小児における薬剤耐性ネフローゼ症候群のための ACTHAR ゲル (ADRENL)

治療プロトコル:

選択基準を満たし、インフォームドコンセントと同意書に署名した後に参加に同意した患者は、次のプロトコルで治療されます。

Acthar Gel は、Dubois メソッドを使用して体表面積 (BSA) ごとに投与されます。 Acthar Gel の投与量は 80 単位/1.73 になります 月曜日と木曜日に週に 2 回皮下 (SQ) 投与される用量あたり m2。

1～2週目:

1 週目の間、患者は最初に計算された用量の 50% を週 2 回投与されます。

2 週目の間、患者は最初に計算された用量の 75% を週 2 回投与されます。

3～6週目:

患者は Acthar Gel の全量を受け取ります (80 単位/1.73 1 回あたり m2) を、月曜と木曜に週 2 回皮下 (SQ) に投与します。

この期間中、担当医師は、タンパク尿の減少と副作用（制御されていない高血圧、過度の体重増加、重度のにきび、高血糖）の忍容性に関する反応に基づいて、アクサーゲルの用量を25〜50％減らす裁量があります.など）

患者は、co-PI の裁量による臨床反応に基づいて、6 か月の試験期間後も Acthar Gel を使用し続けることができます。 治験薬は、最初の 6 か月間のみ患者に無料で提供されます。

併用治療：

1. アムロジピン 0.1 mg/kg PO を 1 回または 2 回に分けて経口投与し、高血圧を発症したすべての患者に投与します (> 95 パーセンタイル) Acthar Gel 療法の開始から 14 日後に開始し、6 か月まで継続します。 用量は、目標の BP < 95 パーセンタイルを達成するために、必要に応じて最大 0.5 mg/kg 分割入札まで増やすことができます。 アムロジピンが参加者の保険でカバーされていない場合は、保険でカバーされているPI / co-PIの臨床的裁量で、代替のカルシウムチャネル遮断薬が開始されます。 参加者が保険に加入していない場合、参加者は自費で支払う必要があります。
2. 上記の研究プロトコルに記載されている最大カルシウムチャネル療法にもかかわらず血圧が上昇したままである場合、追加の降圧薬の選択と用量は、個別に必要に応じて研究責任者の裁量に委ねられます。
3. 研究の開始時にプレドニゾンを服用している患者は、2〜4週間かけて漸減します。 非ステロイド性免疫抑制は、PI/Co-PI の裁量により、Achar Gel 療法の開始後 4 週間かけて漸減することができます。
4. 追加の標準治療（スタチン、ビタミンD、制酸薬など）は、研究PI / Co-PIの裁量と臨床的判断に基づいて継続および変更できます。

生活の質の評価:

生活の質は、小児科の生活の質インベントリ、ESRD、急性バージョンの患者および親の自己報告バージョンを使用して測定されます。 PedsQL 3.0 ESRD スケールは、身体的、感情的、社会的、および役割を測定します (つまり、 学校）寸法。 合計スコアに加えて、身体機能と心理機能のスコアが導き出され、健康な集団との比較が可能になります。 スケールは 5 段階のリッカート スケール (0 = まったくない、1 = ほとんどない、2 = ときどき、3 = よくある、4 = ほとんど常に) で評価され、スコアは 0 ～ 100 の範囲に直線的に変換され、スコアが高いほど少ないことを示します。問題や症状。

調査は、登録時 (ベースライン)、6 か月、12 か月、および 18 か月の訓練を受けた研究担当者によって実施されます。

実験室試験:

ベースライン、および治療期間の終了 (6 か月) まで月に 1 回: 血清電解質、BUN、クレアチニン、アルブミン、ACTH レベル、グルコース、ランダム コルチゾール、カルシウム、マグネシウム、リン、ALT、AST、総ビリルビン、直接ビリルビン、空腹時コレステロール、トリグリセリド、HDL、LDL、尿中タンパク質とクレアチニンの比率。 12ヶ月のフォローアップ期間中、検査室評価は3ヶ月ごとに行われます。 （合計11回の採血）。 尿妊娠検査は、治療期間の開始時と終了時に、出産の可能性のあるすべての女性患者に送られるものとします。

利用可能なすべての生検スライドは、正確さを保証し、最初の組織学的診断を確認するために、盲目の腎臓病理学者によってレビューされます。

電話連絡 最初の投与から 1、2、3 週間後。 電話での連絡先は、有害事象をスクリーニングし、ACTHAR GEL の投与量を確認します。