Il Progetto Parkinson Personalizzato (PPP) (PPP)

Il progetto Parkinson personalizzato propone un approccio imparziale allo sviluppo di biomarcatori con molteplici biomarcatori clinici, genomici e di altro tipo molecolare e di imaging misurati in una vasta popolazione, misurati in 3 punti temporali (visita al basale, follow-up di un anno e follow-up di due anni). su). Inoltre, il protocollo dello studio include il monitoraggio quotidiano del paziente con un dispositivo indossabile multisensore, il Verily Study Watch, che raccoglie continuamente dati (movimento, polso, temperatura cutanea, informazioni ambientali) e consente la raccolta di dati in tempo reale tra lo studio visite. L'obiettivo del dispositivo è raccogliere segnali biologici continui ad alta risoluzione dal corpo. Queste misurazioni di fisiologia, attività e condizioni ambientali nel corso di uno studio di 2 anni verranno utilizzate per creare una valutazione funzionale quantificata dei pazienti con PD. La mappatura di questi segnali con esiti clinici come la progressione della malattia consentirà agli investigatori di valutare la relazione tra i dati dei biosensori e le variabili cliniche, i biomarcatori genotipici e di imaging raccolti nello studio.

Questo studio ha lo scopo di creare una risorsa unica di dati genotipici, funzionali e fenotipici raccolti longitudinalmente su una coorte di soggetti olandesi con PD (n = 650), consentendo ai collaboratori di ricerca di affrontare una serie di domande di ricerca guidate da ipotesi. L'obiettivo è sviluppare nuove intuizioni eziologiche, identificare biomarcatori che possono aiutare a prevedere le differenze nella prognosi e nella risposta al trattamento tra i pazienti, migliorare i trattamenti esistenti, sviluppare nuovi approcci terapeutici e sviluppare un approccio di gestione della malattia più preciso e personalizzato.

Inoltre, la coorte fungerà da fonte di dati a cui potranno accedere ricercatori qualificati in tutto il mondo, consentendo loro di aggiungere la loro capacità di ricerca per affrontare ulteriormente gli obiettivi principali di questo studio. Per questo motivo, la governance dei dati sarà gestita da comitati consultivi e comitati di revisione dei dati dedicati, come specificato nel protocollo di studio. La partecipazione a questo studio e i risultati di questo studio non saranno utilizzati per le decisioni sul trattamento del paziente.

Lo scopo di questo studio è triplice:

1. L'obiettivo principale dello studio è eseguire una serie di analisi guidate da ipotesi sul set di dati dello studio, con l'obiettivo di correlare i biomarcatori stabiliti (ottenuti clinicamente, dalla risonanza magnetica cerebrale (MRI), dal liquido cerebrospinale (CSF), dal patrimonio genetico noto fattori e dal monitoraggio dei segnali dei biosensori) al tasso di progressione della malattia e alle risposte al trattamento (sia farmacologiche che comportamentali, come la partecipazione all'esercizio). Inoltre, i ricercatori mirano a identificare i biomarcatori che possono aiutare a prevedere le differenze nella prognosi e nella risposta al trattamento tra i pazienti. Infine, sviluppando nuove conoscenze eziologiche e fisiopatologiche, lo studio mira a migliorare i trattamenti esistenti e sviluppare nuovi approcci terapeutici, come base per lo sviluppo di un approccio di gestione della malattia più preciso e personalizzato.
2. L'obiettivo secondario dello studio è valutare il Verily Study Watch, per valutare come questi dispositivi potrebbero fornire informazioni sulla funzione dei pazienti con PD.
3. L'obiettivo terziario di questo studio è quello di creare un ampio set di dati longitudinali che descrivano le caratteristiche genetiche, cliniche, funzionali e fenotipiche di una coorte di soggetti rappresentativi della malattia di Parkinson (PD) (n = 650) per consentire ai ricercatori di indagare su importanti domande senza risposta in PD.