ACTHAR żel na lekooporny zespół nerczycowy u dzieci (ADRENL)

Protokół leczenia:

Pacjenci, którzy spełniają kryteria włączenia i wyrażą zgodę na udział po podpisaniu formularzy świadomej zgody i zgody, będą leczeni zgodnie z następującym protokołem:

Acthar Gel będzie dawkowany według powierzchni ciała (BSA) metodą Dubois. Dawka preparatu Acthar Gel wyniesie 80 jednostek/1,73 m2 na dawkę podawaną podskórnie (SQ) dwa razy w tygodniu w poniedziałki i czwartki.

Tydzień 1 do 2:

W pierwszym tygodniu pacjenci będą otrzymywać 50% początkowej obliczonej dawki dwa razy w tygodniu.

W drugim tygodniu pacjenci będą otrzymywać 75% początkowej obliczonej dawki dwa razy w tygodniu.

Tydzień 3 do 6 miesięcy:

Pacjenci otrzymają pełną dawkę Acthar Gel (80 jednostek/1,73 m2 na dawkę) podawanych podskórnie (SQ) dwa razy w tygodniu w poniedziałki i czwartki.

W tym okresie lekarz prowadzący może według własnego uznania zmniejszyć dawkę Acthar Gel o 25-50% w zależności od odpowiedzi na zmniejszenie białkomoczu i tolerancji działań niepożądanych (niekontrolowane nadciśnienie, nadmierny przyrost masy ciała, ciężki trądzik, hiperglikemia). itp.)

Pacjenci będą mieli możliwość pozostania na Acthar Gel po 6-miesięcznym okresie badania w oparciu o odpowiedź kliniczną według uznania współ-PI. Badany lek będzie udostępniany bezpłatnie pacjentom tylko przez pierwsze 6 miesięcy.

Leczenie towarzyszące:

1. Amlodypina 0,1 mg/kg doustnie w jednej lub dwóch dawkach podzielonych będzie podawana wszystkim pacjentom, u których po 14 dniach od rozpoczęcia leczenia preparatem Acthar Gel wystąpi podwyższone ciśnienie krwi (>95 percentyla) i będzie ono kontynuowane do 6 miesięcy. W razie potrzeby dawkę można zwiększyć do 0,5 mg/kg podzielone dwa razy na dobę, aby osiągnąć docelowe BP <95 percentyla. Jeśli amlodypina nie jest objęta ubezpieczeniem uczestnika, wtedy zostanie rozpoczęty alternatywny bloker kanału wapniowego według uznania klinicznego PI/współ-PI objętego ubezpieczeniem. Jeśli uczestnik nie jest objęty żadnym ubezpieczeniem, uczestnik będzie musiał zapłacić z własnej kieszeni
2. Jeśli BP pozostaje podwyższone pomimo leczenia maksymalnym kanałem wapniowym, jak opisano w protokole badania powyżej, wybór i dawka dodatkowych leków przeciwnadciśnieniowych będzie należała do badacza według indywidualnego uznania iw zależności od potrzeb.
3. Pacjenci otrzymujący prednizon na początku badania będą stopniowo zmniejszani przez 2-4 tygodnie. Niesteroidowa immunosupresja może być stopniowo zmniejszana przez cztery tygodnie po rozpoczęciu leczenia preparatem Acthar Gel według uznania PI/Co-PI.
4. Dodatkowy standard terapii pielęgnacyjnej (statyny, witamina D, leki zobojętniające sok żołądkowy itp.) może być kontynuowany i modyfikowany na podstawie uznania i oceny klinicznej PI/Co-PI badania.

Ocena jakości życia:

Jakość życia będzie mierzona za pomocą wersji samoopisowych pacjentów i rodziców Pediatric Quality of Life Inventory, ESRD, Acute Version. Skale PedsQL 3.0 ESRD mierzą fizyczne, emocjonalne, społeczne i rolę (tj. szkoła) wymiary. Wyniki są uzyskiwane dla funkcjonowania fizycznego i psychicznego, oprócz wyniku całkowitego, co umożliwia porównanie ze zdrowymi populacjami. Skale są oceniane na 5-stopniowej skali Likerta (0 = nigdy, 1 = prawie nigdy, 2 = czasami, 3 = często, 4 = prawie zawsze), przy czym wyniki są przekształcane liniowo w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczają mniej problemy lub objawy.

Ankiety będą przeprowadzane przez przeszkolony personel badawczy w momencie rejestracji (linia bazowa), sześć miesięcy, 12 miesięcy i 18 miesięcy.

Testowane laboratoryjnie:

Wyjściowo, a następnie raz w miesiącu do końca okresu leczenia (6 miesięcy): Elektrolity w surowicy, BUN, kreatynina, albumina, poziom ACTH, glukoza, losowy kortyzol, wapń, magnez, fosfor, ALT, AST, bilirubina całkowita i bezpośrednia, cholesterol na czczo, trójglicerydy, HDL, LDL, stosunek białka do kreatyniny w moczu. W ciągu 12-miesięcznego okresu obserwacji badania laboratoryjne będą przeprowadzane co 3 miesiące. (łącznie 11 pobrań krwi). Test ciążowy z moczu należy przesłać wszystkim pacjentkom w wieku rozrodczym na początku i na końcu okresu leczenia.

Wszystkie dostępne preparaty z biopsji zostaną przejrzane przez zaślepionego patologa nerek, aby zapewnić dokładność i potwierdzić wstępną diagnozę histologiczną.

Kontakt telefoniczny Jeden, dwa i trzy tygodnie po pierwszej dawce. Kontakty telefoniczne będą sprawdzać pod kątem: zdarzeń niepożądanych i przeglądu dawkowania ACTHAR GEL.