ACTHAR Gel para Síndrome Nefrótica Resistente a Drogas em Crianças (ADRENL)

Protocolo de tratamento:

Os pacientes que preencherem os critérios de inclusão e que concordarem em participar após assinarem o consentimento informado e os formulários de assentimento serão tratados com o seguinte protocolo:

O Acthar Gel será dosado por área de superfície corporal (BSA) usando o Método Dubois. A dose de Acthar Gel será de 80 unidades/1,73 m2 por dose administrada por via subcutânea (SQ) duas vezes por semana às segundas e quintas-feiras.

Semana 1 a 2:

Durante a semana 1, os pacientes receberão 50% da dose inicial calculada duas vezes por semana.

Durante a semana 2, os pacientes receberão 75% da dose inicial calculada duas vezes por semana.

Semana 3 a 6 meses:

Os pacientes receberão a dose completa de Acthar Gel (80 unidades/1,73 m2 por dose) administrado por via subcutânea (SQ) duas vezes por semana às segundas e quintas-feiras.

Durante este período, o médico assistente terá a opção de reduzir a dose de Acthar Gel em 25-50% com base na resposta com relação à redução da proteinúria e tolerabilidade dos efeitos colaterais (hipertensão descontrolada, ganho de peso excessivo, acne grave, hiperglicemia , etc.)

Os pacientes terão a opção de permanecer no Acthar Gel após o período de estudo de 6 meses com base na resposta clínica a critério do co-IP. O medicamento do estudo será fornecido gratuitamente aos pacientes apenas nos primeiros 6 meses.

Tratamentos concomitantes:

1. Amlodipina 0,1 mg/kg PO em uma ou duas doses divididas será administrada a todos os pacientes que desenvolverem pressão arterial elevada (> percentil 95) começando após 14 dias do início da terapia com Acthar Gel e continuará até 6 meses. A dose pode ser aumentada até 0,5 mg/kg, dividida conforme necessário, para atingir a meta de PA < percentil 95. Se a amlodipina não estiver coberta pelo seguro do participante, um bloqueador de canal de cálcio alternativo será iniciado a critério clínico do IP/co-IP coberto pelo seguro. Se o participante não estiver coberto por nenhum seguro, o participante terá que pagar do próprio bolso
2. Se a PA permanecer elevada apesar da terapia máxima com canal de cálcio, conforme descrito no protocolo do estudo acima, a escolha e a dose de agentes anti-hipertensivos adicionais ficarão a critério do investigador do estudo de forma individualizada e conforme necessário.
3. Os pacientes em uso de prednisona no início do estudo terão redução gradual ao longo de 2 a 4 semanas. A imunossupressão não esteróide pode ser reduzida ao longo de quatro semanas após o início da terapia com Acthar Gel, a critério do PI/Co-PI.
4. O padrão adicional de terapia de cuidados (estatinas, vitamina D, antiácidos, etc.) pode ser continuado e modificado com base no critério e no julgamento clínico dos IP/Co-IPs do estudo.

Avaliação da Qualidade de Vida:

A qualidade de vida será medida usando as versões de autorrelato do paciente e dos pais do Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica, ESRD, Versão Aguda. As escalas PedsQL 3.0 ESRD medem aspectos físicos, emocionais, sociais e de papel (ou seja, escola). As pontuações são derivadas para o funcionamento físico e psicológico, além de uma pontuação total, que permite a comparação com populações saudáveis. As escalas são classificadas em uma escala Likert de 5 pontos (0 = nunca, 1 = quase nunca, 2 = às vezes, 3 = frequentemente, 4 = quase sempre), com pontuações transformadas linearmente para variar de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando menos problemas ou sintomas.

As pesquisas serão administradas por pessoal de estudo treinado na inscrição (linha de base), seis meses, 12 meses e 18 meses.

Testando em laboratório "ou" Teste experimental:

Linha de base e depois uma vez por mês até o final do período de tratamento (6 meses): Eletrólitos séricos, BUN, creatinina, albumina, nível de ACTH, glicose, cortisol aleatório, cálcio, magnésio, fósforo, ALT, AST, bilirrubina total e direta, colesterol em jejum, triglicerídeos, HDL, LDL, relação entre proteína e creatinina na urina. Durante o período de acompanhamento de 12 meses, a avaliação laboratorial será realizada a cada três meses. (total de 11 coletas de sangue). Um teste de gravidez de urina deve ser enviado a todas as pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar no início e no final do período de tratamento.

Todas as lâminas de biópsia disponíveis serão revisadas por um patologista renal cego para garantir a precisão e confirmar o diagnóstico histológico inicial.

Contato telefônico Uma, duas e três semanas após a dose inicial. Os contatos telefônicos farão a triagem de: eventos adversos e revisarão a dosagem de ACTHAR GEL.