PKU Sphere评价
2024年2月15日 更新者：Vitaflo International, Ltd
苯丙酮尿症 (PKU) 患者基于糖巨肽 (GMP) 的医疗食品 PKU Sphere 的可接受性、耐受性和饱腹感的评估。
一项前瞻性、开放标签的 PKU Sphere 研究在苯丙氨酸限制性治疗性饮食后的 PKU 患者中进行。
研究概览
详细说明
本研究的基本原理是评估 PKU 患者食用 PKU Sphere（一种基于 GMP 的医疗食品）的可接受性、依从性和代谢控制。
发起人开发 PKU Sphere 是为了响应人们对 GMP 医疗食品日益增长的兴趣，目的是通过提供基于氨基酸的医疗食品的替代品来提高依从性和生活质量。 PKU Sphere 是一种粉末状、低苯丙氨酸的医疗食品，含有均衡混合的酪蛋白糖巨肽 (GMP) 分离物、必需和非必需氨基酸、碳水化合物、脂肪、维生素、矿物质和长链多不饱和脂肪酸 (LCP)；二十二碳六烯酸 (DHA)。 PKU Sphere 设计用于苯丙酮尿症的饮食管理。 它有两种口味，红莓和香草，包装在 35 克的独立小袋中，含有 20 克蛋白质当量 (PE)。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
28
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health and Science University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- PKU 的诊断，通过新生儿筛查 (NBS) 确定并从出生开始就接受治疗。
- 3 岁及以上（这包括将由共同首席调查员根据个人情况评估的孕妇）。
- 目前或以前食用低苯丙氨酸饮食，辅以专为 PKU 饮食管理设计的医疗食品。
- 英语为主要语言。
- 18 岁或以上参与者自愿给予的书面知情同意书，或 18 岁以下参与者的父母/看护人的知情同意书。
- 对于 18 岁以下的人，自愿给予书面同意（如果适用）。
排除标准：
- 目前消耗 100% 的饮食中的医疗食品成分作为 PKU 球体。
- 研究者认为无法遵守方案的要求。
- 任何其他类型的遗传性代谢疾病。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：北大圈
第 1 阶段：1 周 评估 PKU Sphere 在短期（1 周）期间的可接受性。 PKU 患者的目标是食用 PKU Sphere 饮食中至少 30% 的医疗食品成分。 金额将根据个人情况进行评估和建议。 第 2 阶段：4 周 评估 PKU 患者在 4 周内食用 50-100% 的医疗食品成分作为 PKU Sphere 的商定目标的长期可接受性和代谢控制。 有些人，尤其是 3 - 6 岁的幼儿，可能需要 1 - 3 周的积累期才能达到目标量，这将根据个人情况进行评估。 |
PKU Sphere 是一种基于糖巨肽的氨基酸产品替代品，用于苯丙酮尿症的饮食管理。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第一阶段：味道
大体时间：第 1 - 7 天。
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收集问卷数据以评估口味
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第 1 - 7 天。
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第一阶段：气味
大体时间：第 1 - 7 天。
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收集问卷数据以评估气味
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第 1 - 7 天。
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第一阶段：质地
大体时间：第 1 - 7 天。
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采集问卷数据以评估质地
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第 1 - 7 天。
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第一阶段：胃肠耐受
大体时间：第 1 - 7 天。
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在为期 1 周的味觉测试期间，将每天完成问卷调查。
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第 1 - 7 天。
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第 1 阶段：苯丙氨酸浓度
大体时间：第 1 天和第 7 天。
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通过血斑分析测量苯丙氨酸浓度。
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第 1 天和第 7 天。
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第一阶段：酪氨酸浓度
大体时间：第 1 天和第 7 天。
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通过血斑分析测量酪氨酸浓度。
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第 1 天和第 7 天。
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第 2 阶段：第 28 天血浆氨基酸的定量变化
大体时间：第 2 阶段，第 1 天和第 28 天。
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比较基线和试验结束时的综合血浆氨基酸谱。
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第 2 阶段，第 1 天和第 28 天。
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阶段 2：胃肠道耐受性
大体时间：第 2 阶段，第 1 - 28 天。
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在整个第 2 阶段，每天都会完成问卷调查。
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第 2 阶段，第 1 - 28 天。
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第 2 阶段：研究结束时 3 天饮食记录的变化
大体时间：第 2 阶段，第 1-3 天和第 26-28 天。
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前3天和后3天会完成3天的饮食记录，以供比较。
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第 2 阶段，第 1-3 天和第 26-28 天。
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第 2 阶段：研究结束时人体测量学的变化
大体时间：第 2 阶段，第 1 天和第 28 天。
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参与者将被称重和测量，绘制生长图表（仅限儿童），并计算 BMI
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第 2 阶段，第 1 天和第 28 天。
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阶段 2：苯丙氨酸浓度
大体时间：在第 2 阶段每周两次，持续四个星期
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通过血斑分析测量苯丙氨酸浓度。
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在第 2 阶段每周两次，持续四个星期
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第二阶段：酪氨酸浓度
大体时间：在第 2 阶段每周两次，持续四个星期
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通过血斑分析测量酪氨酸浓度。
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在第 2 阶段每周两次，持续四个星期
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第 2 阶段：收集问卷数据以评估味觉变化
大体时间：第 2 阶段，第 14 天和第 28 天。
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采集数据以评估口味
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第 2 阶段，第 14 天和第 28 天。
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第 2 阶段：收集问卷数据以评估嗅觉变化
大体时间：第 2 阶段，第 14 天和第 28 天。
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采集数据以评估气味
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第 2 阶段，第 14 天和第 28 天。
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第 2 阶段：捕获问卷数据以评估纹理感知的变化
大体时间：第 2 阶段，第 14 天和第 28 天。
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采集数据以评估质地
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第 2 阶段，第 14 天和第 28 天。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 1 阶段：调查问卷评估饱腹感的主观测量
大体时间：第 1 阶段，第 1 - 7 天。
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评估 PKU Sphere 是否增加饱腹感的主观测量值
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第 1 阶段，第 1 - 7 天。
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第 2 阶段：调查问卷评估饱腹感的主观测量
大体时间：第 2 阶段，第 1、14 和 28 天。
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评估 PKU Sphere 是否增加饱腹感的主观测量值
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第 2 阶段，第 1、14 和 28 天。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Sandra Van Calcar, PhD、Oregon Health and Science University
- 首席研究员：Joyanna Hansen, PhD、Oregon Health and Science University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年5月1日
初级完成 (实际的)
2019年5月21日
研究完成 (实际的)
2019年5月21日
研究注册日期
首次提交
2018年1月3日
首先提交符合 QC 标准的
2018年1月26日
首次发布 (实际的)
2018年2月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年2月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月15日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
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