用于儿童耐药性肾病综合征的 ACTHAR 凝胶 (ADRENL)

治疗方案：

符合纳入标准并在签署知情同意书和同意书后同意参与的患者将按照以下方案进行治疗：

Acthar Gel 将使用 Dubois 方法按体表面积 (BSA) 给药。 Acthar Gel 的剂量为 80 单位/1.73 每平方米皮下给药 (SQ)，每周两次，每周一和周四。

第 1 至 2 周：

在第 1 周期间，患者将每周两次接受初始计算剂量的 50%。

在第 2 周期间，患者将每周两次接受初始计算剂量的 75%。

第 3 至 6 个月：

患者将接受全剂量的 Acthar Gel（80 单位/1.73 每剂 m2）皮下注射 (SQ)，每周两次，每周一和周四。

在此期间，治疗医师将根据对减少蛋白尿的反应和对副作用（未控制的高血压、体重过度增加、严重痤疮、高血糖症）的耐受性，酌情将 Acthar Gel 的剂量减少 25-50% ， ETC。）

根据共同 PI 的临床反应，患者可以选择在 6 个月的研究期后继续使用 Acthar Gel。 研究药物将仅在头 6 个月内免费提供给患者。

伴随治疗：

1. 在 Acthar 凝胶治疗开始后 14 天开始，所有出现血压升高（> 95%）的患者将服用氨氯地平 0.1 mg/kg PO，分一次或两次分次服用，并将持续至 6 个月。 剂量可根据需要增加至 0.5 mg/kg，分次出价，以达到目标血压 < 95%。 如果参与者保险不承保氨氯地平，则将根据保险承保的 PI/co-PI 的临床判断开始使用替代钙通道阻滞剂。 如果参与者没有任何保险，则参与者必须自付费用
2. 如果如上文研究方案所述，尽管采用最大钙通道疗法，血压仍然升高，则额外抗高血压药物的选择和剂量将由研究调查员根据个体化和需要酌情决定。
3. 研究开始时服用泼尼松的患者将在 2-4 周内逐渐减量。 PI/Co-PI 可酌情在 Acthar Gel 治疗开始后的 4 周内逐渐减少非甾体类免疫抑制。
4. 额外的护理治疗标准（他汀类药物、维生素 D、抗酸剂等）可以根据研究 PI/Co-PI 的判断和临床判断继续和修改。

生活质量评估：

生活质量将使用儿科生活质量清单、ESRD、急性版本的患者和父母自我报告版本进行测量。 PedsQL 3.0 ESRD 量表测量身体、情感、社会和角色（即 学校）尺寸。 除了总分之外，还得出身体机能和心理机能的分数，从而能够与健康人群进行比较。 量表采用 5 点李克特量表评分（0 = 从不，1 = 几乎从不，2 = 有时，3 = 经常，4 = 几乎总是），分数线性转换为 0 - 100 分，分数越高表示越少问题或症状。

调查将由训练有素的研究人员在入组（基线）、6 个月、12 个月和 18 个月时进行。

实验室测试：

基线，然后每月一次，直到治疗期结束（6 个月）：血清电解质、BUN、肌酐、白蛋白、ACTH 水平、葡萄糖、随机皮质醇、钙、镁、磷、ALT、AST、总胆红素和直接胆红素，空腹胆固醇、甘油三酯、高密度脂蛋白、低密度脂蛋白、尿蛋白与肌酐比值。 在 12 个月的随访期间，将每三个月进行一次实验室评估。 （11 次总抽血）。 在治疗期开始和结束时，应对所有有生育能力的女性患者进行尿妊娠试验。

所有可用的活检载玻片将由不知情的肾脏病理学家进行审查，以确保准确性并确认初始组织学诊断。

电话联系 初次给药​​后一、二和三周。 电话联系人将筛查：不良事件，并审查 ACTHAR GEL 的剂量。