsmål ved PD.