어린이의 약물 저항성 신증후군에 대한 ACTHAR 젤 (ADRENL)

치료 프로토콜:

포함 기준을 충족하고 정보에 입각한 동의서 및 동의서에 서명한 후 참여하기로 동의한 환자는 다음 프로토콜로 처리됩니다.

Acthar Gel은 Dubois 방법을 사용하여 체표면적(BSA)에 따라 투여됩니다. Acthar Gel 용량은 80 단위/1.73입니다. 월요일과 목요일에 일주일에 두 번 피하(SQ)로 투여되는 용량당 m2.

1~2주 차:

1주 동안 환자는 초기 계산 용량의 50%를 주 2회 투여받게 됩니다.

2주 동안 환자는 초기 계산 용량의 75%를 주 2회 투여받게 됩니다.

3주에서 6개월:

환자는 Acthar Gel의 전체 용량을 받게 됩니다(80 단위/1.73 용량당 m2)을 매주 월요일과 목요일에 피하(SQ)로 2회 투여합니다.

이 기간 동안 치료 의사는 단백뇨 감소 및 부작용(조절되지 않는 고혈압, 과도한 체중 증가, 심한 여드름, 고혈당 , 등.)

환자는 co-PI의 재량에 따라 임상 반응에 따라 6개월 연구 기간 후에 Acthar Gel을 계속 사용할 수 있는 옵션을 갖게 됩니다. 연구 약물은 첫 6개월 동안만 환자에게 무료로 제공됩니다.

수반되는 치료:

1. Amlodipine 0.1 mg/kg PO는 Acthar Gel 치료 시작 14일 후부터 혈압 상승(>95번째 백분위수)이 발생한 모든 환자에게 1회 또는 2회 분할 용량으로 제공되며 6개월까지 지속됩니다. 용량은 목표 BP <95백분위수를 달성하기 위해 필요에 따라 최대 0.5mg/kg 분할 입찰까지 증가할 수 있습니다. 암로디핀이 참가자 보험으로 보장되지 않는 경우 보험으로 보장되는 PI/co-PI의 임상적 재량에 따라 대체 칼슘 채널 차단제가 시작됩니다. 참가자가 보험에 가입되어 있지 않은 경우 참가자는 본인 부담금을 지불해야 합니다.
2. 상기 연구 프로토콜에 기재된 바와 같이 최대 칼슘 채널 요법에도 불구하고 BP가 계속 상승하는 경우, 추가 항고혈압제의 선택 및 용량은 개별화되고 필요에 따라 연구 조사자의 재량에 따를 것이다.
3. 연구를 시작할 때 프레드니손을 복용 중인 환자는 2-4주에 걸쳐 테이퍼링할 것입니다. PI/Co-PI의 재량에 따라 Acthar Gel 치료 시작 후 4주 동안 비스테로이드성 면역억제를 줄일 수 있습니다.
4. 추가 표준 치료 요법(스타틴, 비타민 D, 제산제 등)은 연구 PI/Co-PI의 재량 및 임상적 판단에 따라 계속되고 수정될 수 있습니다.

삶의 질 평가:

삶의 질은 Pediatric Quality of Life Inventory, ESRD, Acute Version의 환자 및 부모 자가 보고 버전을 사용하여 측정됩니다. PedsQL 3.0 ESRD 척도는 신체적, 정서적, 사회적 및 역할(예: 학교) 차원. 점수는 건강한 인구와 비교할 수 있는 총점 외에도 신체 기능 및 심리적 기능에 대해 파생됩니다. 척도는 5점 리커트 척도(0 = 전혀 없음, 1= 거의 없음, 2 = 가끔, 3 = 자주, 4 = 거의 항상)로 평가되며 점수는 0 - 100 범위로 선형 변환되며 점수가 높을수록 적게 나타남 문제 또는 증상.

설문 조사는 등록(기준선), 6개월, 12개월 및 18개월에 훈련된 연구 담당자가 관리합니다.

실험실 테스트:

기준선 및 치료 기간(6개월)이 끝날 때까지 한 달에 한 번: 혈청 전해질, BUN, 크레아티닌, 알부민, ACTH 수치, 포도당, 무작위 코르티솔, 칼슘, 마그네슘, 인, ALT, AST, 총 및 직접 빌리루빈, 공복 콜레스테롤, 트리글리세리드, HDL, LDL, 소변 단백질 대 크레아티닌 비율. 12개월 추적 기간 동안 실험실 평가는 3개월마다 수행됩니다. (총 11회 채혈). 소변 임신 테스트는 치료 기간의 시작과 끝에서 임신 가능성이 있는 모든 여성 환자에게 보내져야 합니다.

사용 가능한 모든 생검 슬라이드는 정확성을 보장하고 초기 조직학적 진단을 확인하기 위해 눈이 먼 신장 병리학자가 검토합니다.

전화 연락 최초 투여 후 1, 2, 3주 후. 전화 연락처는 부작용 및 ACTHAR GEL 투약을 검토합니다.