- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT03364894
Le projet Parkinson personnalisé (PPP) (PPP)
Le projet Parkinson personnalisé (De Parkinson Op Maat Study)
Contexte Notre compréhension de la MP a stagné, en partie en raison de la diversité limitée des patients et du bref suivi capturé dans la plupart des cohortes d'études. De plus, les biomarqueurs potentiellement précieux dérivés de différents types de mesures sont rarement analysés de manière intégrée.
Objectif Cette étude vise à créer un ensemble de données longitudinales de données cliniques, moléculaires, d'imagerie et de capteurs portables continus à partir d'une cohorte représentative de la maladie de Parkinson (MP). Les données seront mises à la disposition des chercheurs du monde entier pour accélérer la découverte de nouvelles connaissances étiologiques, le développement de nouvelles approches thérapeutiques et la gestion personnalisée de la maladie. À cette fin, une norme extensible de partage des données de recherche sera développée, répondant aux dernières normes de confidentialité et de sécurité des données.
Méthodes Soutenue par un partenariat public-privé multinational, une étude de cohorte prospective a été conçue pour inclure 650 patients parkinsoniens représentatifs (durée de la maladie < 5 ans). Un suivi complet pendant au moins 2 ans comprend : (1) une évaluation annuelle au centre d'étude pour l'acquisition de données clinimétriques détaillées, d'imagerie par résonance magnétique et d'échantillons biologiques (plasma, sérum, liquide céphalo-rachidien (LCR), selles) et (2) collecte de données de l'environnement domestique, à l'aide d'auto-évaluations et d'un dispositif portable avancé porté au poignet pour mesurer en continu les signaux biologiques et environnementaux. La collecte, le stockage et le partage de ces données de recherche seront facilités par une nouvelle méthode visant à protéger la confidentialité et à renforcer la sécurité à l'aide du cryptage polymorphe et de la pseudonymisation (PEP), une méthodologie qui combine un cryptage avancé avec une pseudonymisation distribuée et une gestion de l'accès aux données.
Conclusion Cette étude est unique, car elle comprend une cohorte de sujets impartiaux avec une MP récemment diagnostiquée, créant un ensemble de données sans précédent qui combine des données cliniques, moléculaires, d'imagerie et de capteurs portables collectées longitudinalement à l'aide d'une technologie de pointe. La conception de l'étude monocentrique minimise la variabilité des mesures. Enfin, la méthodologie innovante de confidentialité et de protection des données pourrait servir de nouvelle norme internationale pour le partage des données de recherche.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Le projet Parkinson personnalisé propose une approche impartiale du développement de biomarqueurs avec de multiples biomarqueurs cliniques, génomiques et moléculaires et d'imagerie mesurés dans une grande population, mesurés à 3 moments (visite de référence, suivi d'un an et suivi de deux ans). en haut). De plus, le protocole d'étude comprend une surveillance quotidienne du patient avec un appareil portable multicapteur, la Verily Study Watch, qui collecte en continu des données (mouvement, pouls, température de la peau, informations ambiantes) et permet une collecte de données en temps réel entre l'étude visites. L'objectif de l'appareil est de collecter des signaux biologiques continus à haute résolution du corps. Ces mesures de la physiologie, de l'activité et des conditions environnementales au cours d'une étude de 2 ans seront utilisées pour créer une évaluation fonctionnelle quantifiée des patients atteints de MP. La cartographie de ces signaux avec des résultats cliniques tels que la progression de la maladie permettra aux chercheurs d'évaluer la relation entre les données des biocapteurs et les variables cliniques, génotypiques et les biomarqueurs d'imagerie collectés dans l'étude.
Cette étude vise à créer une ressource unique de données génotypiques, fonctionnelles et phénotypiques recueillies longitudinalement sur une cohorte de sujets néerlandais atteints de MP (n = 650), permettant aux collaborateurs de recherche d'aborder une série de questions de recherche fondées sur des hypothèses. L'objectif est de développer de nouvelles connaissances étiologiques, d'identifier des biomarqueurs qui peuvent aider à prédire les différences de pronostic et de réponse au traitement entre les patients, d'améliorer les traitements existants, de développer de nouvelles approches thérapeutiques et de développer une approche de gestion de la maladie plus précise et personnalisée.
De plus, la cohorte servira de source de données accessible aux chercheurs qualifiés du monde entier, leur permettant d'ajouter leur capacité de recherche pour mieux répondre aux principaux objectifs de cette étude. Pour cette raison, la gouvernance des données sera gérée par des conseils consultatifs et des comités d'examen des données dédiés, comme spécifié dans le protocole d'étude. La participation à cette étude et les résultats de cette étude ne seront pas utilisés pour les décisions de traitement des patients.
L'objectif de cette étude est triple :
- L'objectif principal de l'étude est d'effectuer un ensemble d'analyses fondées sur des hypothèses sur l'ensemble de données de l'étude, visant à corréler les biomarqueurs établis (obtenus cliniquement, à partir de l'imagerie par résonance magnétique cérébrale (IRM), du liquide céphalo-rachidien (LCR), de gènes connus et de la surveillance des signaux des biocapteurs) au taux de progression de la maladie et aux réponses au traitement (à la fois pharmacologiques et comportementales, comme la participation à l'exercice). En outre, les chercheurs visent à identifier des biomarqueurs qui peuvent aider à prédire les différences de pronostic et de réponse au traitement entre les patients. Enfin, en développant de nouvelles connaissances étiologiques et physiopathologiques, l'étude vise à améliorer les traitements existants et à développer de nouvelles approches thérapeutiques, comme base pour le développement d'une approche de gestion de la maladie plus précise et personnalisée.
- L'objectif secondaire de l'étude est d'évaluer la Verily Study Watch, afin d'évaluer comment ces appareils pourraient fournir des informations sur la fonction des patients atteints de MP.
- L'objectif tertiaire de cette étude est de créer un vaste ensemble de données longitudinales décrivant les caractéristiques génétiques, cliniques, fonctionnelles et phénotypiques d'une cohorte représentative de sujets atteints de la maladie de Parkinson (MP) (n = 650) afin de permettre aux chercheurs d'enquêter sur d'importantes questions sans réponse dans la MP.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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-
Nijmegen, Pays-Bas, 6500 HB
- Radboud University Medical Center
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Le sujet est atteint de la maladie de Parkinson depuis une durée ≤ 5 ans, définie comme le temps écoulé depuis le diagnostic posé par un neurologue.
- Le sujet est un adulte, âgé d'au moins 18 ans.
- Le sujet peut lire et comprendre le néerlandais.
- Le sujet a rempli le formulaire de consentement éclairé, tel qu'approuvé par le comité d'éthique.
- Le sujet est disposé, compétent et capable de se conformer à tous les aspects du protocole, y compris le calendrier de suivi et la collecte d'échantillons biologiques.
- Le sujet n'est pas un employé actuel ou un membre de la famille des employés des institutions impliquées dans l'étude.
Critère d'exclusion:
- Le sujet est enceinte ou allaite.
- Le sujet est allergique au nickel.
- Le sujet a des comorbidités qui entraveraient l'interprétation de l'incapacité parkinsonienne, telles que des anomalies musculo-squelettiques coïncidentes, de l'avis de l'enquêteur.
- Contre-indiqué pour l'IRM, par ex. claustrophobie, présence d'un implant actif, d'un stimulateur cardiaque, d'une pompe à insuline, d'un neurostimulateur, d'une prothèse d'osselet et/ou d'un autre dispositif médical ou autre pièce métallique non amovible incompatible avec l'IRM.
Pour la ponction lombaire :
- Allergie aux anesthésiques locaux
- Antécédents médicaux de compression de la moelle épinière, infection cutanée locale actuelle au site de la ponction lombaire, anomalies du développement de la colonne vertébrale inférieure, coagulopathie sanguine, médicaments anticoagulants (acénocoumarol, warfarine, dabigatran).
- Preuve clinique (ou IRM antérieure) d'anomalies cérébrales structurelles incompatibles avec la réalisation d'une ponction lombaire, telles que tumeurs malignes, abcès ou hydrocéphalie obstructive.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Progression à court terme de la maladie en termes de symptômes moteurs
Délai: De la ligne de base jusqu'à 1 an de suivi
|
Changement dans la révision parrainée par la Movement Disorders Society du score de la partie III de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson (MDS-UPDRS), mesuré en état off.
Cette échelle évalue 18 symptômes moteurs (33 items) spécifiques à la maladie de Parkinson.
Les scores des items vont de 0 à 4 et sont additionnés, ce qui donne un score total allant de 0 à 132, les scores les plus élevés représentant les pires résultats.
|
De la ligne de base jusqu'à 1 an de suivi
|
Progression à court terme de la maladie en termes de fonctionnement cognitif
Délai: De la ligne de base jusqu'à 1 an de suivi
|
Changement du score du Montreal Cognitive Assessment (MoCA).
Le MoCa évalue en 30 items différents types de capacités cognitives (échelle 0-1), dont l'orientation, la mémoire à court terme et l'attention.
Tous les éléments sont additionnés, ce qui donne un score total allant de 0 à 30, les scores les plus élevés représentant de meilleurs résultats.
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De la ligne de base jusqu'à 1 an de suivi
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Progression à moyen terme de la maladie en termes de symptômes moteurs
Délai: De la ligne de base jusqu'au suivi de 2 ans
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Changement du score MDS-UPDRS partie III, mesuré en état désactivé.
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De la ligne de base jusqu'au suivi de 2 ans
|
Progression à moyen terme de la maladie en termes de fonctionnement cognitif
Délai: De la ligne de base jusqu'au suivi de 2 ans
|
Changement du score de l'évaluation cognitive de Montréal (MoCA)
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De la ligne de base jusqu'au suivi de 2 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Bastiaan R Bloem, MD, PhD, Radboud University Medical Center, Department of Neurology
Publications et liens utiles
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- NL59694.091.17
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
L'ensemble de données généré dans cette étude sera mis à la disposition des chercheurs qualifiés du monde entier, à condition que les questions de recherche soient approuvées par le Comité d'examen de la recherche et du partage des données (RDSRC). Le RDSRC protégera la vie privée des sujets en limitant la disponibilité des données de l'étude et en contrôlant l'accès aux sources d'informations susceptibles d'être utilisées pour identifier les sujets individuels associés à l'analyse des échantillons biologiques.
Le RDSRC évaluera la pertinence et la qualité scientifique des propositions de recherche pour lesquelles des données ou du matériel d'étude sont demandés. Ces responsabilités comprennent l'examen des demandes de :
- accès aux ressources obtenues dans cette étude, y compris des données ou des biomatériaux
- les demandes d'approbation d'un projet scientifique utilisant du matériel d'étude;
- les demandes d'approbation d'une étude clinique utilisant du matériel d'étude.
Délai de partage IPD
Critères d'accès au partage IPD
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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