Personalizovaný projekt Parkinsonovy choroby (PPP) (PPP)

Personalized Parkinson Project navrhuje nezaujatý přístup k vývoji biomarkerů s mnoha klinickými, genomickými a jinými molekulárními a zobrazovacími biomarkery měřenými ve velké populaci, měřeno ve 3 časových bodech (základní návštěva, jednoroční sledování a dvouleté sledování). nahoru). Kromě toho protokol studie zahrnuje každodenní monitorování pacienta pomocí multisenzorového nositelného zařízení, Verily Study Watch, které nepřetržitě sbírá data (pohyb, puls, teplota kůže, informace o okolním prostředí) a umožňuje sběr dat v reálném čase mezi studiemi. návštěv. Cílem zařízení je sbírat z těla spojité biologické signály s vysokým rozlišením. Tato měření fyziologie, aktivity a podmínek prostředí v průběhu 2leté studie budou použita k vytvoření kvantifikovaného funkčního hodnocení pacientů s PD. Mapování těchto signálů s klinickými výsledky, jako je progrese onemocnění, umožní výzkumníkům vyhodnotit vztah mezi údaji z biosenzorů a klinickými proměnnými, genotypovými a zobrazovacími biomarkery shromážděnými ve studii.

Cílem této studie je vytvořit jedinečný zdroj genotypových, funkčních a fenotypových dat shromážděných podélně na kohortě holandských subjektů s PD (n=650), což umožní výzkumným spolupracovníkům řešit řadu výzkumných otázek založených na hypotézách. Cílem je vyvinout nové etiologické poznatky, identifikovat biomarkery, které mohou pomoci při předpovídání rozdílů v prognóze a odpovědi na léčbu mezi pacienty, zlepšit stávající léčbu, vyvinout nové terapeutické přístupy a vyvinout přesnější a personalizovaný přístup k léčbě onemocnění.

Kromě toho bude kohorta sloužit jako zdroj dat, ke kterým budou mít přístup kvalifikovaní výzkumní pracovníci po celém světě, což jim umožní přidat svou výzkumnou kapacitu k dalšímu řešení hlavních cílů této studie. Z tohoto důvodu bude správa dat řízena specializovanými poradními radami a výbory pro přezkum dat, jak je uvedeno v protokolu studie. Účast v této studii a výsledky z této studie nebudou použity pro rozhodnutí o léčbě pacienta.

Cílem této studie je trojí:

1. Primárním cílem studie je provést sadu hypotéz řízených analýz na souboru dat studie s cílem korelovat zavedené biomarkery (získané klinicky z zobrazování magnetickou rezonancí mozku (MRI), z mozkomíšního moku (CSF), ze známých genetických faktorů a od monitorování signálů biosenzorů) k rychlosti progrese onemocnění a reakcím na léčbu (jak farmakologickou, tak behaviorální, jako je účast na cvičení). Výzkumníci se také zaměřují na identifikaci biomarkerů, které mohou pomoci při předpovídání rozdílů v prognóze a odpovědi na léčbu mezi pacienty. A konečně vývojem nových etiologických a patofyziologických poznatků je cílem studie zlepšit stávající léčbu a vyvinout nové terapeutické přístupy jako základ pro vývoj přesnějšího a personalizovaného přístupu k léčbě onemocnění.
2. Sekundárním cílem studie je vyhodnotit Verily Study Watch, posoudit, jak by tato zařízení mohla poskytovat informace o funkci pacientů s PD.
3. Terciárním cílem této studie je vytvořit rozsáhlý longitudinální soubor dat popisující genetické, klinické, funkční a fenotypové charakteristiky reprezentativní kohorty subjektů s Parkinsonovou nemocí (PD) (n = 650), aby výzkumníci mohli zkoumat důležité nezodpovězené otázky v oblasti PD.