ACTHAR гель для лекарственно-резистентного нефротического синдрома у детей (ADRENL)

Протокол лечения:

Пациентов, которые соответствуют критериям включения и которые соглашаются участвовать после подписания форм информированного согласия и согласия, будут лечить по следующему протоколу:

Гель Acthar будет дозироваться по площади поверхности тела (ППТ) с использованием метода Дюбуа. Доза Acthar Gel будет составлять 80 единиц/1,73. м2 на дозу, вводимую подкожно (п/к) два раза в неделю по понедельникам и четвергам.

Неделя 1-2:

В течение 1-й недели пациенты будут получать 50 % начальной расчетной дозы два раза в неделю.

В течение 2-й недели пациенты будут получать 75% начальной расчетной дозы два раза в неделю.

С 3 недели по 6 месяцев:

Пациенты получат полную дозу геля Acthar (80 единиц/1,73 м2 на дозу) вводят подкожно (п/к) два раза в неделю по понедельникам и четвергам.

В течение этого периода лечащий врач может по своему усмотрению уменьшить дозу геля Актара на 25-50% в зависимости от реакции на снижение протеинурии и переносимости побочных эффектов (неконтролируемая гипертензия, чрезмерное увеличение массы тела, тяжелые формы акне, гипергликемия). , и т. д.)

Пациенты будут иметь возможность продолжать принимать гель Acthar после 6-месячного периода исследования в зависимости от клинического ответа по усмотрению co-PI. Исследуемый препарат будет предоставляться бесплатно пациентам только в течение первых 6 месяцев.

Сопутствующее лечение:

1. Амлодипин 0,1 мг/кг перорально в один или два приема будет даваться всем пациентам, у которых разовьется повышенное кровяное давление (> 95-го процентиля), начиная с 14 дней после начала терапии гелем Актара и продолжающейся до 6 месяцев. Доза может быть увеличена до 0,5 мг/кг два раза в день по мере необходимости для достижения целевого АД <95-го процентиля. Если амлодипин не покрывается страховкой участников, то по клиническому усмотрению ИП/со-ИП, которые покрываются страховкой, будет назначен альтернативный блокатор кальциевых каналов. Если участник не застрахован какой-либо страховкой, участнику придется заплатить из своего кармана.
2. Если АД остается повышенным, несмотря на максимальную терапию кальциевыми каналами, как описано в протоколе исследования выше, выбор и доза дополнительных антигипертензивных средств будет на усмотрение исследователя на индивидуальной основе и по мере необходимости.
3. Пациенты, получающие преднизолон в начале исследования, постепенно снижают дозу в течение 2-4 недель. Нестероидная иммуносупрессия может быть снижена в течение четырех недель после начала терапии гелем Актара по усмотрению PI/Co-PI.
4. Дополнительные стандартные поддерживающие терапии (статины, витамин D, антациды и т. д.) могут быть продолжены и изменены на усмотрение и клиническую оценку исследуемых ИП/Со-ИП.

Оценка качества жизни:

Качество жизни будет измеряться с использованием версий самооценки пациента и родителей педиатрического опросника качества жизни, ESRD, острой версии. Шкалы PedsQL 3.0 ESRD измеряют физические, эмоциональные, социальные и ролевые (т.е. школа) размеры. Баллы выводятся для физического функционирования и психологического функционирования в дополнение к общему баллу, который позволяет сравнивать со здоровым населением. Шкалы оцениваются по 5-балльной шкале Лайкерта (0 = никогда, 1 = почти никогда, 2 = иногда, 3 = часто, 4 = почти всегда). проблемы или симптомы.

Опросы будут проводиться обученным исследовательским персоналом при зачислении (базовый уровень), через шесть, 12 и 18 месяцев.

Лабораторные испытания:

Исходный уровень и затем один раз в месяц до конца периода лечения (6 месяцев): электролиты сыворотки, азот мочевины, креатинин, альбумин, уровень АКТГ, глюкоза, случайный кортизол, кальций, магний, фосфор, АЛТ, АСТ, общий и прямой билирубин, холестерин натощак, триглицериды, ЛПВП, ЛПНП, отношение белка мочи к креатинину. В течение 12-месячного периода наблюдения лабораторные исследования будут проводиться каждый третий месяц. (всего 11 заборов крови). Всем пациенткам детородного возраста в начале и в конце периода лечения должен быть направлен анализ мочи на беременность.

Все имеющиеся биопсийные препараты будут рассмотрены слепым почечным патологоанатомом, чтобы обеспечить точность и подтвердить первоначальный гистологический диагноз.

Контакт по телефону Через одну, две и три недели после первой дозы. Телефонные контакты будут проверять: нежелательные явления и проверять дозировку ACTHAR GEL.