Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van PKU-sfeer

15 februari 2024 bijgewerkt door: Vitaflo International, Ltd

Evaluatie van de aanvaardbaarheid, tolerantie en verzadiging van PKU Sphere, een op glycomacropeptide (GMP) gebaseerd medisch voedsel bij patiënten met fenylketonurie (PKU).

Een prospectieve, open-label studie van PKU Sphere bij patiënten met PKU die een fenylalaninebeperkt therapeutisch dieet volgen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De grondgedachte voor deze studie is om de aanvaardbaarheid, therapietrouw en metabole controle te beoordelen bij personen met PKU die PKU Sphere consumeren, een GMP-gebaseerd medisch voedingsmiddel.

De sponsor heeft PKU Sphere ontwikkeld als reactie op de groeiende belangstelling voor GMP medische voedingsmiddelen met als doel de therapietrouw en de kwaliteit van leven te verbeteren door een alternatief aan te bieden voor op aminozuren gebaseerde medische voedingsmiddelen. PKU Sphere is een medisch voedingsmiddel met een laag fenylalaninegehalte in poedervorm en bevat een uitgebalanceerde mix van caseïne glycomacropeptide (GMP) isolaat, essentiële en niet-essentiële aminozuren, koolhydraten, vetten, vitaminen, mineralen en het meervoudig onverzadigde vetzuur met lange keten (LCP); docosahexaeenzuur (DHA). PKU Sphere is ontworpen voor gebruik bij de dieetbehandeling van fenylketonurie. Het is verkrijgbaar in twee smaken, Red Berry en Vanilla, verpakt in individuele portiezakjes van 35 g en bevat 20 g eiwit-equivalent (PE).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

28

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van PKU, geïdentificeerd door newborn screening (NBS) en behandeld vanaf de geboorte.
  • Leeftijden van 3 jaar en ouder (dit omvat zwangere vrouwen die op individuele basis zullen worden beoordeeld door de co-hoofdonderzoekers).
  • Momenteel of eerder een dieet met een laag fenylalaninegehalte gebruikt, aangevuld met medisch voedsel dat is ontwikkeld voor de dieetbehandeling van PKU.
  • Engels als primaire taal.
  • Vrijwillig gegeven, schriftelijke, geïnformeerde toestemming van de deelnemer, 18 jaar of ouder, of van de ouder/verzorger voor deelnemers < 18 jaar.
  • Vrijwillig gegeven, schriftelijke toestemming (indien van toepassing) voor personen < 18 jaar.

Uitsluitingscriteria:

  • Gebruikt momenteel 100% van de medische voedingscomponent van het dieet als PKU-bol.
  • Een onvermogen, naar het oordeel van de onderzoeker, om te voldoen aan de vereisten van het protocol.
  • Elk ander type erfelijke stofwisselingsziekte.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: PKU-bol

Fase 1: 1 week Ter evaluatie van de aanvaardbaarheid van PKU Sphere gedurende een korte periode (1 week). Personen met PKU zullen ernaar streven om minimaal 30% van de medische voedingscomponent van het dieet als PKU Sphere te consumeren. Het bedrag wordt op individuele basis beoordeeld en geadviseerd.

Fase 2: 4 weken Om de aanvaardbaarheid en metabole controle op langere termijn te evalueren bij personen met PKU die gedurende 4 weken een overeengekomen doel van 50 - 100% van hun medische voedingscomponent van het dieet consumeren als PKU Sphere. Sommige personen, met name jonge kinderen in de leeftijd van 3 - 6 jaar, hebben mogelijk een opbouwperiode van 1 - 3 weken nodig om het doelvolume te bereiken, dat op individuele basis zal worden beoordeeld.
Voedingssupplement: PKU-bol
PKU Sphere is een op glycomacropeptide gebaseerd alternatief voor op aminozuren gebaseerde producten voor de dieetbehandeling van fenylketonurie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Fase 1: smaak
Tijdsspanne: Dagen 1 - 7.
Vragenlijstgegevens vastgelegd om smaak te evalueren
Dagen 1 - 7.
Fase 1: ruiken
Tijdsspanne: Dagen 1 - 7.
Vragenlijstgegevens vastgelegd om geur te evalueren
Dagen 1 - 7.
Fase 1: textuur
Tijdsspanne: Dagen 1 - 7.
Vragenlijstgegevens vastgelegd om textuur te evalueren
Dagen 1 - 7.
Fase 1: gastro-intestinale tolerantie
Tijdsspanne: Dagen 1 - 7.
Vragenlijsten worden dagelijks ingevuld tijdens de smaaktest van 1 week.
Dagen 1 - 7.
Fase 1: fenylalanineconcentratie
Tijdsspanne: Dag 1 en 7.
Fenylalanineconcentraties gemeten via bloedvlekanalyse.
Dag 1 en 7.
Fase 1: tyrosineconcentratie
Tijdsspanne: Dag 1 en 7.
Tyrosineconcentraties gemeten via bloedvlekanalyse.
Dag 1 en 7.
Fase 2: kwantitatieve verandering in plasma-aminozuren op dag 28
Tijdsspanne: Fase 2, dag 1 en dag 28.
Vergelijk uitgebreide plasma-aminozuurprofielen bij aanvang en einde van de proef.
Fase 2, dag 1 en dag 28.
Fase 2: gastro-intestinale tolerantie
Tijdsspanne: Fase 2, dagen 1 - 28.
Gedurende fase 2 zullen dagelijks vragenlijsten worden ingevuld.
Fase 2, dagen 1 - 28.
Fase 2: verandering in het 3-daagse dieetrecord aan het einde van de studie
Tijdsspanne: Fase 2, dag 1 - 3 en dag 26 - 28.
Ter vergelijking wordt in de eerste 3 dagen en de laatste 3 dagen een 3-daags dieetdossier ingevuld.
Fase 2, dag 1 - 3 en dag 26 - 28.
Fase 2: verandering in antropometrie aan het einde van de studie
Tijdsspanne: Fase 2, dag 1 en 28.
Deelnemers worden gewogen en gemeten, er wordt een groeigrafiek uitgezet (alleen kinderen) en de BMI wordt berekend
Fase 2, dag 1 en 28.
Fase 2: fenylalanineconcentratie
Tijdsspanne: Twee keer per week gedurende vier weken tijdens fase 2
Fenylalanineconcentraties gemeten via bloedvlekanalyse.
Twee keer per week gedurende vier weken tijdens fase 2
Fase 2: tyrosineconcentratie
Tijdsspanne: Twee keer per week gedurende vier weken tijdens fase 2
Tyrosineconcentraties gemeten via bloedvlekanalyse.
Twee keer per week gedurende vier weken tijdens fase 2
Fase 2: vragenlijstgegevens vastgelegd om verandering in smaakperceptie te evalueren
Tijdsspanne: Fase 2, dag 14 en 28.
Gegevens vastgelegd om smaak te evalueren
Fase 2, dag 14 en 28.
Fase 2: vragenlijstgegevens vastgelegd om verandering in geurperceptie te evalueren
Tijdsspanne: Fase 2, dag 14 en 28.
Gegevens vastgelegd om geur te evalueren
Fase 2, dag 14 en 28.
Fase 2: vragenlijstgegevens vastgelegd om verandering in textuurperceptie te evalueren
Tijdsspanne: Fase 2, dag 14 en 28.
Gegevens vastgelegd om de textuur te evalueren
Fase 2, dag 14 en 28.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Fase 1: vragenlijst die subjectieve maatstaven voor verzadiging evalueert
Tijdsspanne: Fase 1, dagen 1 - 7.
Om te evalueren of PKU Sphere de subjectieve metingen van verzadiging verhoogt
Fase 1, dagen 1 - 7.
Fase 2: vragenlijst die subjectieve maatstaven voor verzadiging evalueert
Tijdsspanne: Fase 2, dag 1, 14 en 28.
Om te evalueren of PKU Sphere de subjectieve metingen van verzadiging verhoogt
Fase 2, dag 1, 14 en 28.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Medewerkers

Oregon Health and Science University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Sandra Van Calcar, PhD, Oregon Health and Science University
  • Hoofdonderzoeker: Joyanna Hansen, PhD, Oregon Health and Science University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 mei 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 mei 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 mei 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 januari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 januari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 februari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SCT-PKUS-2016-11-28

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op PKU-bol

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bahamas

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren