Gel ACTHAR para el síndrome nefrótico resistente a fármacos en niños (ADRENL)

Protocolo de tratamiento:

Los pacientes que cumplan con los criterios de inclusión y que acepten participar después de firmar formularios de consentimiento informado y asentimiento serán tratados con el siguiente protocolo:

Acthar Gel se dosificará por área de superficie corporal (BSA) utilizando el Método Dubois. La dosis de Acthar Gel será de 80 unidades/1,73 m2 por dosis administrada por vía subcutánea (SQ) dos veces por semana los lunes y jueves.

Semana 1 a 2:

Durante la semana 1, los pacientes recibirán el 50 % de la dosis inicial calculada dos veces por semana.

Durante la semana 2, los pacientes recibirán el 75 % de la dosis inicial calculada dos veces por semana.

Semana 3 a 6 Meses:

Los pacientes recibirán la dosis completa de Acthar Gel (80 unidades/1,73 m2 por dosis) administrados por vía subcutánea (SQ) dos veces por semana los lunes y jueves.

Durante este período, el médico tratante tendrá la discreción de reducir la dosis de Acthar Gel en un 25-50% según la respuesta con respecto a la reducción de la proteinuria y la tolerabilidad de los efectos secundarios (hipertensión no controlada, aumento de peso excesivo, acné severo, hiperglucemia). , etc.)

Los pacientes tendrán la opción de continuar con Acthar Gel después del período de estudio de 6 meses según la respuesta clínica a discreción del co-PI. El fármaco del estudio se proporcionará de forma gratuita a los pacientes solo durante los primeros 6 meses.

Tratamientos concomitantes:

1. Amlodipina 0,1 mg/kg PO en una o dos dosis divididas se administrará a todos los pacientes que desarrollen presión arterial elevada (> percentil 95) a partir de los 14 días de iniciada la terapia con Acthar Gel y continuará hasta los 6 meses. La dosis se puede aumentar hasta 0,5 mg/kg divididos dos veces al día según sea necesario para alcanzar el objetivo de PA <95.º percentil. Si la amlodipina no está cubierta por el seguro de los participantes, entonces se iniciará un bloqueador de los canales de calcio alternativo a discreción clínica del IP/co-IP que esté cubierto por el seguro. Si el participante no está cubierto por ningún seguro, el participante tendrá que pagar de su bolsillo
2. Si la PA permanece elevada a pesar de la terapia máxima de canales de calcio como se describe en el protocolo del estudio anterior, la elección y la dosis de agentes antihipertensivos adicionales quedarán a discreción del investigador del estudio de forma individualizada y según sea necesario.
3. Los pacientes que reciben prednisona al inicio del estudio se reducirán gradualmente durante 2 a 4 semanas. La inmunosupresión no esteroidea puede reducirse gradualmente durante cuatro semanas después del inicio de la terapia con Acthar Gel a discreción del PI/Co-PI.
4. La terapia estándar de atención adicional (estatinas, vitamina D, antiácidos, etc.) puede continuarse y modificarse según la discreción y el juicio clínico de los PI/Co-PI del estudio.

Evaluación de la calidad de vida:

La calidad de vida se medirá utilizando las versiones de autoinforme del paciente y de los padres del Inventario de calidad de vida pediátrica, ESRD, versión aguda. Las escalas PedsQL 3.0 ESRD miden las funciones físicas, emocionales, sociales y de rol (es decir, escuela) dimensiones. Se derivan puntajes para el funcionamiento físico y el funcionamiento psicológico, además de un puntaje total, que permite la comparación con poblaciones sanas. Las escalas se clasifican en una escala Likert de 5 puntos (0 = nunca, 1 = casi nunca, 2 = a veces, 3 = a menudo, 4 = casi siempre), con puntajes transformados linealmente para variar de 0 a 100, donde los puntajes más altos indican menos problemas o síntomas.

Las encuestas serán administradas por personal de estudio capacitado en la inscripción (línea de base), seis meses, 12 meses y 18 meses.

Prueba de laboratorio:

Al inicio y luego una vez al mes hasta el final del período de tratamiento (6 meses): electrolitos séricos, BUN, creatinina, albúmina, nivel de ACTH, glucosa, cortisol al azar, calcio, magnesio, fósforo, ALT, AST, bilirrubina total y directa, colesterol en ayunas, triglicéridos, HDL, LDL, proporción de proteínas en orina a creatinina. Durante el período de seguimiento de 12 meses, la evaluación de laboratorio se realizará cada tres meses. (11 extracciones de sangre en total). Se enviará una prueba de embarazo en orina a todas las pacientes en edad fértil al principio y al final del período de tratamiento.

Todos los portaobjetos de biopsia disponibles serán revisados ​​por un patólogo renal ciego para asegurar la precisión y confirmar el diagnóstico histológico inicial.

Contacto telefónico Una, dos y tres semanas después de la dosis inicial. Los contactos telefónicos detectarán: eventos adversos y revisarán la dosificación de ACTHAR GEL.