ACTHAR-geeli lasten lääkeresistentin nefroottisen oireyhtymän hoitoon (ADRENL)

Hoitoprotokolla:

Potilaita, jotka täyttävät sisällyttämiskriteerit ja jotka suostuvat osallistumaan allekirjoitettuaan tietoon perustuvat suostumus- ja suostumuslomakkeet, hoidetaan seuraavalla protokollalla:

Acthar Gel annostellaan kehon pinta-alan (BSA) mukaan Dubois-menetelmällä. Acthar-geelin annos on 80 yksikköä/1,73 m2 per annosta, joka annetaan ihonalaisesti (SQ) kahdesti viikossa maanantaisin ja torstaisin.

Viikot 1-2:

Viikon 1 aikana potilaat saavat 50 % lasketusta aloitusannoksesta kahdesti viikossa.

Viikon 2 aikana potilaat saavat 75 % lasketusta aloitusannoksesta kahdesti viikossa.

Viikko 3-6 kuukautta:

Potilaat saavat täyden annoksen Acthar Gel -geeliä (80 yksikköä/1,73 m2 per annos) annetaan ihonalaisesti (SQ) kahdesti viikossa maanantaisin ja torstaisin.

Tänä aikana hoitavalla lääkärillä on harkintansa mukaan pienentää Acthar Gel -annosta 25-50 % vasteen perusteella suhteessa proteinurian vähenemiseen ja sivuvaikutusten siedettävyyteen (kontrolloimaton verenpainetauti, liiallinen painonnousu, vaikea akne, hyperglykemia , jne.)

Potilailla on mahdollisuus jatkaa Acthar-geeliä 6 kuukauden tutkimusjakson jälkeen kliinisen vasteen perusteella ap-PI:n harkinnan mukaan. Tutkimuslääkettä tarjotaan potilaille ilmaiseksi vain ensimmäisten 6 kuukauden aikana.

Samanaikaiset hoidot:

1. Amlodipiinia 0,1 mg/kg PO yhteen tai kahteen annokseen jaettuna annetaan kaikille potilaille, joille kehittyy kohonnut verenpaine (> 95. prosenttipiste) alkaen 14 päivän Acthar Gel -hoidon aloittamisesta ja jatkuu 6 kuukauden ajan. Annosta voidaan nostaa 0,5 mg/kg:aan jaettuna bid tarpeen mukaan, jotta saavutetaan tavoite BP < 95. persentiili. Jos osallistujavakuutus ei kata Amlodipiinia, vaihtoehtoinen kalsiumkanavasalpaaja käynnistetään vakuutuksen kattaman PI:n/ko-PI:n kliinisen harkinnan mukaan. Jos osallistujalla ei ole minkäänlaista vakuutusta, osallistuja joutuu maksamaan omasta pussistaan
2. Jos verenpaine pysyy koholla huolimatta yllä olevassa tutkimusprotokollassa kuvatusta maksimaalisesta kalsiumkanavahoidosta, ylimääräisten verenpainelääkkeiden valinta ja annos on tutkimuksen tutkijan harkinnan mukaan yksilöllisesti ja tarpeen mukaan.
3. Prednisonia saavien potilaiden hoito lopetetaan tutkimuksen alussa 2-4 viikon aikana. Ei-steroidista immunosuppressiota voidaan vähentää neljän viikon aikana Acthar Gel -hoidon aloittamisen jälkeen PI/Co-PI:n harkinnan mukaan.
4. Hoitohoidon lisästandardeja (statiinit, D-vitamiini, antasidit jne.) voidaan jatkaa ja muokata tutkimuksen PI/Co-PI:iden harkinnan ja kliinisen arvion perusteella.

Elämänlaadun arviointi:

Elämänlaatua mitataan käyttämällä potilaan ja vanhemman itseraportoituja versioita Pediatric Quality of Life Inventorysta (ESRD, Acute Version). PedsQL 3.0 ESRD -asteikot mittaavat fyysistä, emotionaalista, sosiaalista ja roolia (esim. koulu) mitat. Pisteet saadaan fyysisestä ja psykologisesta toiminnasta kokonaispistemäärän lisäksi, mikä mahdollistaa vertailun terveisiin populaatioihin. Asteikot on arvioitu 5-pisteisellä Likert-asteikolla (0 = ei koskaan, 1 = melkein ei koskaan, 2 = joskus, 3 = usein, 4 = melkein aina), ja pisteet muunnetaan lineaarisesti välillä 0 - 100, korkeammat pisteet osoittavat vähemmän ongelmia tai oireita.

Tutkimuksia hoitaa koulutettu tutkimushenkilöstö ilmoittautumisen yhteydessä (perustilanne), kuuden kuukauden, 12 kuukauden ja 18 kuukauden kuluttua.

Laboratoriotestit:

Lähtötilanne ja sen jälkeen kerran kuukaudessa hoitojakson loppuun (6 kuukautta): Seerumin elektrolyytit, BUN, kreatiniini, albumiini, ACTH-taso, glukoosi, satunnainen kortisoli, kalsium, magnesium, fosfori, ALT, AST, kokonais- ja suora bilirubiini, paastokolesteroli, triglyseridit, HDL, LDL, virtsan proteiini-kreatiniinisuhde. 12 kuukauden seurantajakson aikana laboratorioarviointi suoritetaan joka kolmas kuukausi. (11 verenottoa yhteensä). Kaikille hedelmällisessä iässä oleville naispotilaille lähetetään virtsaraskaustesti hoitojakson alussa ja lopussa.

Sokeutunut munuaispatologi tarkistaa kaikki saatavilla olevat biopsialevyt tarkkuuden ja alkuperäisen histologisen diagnoosin vahvistamiseksi.

Puhelin Yhteystiedot Yksi, kaksi ja kolme viikkoa aloitusannoksen jälkeen. Puhelinyhteystiedot tarkistavat: haittatapahtumat ja tarkistavat ACTHAR GEL:in annostuksen.