ACTHAR gél gyógyszerrezisztens nefrotikus szindróma kezelésére gyermekeknél (ADRENL)

Kezelési protokoll:

Azokat a betegeket, akik megfelelnek a felvételi kritériumoknak, és beleegyeznek a részvételbe, miután aláírták a beleegyező nyilatkozatot és a hozzájárulást, a következő protokoll szerint kezeljük:

Az Acthar gélt a testfelszín (BSA) alapján adagolják a Dubois-módszerrel. Az Acthar Gel adagja 80 egység/1,73 lesz m2 dózisonként szubkután beadva (SQ) hetente kétszer, hétfőn és csütörtökön.

1-2 hét:

Az 1. héten a betegek a kezdeti számított adag 50%-át kapják hetente kétszer.

A 2. héten a betegek a kezdeti számított adag 75%-át kapják hetente kétszer.

3 héttől 6 hónapig:

A betegek az Acthar Gel teljes adagját (80 egység/1,73 m2 adagonként) szubkután (SQ) beadva hetente kétszer, hétfőn és csütörtökön.

Ebben az időszakban a kezelőorvos mérlegelési jogkörébe tartozik az Acthar Gel adagjának 25-50%-os csökkentése a proteinuria csökkenése és a mellékhatások (kontrollálatlan magas vérnyomás, túlzott súlygyarapodás, súlyos akne, hiperglikémia) tolerálhatósága alapján. stb.)

A betegek a 6 hónapos vizsgálati időszak után is folytathatják az Acthar gélt a klinikai válasz alapján, a társPI döntése alapján. A vizsgálati gyógyszert csak az első 6 hónapban ingyenesen biztosítják a betegeknek.

Egyidejű kezelések:

1. Az amlodipin 0,1 mg/ttkg PO egy vagy két részre osztva kap minden olyan beteget, akinél emelkedett vérnyomás (>95 százalékos) alakul ki az Acthar Gel terápia megkezdése után 14 nappal kezdődően, és 6 hónapig tart. Az adag 0,5 mg/kg-ig, napi kétszeri elosztásig növelhető a cél BP < 95. percentilis eléréséhez. Ha az amlodipint nem fedezi a résztvevői biztosítás, akkor a biztosítás által fedezett PI/ko-PI klinikai belátása szerint egy alternatív kalciumcsatorna-blokkolót indítanak el. Ha a résztvevőt semmilyen biztosítás nem fedezi, a résztvevőnek saját zsebből kell fizetnie
2. Ha a BP a fenti vizsgálati protokollban leírt maximális kalciumcsatorna-terápia ellenére is emelkedett marad, a további vérnyomáscsökkentő szerek kiválasztását és adagját a vizsgálatot végző személy egyénileg és szükség szerint dönti el.
3. A prednizont szedő betegeknél a vizsgálat megkezdésekor 2-4 hét alatt fokozatosan csökken a kezelés. A nem szteroid immunszuppresszió az Acthar Gel-terápia megkezdése után négy héttel csökkenthető a PI/Co-PI döntése alapján.
4. A további standard gondozási terápia (sztatinok, D-vitamin, antacidumok stb.) folytatható és módosítható a vizsgálati PI/Co-PI-k belátása és klinikai megítélése alapján.

Életminőség felmérés:

Az életminőség mérése a Pediatric Quality of Life Inventory, ESRD, Acute Version páciensek és szülők önbevallási verziói alapján történik. A PedsQL 3.0 ESRD skálák fizikai, érzelmi, szociális és szerepköröket mérnek (pl. iskola) méretek. A pontszámok a fizikai és pszichológiai működésre vonatkoznak, az összpontszámon felül, amely lehetővé teszi az egészséges populációkkal való összehasonlítást. A skálák értékelése egy 5-pontos Likert-skálán történik (0 = soha, 1 = szinte soha, 2 = néha, 3 = gyakran, 4 = szinte mindig), a pontszámok lineárisan transzformálva 0 és 100 között vannak, a magasabb pontszámok pedig kevesebbet jeleznek. problémák vagy tünetek.

A felméréseket képzett vizsgálati személyzet végzi a beiratkozáskor (alapállapot), hat hónapos, 12 hónapos és 18 hónapos korban.

Laboratóriumi vizsgálatok:

Kiindulási, majd havonta egyszer a kezelési időszak végéig (6 hónap): Szérum elektrolitok, BUN, kreatinin, albumin, ACTH szint, glükóz, random kortizol, kalcium, magnézium, foszfor, ALT, AST, teljes és direkt bilirubin, éhomi koleszterin, trigliceridek, HDL, LDL, vizelet fehérje-kreatinin aránya. A 12 hónapos követési időszak alatt minden harmadik hónapban laboratóriumi kiértékelésre kerül sor. (11 teljes vérvétel). Minden fogamzóképes nőbetegnek vizelet terhességi tesztet kell küldeni a kezelési időszak elején és végén.

Az összes rendelkezésre álló biopsziás lemezt egy vak vesepatológus megvizsgálja a pontosság és a kezdeti szövettani diagnózis megerősítése érdekében.

Telefonos kapcsolattartás Egy, két és három héttel a kezdeti adagolás után. A telefonos elérhetőségek kiszűrik a következőket: nemkívánatos események, és áttekintik az ACTHAR GEL adagolását.